Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkningerne af Fx-1006A på transthyretinstabilisering og kliniske resultatmål hos patienter med V122I eller vildtype TTR amyloid kardiomyopati

4. januar 2013 opdateret af: Pfizer

Åbent, multicenter, internationalt enkeltbehandlingsstudie designet til at bestemme TTR-stabilisering samt Fx-1006A sikkerhed og tolerabilitet og dets virkninger på kliniske resultater hos patienter med V122I eller vildtype TTR amyloid kardiomyopati.

Undersøgelsen vil blive gennemført i to dele. Del 1 vil omfatte en seks-ugers doseringsperiode, hvor alle tilmeldte patienter selv skal administrere orale Fx-1006A 20 mg bløde gelatinekapsler én gang dagligt i seks uger. I uge 6 vil der blive indsamlet blodprøver fra hver patient for at bestemme TTR-stabilisering. Patienter, der gennemfører besøget i uge 6, vil fortsætte med at tage daglig oral Fx 1006A 20 mg i op til i alt 12 måneder under del 2 af denne undersøgelse. Hvis det fastslås, at en patient ikke er stabiliseret i uge 6 (baseret på TTR-stabiliseringsdata), vil patienten blive afbrudt fra undersøgelsen. Sikkerhed og kliniske resultater vil blive evalueret under del 2 af denne undersøgelse.

To fuldblodsprøver til farmakodynamiske vurderinger (TTR-stabilisering) og farmakokinetiske vurderinger (Fx-1006A-koncentrationer samt beregnede steady-state-parametre) vil blive indsamlet ved baseline og uge 6. I måned 6 og 12 vil der blive indsamlet to fuldblodsprøver til farmakodynamiske vurderinger, og fire fuldblodsprøver (to prøver pr. tidspunkt) vil blive indsamlet til farmakokinetiske vurderinger, der skal bruges i populationsfarmakokinetisk modellering.

Ekkokardiografi, røntgen af ​​thorax, hjerte-MRI og 24-timers Holter-monitorering vil blive udført ved baseline og måned 6 og 12. Seks minutters gangtest og livskvalitet ved at bruge Patient Global Assessment, KCCQ og SF-36 vil vurderes ved baseline og måned 3, 6 og 12. NYHA-klassificering vil blive vurderet ved baseline, uge ​​6 og måned 3, 6 og 12. Serummarkører for troponin I og T og NT-pro-BNP niveauer vil blive vurderet vurderes ved hvert studiebesøg.

Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet gennem hele undersøgelsen. Vitale tegn, 12-aflednings-EKG, blod- og urinprøver til kliniske laboratorietests (serumkemi, hæmatologi, koagulationspanel og urinanalyse), AE'er og samtidig medicin (inklusive diuretikabrug) vil blive vurderet ved hvert studiebesøg. Forkortede fysiske undersøgelser vil blive udført ved baseline, uge ​​2 og 6, og måned 3 og 6, og en komplet fysisk undersøgelse vil blive udført i måned 12.

Klinikbesøg vil blive gennemført under screening (dage -30 til -1) og baseline (dag 0); procedurer, der er planlagt til baselinebesøget, kan udføres over en periode på en uge for at imødekomme patientens planlægning. Alle baseline-procedurer skal fuldføres før den første selvadministrerede dosis på dag 1. Dag 1 vil blive defineret som administration af den første dosis af undersøgelsesmedicin, som patienterne selv administrerer derhjemme. Under behandlingen vil klinikbesøg blive gennemført i uge 2 (± 2 dage), uge ​​6 (± 1 uge), måned 3 (± 1 uge), måned 6 (± 2 uger) og måned 12 (± 2 uger). Procedurer planlagt for måned 6 og 12 besøg kan forekomme over en uge i løbet af besøgsvinduet for at imødekomme patientens planlægning. Månedlige telefonkontakter (± 1 uge efter den planlagte dato) vil blive foretaget i måneder, hvor der ikke er planlagt kliniske besøg på stedet (måned 4, 5, 7, 8, 9, 10 og 11) til vurdering af AE'er og samtidig medicin. En sidste telefonkontakt for at vurdere AE'er og samtidig medicinbrug vil blive foretaget 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin for hver patient.

Patienter, der på et hvilket som helst tidspunkt afbryder undersøgelsen, vil få foretaget et sidste besøg, inklusive alle sikkerhedsvurderinger, på tidspunktet for afbrydelsen. Enhver patient, der stopper efter besøget 6. måned, vil også få udført alle eksplorative vurderinger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

40 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten er > 40 år gammel.

  2. Patient deltog i FoldRx-undersøgelse Fx-001 (TRACS) ELLER Patienten har dokumenteret TTR amyloid kardiomyopati og NYHA-klassificering af I eller II.

    TTR amyloid kardiomyopati er defineret som:

    1. Variant TTR amyloid kardiomyopati som defineret som: V122I genotype og tilstedeværelse af amyloid i hjertebiopsivæv (som bestemt ved congo rød farve, alcin blå farve eller immunhistokemisk TTR analyse), eller
    2. Variant TTR amyloid kardiomyopati som defineret som: V122I genotype, tegn på hjerteinvolvering ved ekkokardiografi med venstre ventrikels vægtykkelse > 12 mm og tilstedeværelse af amyloid i ikke-hjertebiopsivæv (som bestemt ved congorød farve, alcinblå farve eller immunhistokemisk TTR analyse), eller
    3. Vildtype TTR-amyloid kardiomyopati som defineret som: normal TTR-genotype og tilstedeværelse af TTR-amyloidaflejringer i hjertebiopsivæv (som bestemt ved congorød farve og immunhistokemisk TTR-analyse), eller
    4. Vildtype TTR-amyloid kardiomyopati som defineret som: normal TTR-genotype, tegn på hjerteinvolvering ved ekkokardiografi med venstre ventrikelvægtykkelse > 12 mm og tilstedeværelse af TTR-amyloidaflejringer i ikke-hjertebiopsivæv (som bestemt ved congorød farve og immunhistokemisk TTR analyse).
  3. Patientens symptomer på kongestiv hjerteinsufficiens (CHF) er blevet optimalt behandlet før baseline, som vurderet af Principal Investigator. Optimal CHF-behandling omfatter stabilt lægemiddelregime i ≥ 4 uger før tilmelding og stabil dosis af betablokker i ≥ 3 måneder før tilmelding.
  4. Hvis hun er kvinde, er patienten postmenopausal. Hvis en mand med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, er villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis undersøgelsesmedicin.
  5. Patienten er efter investigators mening villig og i stand til at overholde undersøgelsens medicinregime og alle andre undersøgelseskrav

Ekskluderingskriterier:

  1. Kronisk brug af ikke-protokolgodkendte ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er), defineret som mere end 3-4 gange/måned. Følgende NSAID er tilladt: acetylsalicylsyre, etodolac, ibuprofen, indomethicin, ketoprofen, nabumetone, naproxen, nimesulid, piroxicam og sulindac.
  2. Patienten har en anden TTR-mutation end V122I.
  3. Patienten har primær eller sekundær amyloidose.
  4. Patienten har tidligere modtaget lever- eller hjertetransplantation.
  5. Patient med positive resultater for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg), anti-hepatitis C-virus (anti-HCV) og/eller humant immundefektvirus (HIV).
  6. Patienten har nyresvigt, der kræver dialyse.
  7. Patienten har moderat eller svær leverinsufficiens (vurderet af Child-Pugh).
  8. Patienten har abnormiteter i leverfunktionsprøver: alanintransaminaser (ALT) og/eller aspartattransaminaser (AST) > 2 gange øvre normalgrænse (ULN), som efter investigators medicinske vurdering skyldes nedsat leverfunktion eller aktiv leversygdom .
  9. Patienten har tidligere ikke-amyloid hjertesygdom, såsom myokardieinfarkt på grund af obstruktiv koronararteriesygdom, aktiv ikke-amyloid kardiomyopati (dvs. symptomatisk venstre ventrikulær dysfunktion af enhver anden årsag end amyloid) eller symptomatisk hjerteklapsygdom, der bidrager væsentligt til patientens underliggende kardiale tegn eller symptomer.
  10. Patienten har en komorbiditet, der forventes at begrænse overlevelsen til mindre end 12 måneder.
  11. Patienten modtog et forsøgslægemiddel/-enhed i et andet klinisk forsøgsstudie inden for 60 dage før baseline (dag 0).
  12. Patienten havde aktivt alkohol- eller stofmisbrug inden for 60 dage før baseline (dag 0).
  13. Patienten har en historie med dokumenteret manglende overholdelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fx-1006A
Medicin: Fx-1006A
Fx-1006A 20mg bløde gelatinekapsler én gang dagligt (på samme tid hver dag) i 12 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med stabiliseret transthyretin (TTR-tetramer) i uge 6
Tidsramme: Uge 6
TTR tetramer blev vurderet ved hjælp af et valideret immunoturbidimetrisk assay. Fraktionen af ​​initial (FOI) er forholdet mellem den målte TTR-tetramerkoncentration efter denaturering og den målte TTR-tetramerkoncentration før denaturering. TTR-tetramerstabilisering er baseret på forskellen mellem FOI under behandling og basislinje-FOI udtrykt som en procentdel af basislinje-FOI.
Uge 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med stabiliseret transthyretin (TTR-tetramer) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6, Måned 12
TTR tetramer blev vurderet ved hjælp af et valideret immunoturbidimetrisk assay. Fraktionen af ​​initial (FOI) er forholdet mellem den målte TTR-tetramerkoncentration efter denaturering og den målte TTR-tetramerkoncentration før denaturering. TTR-tetramerstabilisering er baseret på forskellen mellem FOI under behandling og basislinje-FOI udtrykt som en procentdel af basislinje-FOI.
Måned 6, Måned 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til 30 dage efter sidste dosis
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Behandlingsfremkaldende er hændelser mellem første dosis af forsøgslægemidlet og op til 30 dage efter sidste dosis, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling.
Baseline op til 30 dage efter sidste dosis
Antal deltagere med større end eller lig med (>=) Grad 3 behandlingsfremkaldende bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til 30 dage efter sidste dosis
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Behandlingsfremkaldende er hændelser mellem første dosis af forsøgslægemidlet og op til 30 dage efter sidste dosis, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling. Grad 3 blev på baggrund af intensitet omtalt som alvorlig, grad 4 som livstruende og grad 5 som død.
Baseline op til 30 dage efter sidste dosis
Antal deltagere med klinisk signifikant behandling-emergent ekkokardiografi (ECHO) fund
Tidsramme: Baseline op til måned 12
ECHO: investigator vurderet test til vurdering af hjertefunktion. ECHO abnormitetskriterier: enhver/valvulær abnormitet, perikardiel effusion, abnorm regional vægbevægelse, inferior vena cava respirationsvariation, posterior venstre ventrikelvæg/septumtykkelse>=13 millimeter(mm), højre ventrikel tykkelse>=7 mm, ejektionsfraktion <50 %, forholdet mellem tidlig (E) diastolisk transmitral flow og atriel(A) kontraktionshastighed (E/A)>=2, forholdet mellem 'E' og lateral/septum mitral ringformet hastighed (e ') (E/e'prime lateral>15, E/e'prime septal>15), E decelerationstid<=150 millisekund(msec),Isovolumisk afslapningstid<=70msec.
Baseline op til måned 12
Antal deltagere, der stopper fra undersøgelsen på grund af klinisk signifikante kliniske eller laboratoriebivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i ekkokardiografiske (ECHO) parametre ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Ekkokardiografi blev brugt til at måle interventrikulær septaltykkelse (IVST), posterior venstre ventrikelvægtykkelse (PLVWT), højre ventrikulær vægtykkelse (RVWT), venstre atriumdiameter (LAD): anterior-posterior (ant-post), medio-lateral, superior -inferior (sup-inf) og venstre ventrikel ende diastolisk diameter (LVEDD).
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikelmasse (LVM) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
LVM blev defineret som stigning i massen af ​​venstre ventrikel, estimeret ved ekkokardiografi. Øget LVM var forbundet med kardiovaskulær morbiditet og dødelighed.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) var den fraktion af det endediastoliske volumen (EDV), der slynges ud af venstre ventrikel ved hver kontraktion, estimeret ved ekkokardiografi. EDV er mængden af ​​blod i en ventrikel umiddelbart før en kontraktion.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i Doppler-data: E/A og E/e'-forhold ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Doppler-ekkokardiografi var en procedure, der brugte ultralydsteknologi til at undersøge hjertet. Forholdet mellem tidlig (E) diastolisk transmitral flowhastighed og atriel (A) kontraktionshastighed (E/A) og forholdet mellem den tidlige (E) diastoliske transmitral flowhastighed og mitral ringhastighed (e') (E/e') var anslået.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i Doppler-data: Mitral decelerationstid ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Doppler-ekkokardiografi var en procedure, der brugte ultralydsteknologi til at undersøge hjertet. Mitral-decelerationstiden var tiden fra den maksimale E-bølge til baseline. E-bølge opstår på grund af tidlig diastolisk fyldning.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i vævsdoppler - septal og lateral hastighed ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Vævsdoppler brugte dopplerprincipper til at måle de ringformede hastigheder ved de laterale og septale områder af mitral annulus. s': systolisk hastighed under ejektion, e': tidlig diastolisk mitral ringhastighed, a': sen diastolisk mitral ringhastighed.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i perikardieeffusion ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Perikardiel effusion var tilstedeværelsen af ​​en unormal mængde væske i perikardiehulen, som bestemt ved ekkokardiografi.
Baseline, måned 6, måned 12
Antal deltagere med ændring fra baseline i valvulære abnormiteter ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Valvulære abnormiteter var de abnormiteter (fortykkelse eller regurgitation), der involverede en eller flere hjerteklapper, bestemt ved ekkokardiografi.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær anteroseptal, venstre ventrikulær inferolateral vægtykkelse og højre ventrikulær ende diastolisk fri vægtykkelse ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Cardiac Magnetic Resonance Imaging (MRI) blev udført for at måle tykkelsen af ​​venstre ventrikulær anteroseptal (LVAS) væg, venstre ventrikulær inferolateral (LVIL) væg og højre ventrikulær ende diastolisk fri (RVEDF) væg.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær masse, masse af venstre ventrikulær myokardium med amyloidose, masse af venstre ventrikulær myokardium med fibrose/ar og højre ventrikulær ende diastolisk masse ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Hjerte-MR blev udført for at måle LVM, massen af ​​venstre ventrikulær (LV) myokardium med amyloidose, masse af LV myokardium med fibrose/ar og højre ventrikulær ende diastolisk masse (RVEDM).
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikel ende diastolisk volumen, venstre ventrikel ende systolisk volumen, venstre ventrikel slagvolumen, højre ventrikel ende diastolisk volumen, højre ventrikel ende systolisk volumen, højre ventrikel slagvolumen ved måned 6 og 12.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Hjerte-MR blev udført for at måle venstre ventrikel ende diastolisk volumen (LVEDV), venstre ventrikel ende systolisk volumen (LVESV), venstre ventrikel slagvolumen (LVSV), højre ventrikel ende diastolisk volumen (RVEDV), højre ventrikel ende systolisk volumen (RVESV) og højre ventrikel slagvolumen (RVSV).
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion og højre ventrikulær ejektionsfraktion ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Hjerte-MR blev udført for at måle: venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) var den fraktion af EDV, der skubbes ud af venstre ventrikel med hver kontraktion, og højre ventrikulær ejektionsfraktion (RVEF) var den fraktion af EDV, der udstødes ud af højre ventrikel med hver kontraktion. EDV er mængden af ​​blod i en ventrikel umiddelbart før en kontraktion.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikulært hjerteoutput og højre ventrikulært hjerteoutput ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Hjerte-MR blev udført for at måle hjertevolumen, som var mængden af ​​blod, der pumpes af hjertet, især af venstre eller højre ventrikel i tidsintervallet på et minut.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i procent af venstre ventrikulær myokardiemasse med amyloidose og venstre ventrikulær myokardiemasse med fibrose/ar ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Hjerte-MR blev udført for at måle procentdelen af ​​LV myokardiemasse med amyloidose og LV myokardiemasse med fibrose/ar. LV myokardiemasse med amyloidose eller fibrose/ar blev beregnet ud fra produktet af hjertemusklens myokardievolumen og massefylde hos deltagere med henholdsvis amyloidose eller fibrose/ar.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i 4-kammer interatrial septaltykkelse ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Hjerte-MRI blev udført for at måle interatrial septaltykkelse i 4-kammervisningen.
Baseline, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i 4-kammerets venstre atrielle dimension og 4-kammerets højre atrielle dimension ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Hjerte-MR blev udført for at måle venstre og højre atrielle dimensioner, som har diagnostisk og prognostisk betydning i kardiologi i 4-kammervisningen.
Baseline, måned 6, måned 12
Antal deltagere med atrieflimren/fladder, atriel takykardi, ikke-vedvarende ventrikulær takykardi (NSVT), vedvarende ventrikulær takykardi (SVT), sinuspause ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Holter monitor var en maskine, der registrerede hjerterytmerne. Holtermonitoreringsabnormiteter af atrieflimren/fladder (hurtig, uregelmæssig hjerterytme), atriel takykardi (hurtig hjertefrekvens), ikke-vedvarende ventrikulær takykardi (NSVT) <30 slag, vedvarende ventrikulær takykardi (SVT) >=30 slag og sinuspause forbigående afbrydelse i sinusrytmen) blev registreret.
Baseline, måned 6, måned 12
24-timers gennemsnitspuls og maksimum/minimum puls
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Holter monitor var en maskine, der registrerede hjerterytmerne. 24-timers gennemsnitspuls og maksimum/minimum puls blev registreret ved hjælp af Holter-overvågning.
Baseline, måned 6, måned 12
Antal deltagere med komplet hjerteblok
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Komplet hjerteblok er den tredje grads atrioventrikulære blok, hvor den impuls, der genereres i sinoatriale knude i atriet, ikke forplanter sig til ventriklerne.
Baseline, måned 6, måned 12
Hjertefrekvensvariabilitet (HRV) - Standardafvigelse (SD) parametre
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Holter monitor var en maskine, der registrerede hjerterytmerne. HRV-tidsdomæneindekser blev opsummeret for root-mean-square af successive forskelle [RMS SD] af R-R-intervallerne (R-R er intervallet mellem successive R'er i EKG-bølgen) mellem normale slag (NN), magid standardafvigelse (Magid SD ) af normale til normale R-R-intervaller og Kleiger-standardafvigelse af normale til normale R-R-intervaller (Kleiger SD). Udtrykket 'NN' bruges i stedet for 'R-R', når de behandlede slag er normale slag.
Baseline, måned 6, måned 12
Hjertefrekvensvariabilitet - Procentdel af successive R-R-intervaller med større end 50 Msek forskel mellem normale slag (pNN50)
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Holter monitor var en maskine, der registrerede hjerterytmerne. Udtrykket 'NN' blev brugt i stedet for 'R-R', når de behandlede slag er normale slag. Procentdelen af ​​successive R-R intervaller med større end 50 msek forskel mellem normale slag blev udledt ved at dividere NN50 med det samlede antal NN intervaller (pNN50), hvor NN50 var antallet af interval forskelle af successive NN intervaller større end 50 msek.
Baseline, måned 6, måned 12
Antal deltagere med ændring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klassificering i uge 6, måned 3, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, måned 3, måned 6, måned 12
NYHA: klassificeret som 'klasse I' (deltagere med hjertesygdom, men uden deraf følgende begrænsninger af fysisk aktivitet), 'klasse II' (deltagere med hjertesygdom, der resulterer i let begrænsning af fysisk aktivitet), 'klasse III' (deltagere med hjertesygdom som følge af i markant begrænsning af fysisk aktivitet), 'klasse IV' (deltagere med hjertesygdom, der resulterer i manglende evne til at udføre fysisk aktivitet uden ubehag). Deltagere med ændring fra baseline blev klassificeret som 'forbedret' (positiv ændring), 'ingen ændring' eller 'forværret' (negativ ændring).
Baseline, uge ​​6, måned 3, måned 6, måned 12
Cardiothorax (CT) forhold
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Cardiothorax ratio blev defineret som hjertets tværgående diameter sammenlignet med thoraxburets diameter, brugt til at hjælpe med at bestemme udvidelsen af ​​hjertet.
Baseline, måned 6, måned 12
Antal deltagere med øgede interstitielle markeringer og pleurale effusioner
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Røntgen af ​​thorax blev foretaget for at registrere tilstedeværelsen af ​​øgede interstitielle markeringer (et stort antal interstitielle markeringer var tegn på abnormitet i lungen) og pleural effusion, som blev defineret som ophobning af væske mellem lagene af væv, der beklæder lungerne og brysthulen.
Baseline, måned 6, måned 12
Antal deltagere med ændring i Patient Global Assessment (PtGA) efter måned 3, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned, 12. måned
Deltagerens overordnede livskvalitet blev målt ved PtGA. Ved baseline svarede deltagerne på spørgsmålet: "Hvordan har du det generelt i dag?" - på en 5-punkts skala fra '1' (fremragende) til '5' (dårlig). Ved hvert opfølgningsbesøg svarede deltageren på spørgsmålet: "Hvordan har du det i dag sammenlignet med, da vi talte med dig ved dit sidste klinikbesøg for denne undersøgelse?" på en 7-trins skala - '1' markant forbedret, '2' moderat forbedret, '3' let forbedret, '4' uændret, '5' let forværret, '6' moderat forværret, '7' markant forværret.
Baseline, 3. måned, 6. måned, 12. måned
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) score på måned 3, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned, 12. måned
KCCQ var et hjertesvigtsspecifikt spørgeskema med 23 punkter kvantificeret i følgende 10 opsummerende scores: fysisk begrænsning, symptomfrekvens, symptomsværhedsgrad og symptomstabilitet, samlede symptomer, livskvalitet, social interferens, self-efficacy, overordnet resumé og klinisk opsummering . Samlet score varierede fra 0 til 100, hvor højere score indikerede bedre funktion, færre symptomer og bedre sygdomsspecifik livskvalitet. Sammenfattende score blev skaleret til at variere fra 0 til 100, hvor højere score repræsenterede større handicap.
Baseline, 3. måned, 6. måned, 12. måned
Skift fra baseline i den korte formular 36 (SF-36) i måned 3, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned, 12. måned
SF-36 var en standardiseret undersøgelse, der evaluerede 8 aspekter af funktionel sundhed og velvære: fysisk og social funktion, fysiske og følelsesmæssige rollebegrænsninger, kropslige smerter, generel sundhed, vitalitet, mental sundhed. Score for de 8 domæner spænder fra 0-100, hvor højere score var bedre (100=højeste funktionsniveau) og rapporteret som 2 opsummerende scores; Mental Component Score (MCS) og Physical Component Score (PCS). Scoren for et afsnit var et gennemsnit af de individuelle spørgsmålscores, som blev skaleret 0-100, hvor højere score var bedre.
Baseline, 3. måned, 6. måned, 12. måned
Ændring fra baseline i Troponin I og Troponin T i uge 2, 6, måned 3, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, uge ​​6, måned 3, måned 6, måned 12
Troponin I og troponin T var hjertemarkørerne. Troponin I og troponin T var en del af troponinkomplekset, hvor troponin I var bundet til actin i tynde myofilamenter, og troponin T var bundet til tropomyosin. Højere niveau af disse markører var tegn på hjerteskade.
Baseline, uge ​​2, uge ​​6, måned 3, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i N-Terminal Prohormone Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) niveauer ved uge 2, 6, måned 3, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, uge ​​6, måned 3, måned 6, måned 12
NT-proBNP var en hjertemarkør, som havde den prognostiske værdi for deltagere med hjertesvigt eller venstre ventrikulær dysfunktion. Højere niveau af markøren var tegn på hjerteskade.
Baseline, uge ​​2, uge ​​6, måned 3, måned 6, måned 12
Skift fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) ved måned 3, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned, 12. måned
6MWT blev brugt til at vurdere den distance, en deltager kunne gå på 6 minutter. Deltagerne blev bedt om at udføre testen i et tempo, der var behageligt for dem, med så mange pauser, som de havde brug for. Kontinuerlig pulsoximetri blev udført under testen af ​​sikkerhedsmæssige årsager. Den gåede distance på 6 minutter blev kategoriseret som: Niveau 1: <300 meter, Niveau 2: 300-374,9 meter, niveau 3: 375-449,9 meter, Niveau 4: >=450 meter.
Baseline, 3. måned, 6. måned, 12. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Jeff Packman, MBA, FoldRx Pharmaceuticals, Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juni 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juni 2008

Først opslået (Skøn)

10. juni 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. januar 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. januar 2013

Sidst verificeret

1. januar 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FX1B-201
  • B3461025

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner