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Die Auswirkungen von Fx-1006A auf die Transthyretin-Stabilisierung und klinische Ergebnismessungen bei Patienten mit V122I oder Wildtyp-TTR-Amyloid-Kardiomyopathie

4. Januar 2013 aktualisiert von: Pfizer

Offene, multizentrische, internationale Einzelbehandlungsstudie zur Bestimmung der TTR-Stabilisierung sowie der Sicherheit und Verträglichkeit von Fx-1006A und ihrer Auswirkungen auf die klinischen Ergebnisse bei Patienten mit V122I oder Wildtyp-TTR-Amyloid-Kardiomyopathie.

Die Studie wird in zwei Teilen durchgeführt. Teil 1 umfasst einen sechswöchigen Dosierungszeitraum, in dem sich alle eingeschlossenen Patienten sechs Wochen lang einmal täglich orale Fx-1006A 20-mg-Weichgelatinekapseln selbst verabreichen. In Woche 6 werden von jedem Patienten Blutproben entnommen, um die TTR-Stabilisierung zu bestimmen. Patienten, die den Besuch in Woche 6 abschließen, werden während Teil 2 dieser Studie bis zu insgesamt 12 Monate lang täglich 20 mg Fx 1006A oral einnehmen. Wenn festgestellt wird, dass sich ein Patient in Woche 6 nicht stabilisiert hat (basierend auf den TTR-Stabilisierungsdaten), wird der Patient aus der Studie ausgeschlossen. Sicherheit und klinische Ergebnisse werden im zweiten Teil dieser Studie bewertet.

Zwei Vollblutproben für pharmakodynamische Beurteilungen (TTR-Stabilisierung) und pharmakokinetische Beurteilungen (Fx-1006A-Konzentrationen sowie berechnete Steady-State-Parameter) werden zu Studienbeginn und in Woche 6 entnommen. In den Monaten 6 und 12 werden zwei Vollblutproben für pharmakodynamische Beurteilungen und vier Vollblutproben (zwei Proben pro Zeitpunkt) für pharmakokinetische Beurteilungen entnommen, die in der pharmakokinetischen Populationsmodellierung verwendet werden sollen.

Echokardiographie, Röntgenaufnahme des Brustkorbs, Herz-MRT und 24-Stunden-Holter-Überwachung werden zu Studienbeginn sowie in den Monaten 6 und 12 durchgeführt. Sechs-Minuten-Gehtest und Lebensqualität unter Verwendung der Patient Global Assessment, KCCQ und SF-36 werden durchgeführt zu Studienbeginn sowie in den Monaten 3, 6 und 12 beurteilt werden. Die NYHA-Klassifizierung wird zu Studienbeginn, in Woche 6 und in den Monaten 3, 6 und 12 beurteilt. Serummarker für Troponin I und T sowie NT-pro-BNP-Spiegel werden beurteilt bei jedem Studienbesuch beurteilt werden.

Sicherheit und Verträglichkeit werden während der gesamten Studie bewertet. Bei jedem Studienbesuch werden Vitalfunktionen, 12-Kanal-EKG, Blut- und Urinproben für klinische Labortests (Serumchemie, Hämatologie, Gerinnungspanel und Urinanalyse), Nebenwirkungen und Begleitmedikamente (einschließlich Diuretika-Einnahme) beurteilt. Zu Studienbeginn, in den Wochen 2 und 6 sowie in den Monaten 3 und 6 werden verkürzte körperliche Untersuchungen durchgeführt, und im 12. Monat wird eine vollständige körperliche Untersuchung durchgeführt.

Klinikbesuche werden während des Screenings (Tage -30 bis -1) und der Baseline (Tag 0) durchgeführt. Für den Basisbesuch geplante Eingriffe können über einen Zeitraum von einer Woche durchgeführt werden, um der Terminplanung des Patienten gerecht zu werden. Alle Baseline-Verfahren müssen vor der ersten selbst verabreichten Dosis am ersten Tag abgeschlossen sein. Tag 1 wird als Verabreichung der ersten Dosis der Studienmedikation definiert, die sich die Patienten zu Hause selbst verabreichen. Während der Behandlung werden Klinikbesuche in Woche 2 (± 2 Tage), Woche 6 (± 1 Woche), Monat 3 (± 1 Woche), Monat 6 (± 2 Wochen) und Monat 12 (± 2 Wochen) durchgeführt. Eingriffe, die für die Besuche im 6. und 12. Monat geplant sind, können über eine Woche während des Besuchsfensters stattfinden, um der Terminplanung des Patienten gerecht zu werden. Monatliche Telefonkontakte (± 1 Woche nach dem geplanten Datum) werden in Monaten hergestellt, in denen keine Besuche vor Ort geplant sind (Monate 4, 5, 7, 8, 9, 10 und 11) zur Beurteilung von Nebenwirkungen und Begleitmedikamenten. 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation für jeden Patienten erfolgt ein letzter telefonischer Kontakt zur Beurteilung unerwünschter Ereignisse und der gleichzeitigen Medikamenteneinnahme.

Bei Patienten, die die Studie zu irgendeinem Zeitpunkt abbrechen, wird zum Zeitpunkt des Abbruchs ein letzter Besuch durchgeführt, der alle Sicherheitsbewertungen umfasst. Bei jedem Patienten, der die Behandlung nach dem Besuch im 6. Monat abbricht, werden auch alle explorativen Untersuchungen durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

40 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient ist > 40 Jahre alt.

  2. Der Patient nahm an der FoldRx-Studie Fx-001 (TRACS) teil ODER der Patient hat eine TTR-Amyloid-Kardiomyopathie und eine NYHA-Klassifizierung von I oder II dokumentiert.

    TTR-Amyloid-Kardiomyopathie ist definiert als:

    1. Variante der TTR-Amyloid-Kardiomyopathie, definiert als: V122I-Genotyp und Vorhandensein von Amyloid im Herzbiopsiegewebe (bestimmt durch Kongorot-Färbung, Alcinblau-Färbung oder immunhistochemische TTR-Analyse), oder
    2. Variante der TTR-Amyloid-Kardiomyopathie, definiert als: V122I-Genotyp, Nachweis einer Herzbeteiligung durch Echokardiographie mit einer Wandstärke des linken Ventrikels > 12 mm und Vorhandensein von Amyloid im nicht kardialen Biopsiegewebe (bestimmt durch Kongorot-Färbung, Alcinblau-Färbung oder immunhistochemische TTR). Analyse), oder
    3. Wildtyp-TTR-Amyloid-Kardiomyopathie, definiert als: normaler TTR-Genotyp und Vorhandensein von TTR-Amyloidablagerungen im Herzbiopsiegewebe (bestimmt durch Kongorot-Färbung und immunhistochemische TTR-Analyse), oder
    4. Wildtyp-TTR-Amyloid-Kardiomyopathie, definiert als: normaler TTR-Genotyp, Nachweis einer kardialen Beteiligung durch Echokardiographie mit einer Wandstärke des linken Ventrikels > 12 mm und Vorhandensein von TTR-Amyloidablagerungen in nicht kardialem Biopsiegewebe (bestimmt durch Kongorot-Färbung und immunhistochemische TTR). Analyse).
  3. Die Symptome der kongestiven Herzinsuffizienz (CHF) des Patienten wurden vor Studienbeginn nach Einschätzung des Hauptprüfarztes optimal behandelt. Eine optimale Behandlung der Herzinsuffizienz umfasst eine stabile Medikamenteneinnahme für ≥ 4 Wochen vor der Einschreibung und eine stabile Dosis eines Betablockers für ≥ 3 Monate vor der Einschreibung.
  4. Wenn es sich um eine Frau handelt, ist die Patientin postmenopausal. Wenn männlich und mit einer Partnerin im gebärfähigen Alter, bereit, für die Dauer der Studie und für mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienmedikation eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  5. Der Patient ist nach Ansicht des Prüfarztes bereit und in der Lage, das Studienmedikationsschema und alle anderen Studienanforderungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Chronischer Gebrauch von nicht im Protokoll zugelassenen nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAIDs), definiert als mehr als 3–4 Mal/Monat. Die folgenden NSAID sind erlaubt: Acetylsalicylsäure, Etodolac, Ibuprofen, Indomethicin, Ketoprofen, Nabumeton, Naproxen, Nimesulid, Piroxicam und Sulindac.
  2. Der Patient hat eine andere TTR-Mutation als V122I.
  3. Der Patient hat eine primäre oder sekundäre Amyloidose.
  4. Der Patient hat zuvor eine Leber- oder Herztransplantation erhalten.
  5. Patient mit positiven Ergebnissen für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Anti-Hepatitis-C-Virus (Anti-HCV) und/oder Humanes Immundefizienzvirus (HIV).
  6. Der Patient hat ein Nierenversagen, das eine Dialyse erfordert.
  7. Der Patient hat eine mittelschwere oder schwere Leberfunktionsstörung (beurteilt durch Child-Pugh).
  8. Der Patient weist Anomalien im Leberfunktionstest auf: Alanin-Transaminasen (ALT) und/oder Aspartat-Transaminasen (AST) > 2-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN), die nach medizinischem Ermessen des Prüfarztes auf eine verminderte Leberfunktion oder eine aktive Lebererkrankung zurückzuführen sind .
  9. Der Patient leidet an einer früheren nicht-amyloiden Herzerkrankung, wie z. B. einem Myokardinfarkt aufgrund einer obstruktiven koronaren Herzkrankheit, einer aktiven nicht-amyloiden Kardiomyopathie (d. h. einer symptomatischen linksventrikulären Dysfunktion aus einer anderen Ursache als Amyloid) oder einer symptomatischen Herzklappenerkrankung, die erheblich dazu beiträgt zugrunde liegende kardiale Anzeichen oder Symptome des Patienten.
  10. Der Patient weist eine Komorbidität auf, die das Überleben voraussichtlich auf weniger als 12 Monate beschränken wird.
  11. Der Patient erhielt innerhalb von 60 Tagen vor Studienbeginn (Tag 0) ein Prüfpräparat/Gerät in einer anderen klinischen Prüfstudie.
  12. Der Patient hatte innerhalb von 60 Tagen vor Studienbeginn (Tag 0) aktiven Alkohol- oder Substanzmissbrauch.
  13. Der Patient weist in der Vergangenheit eine dokumentierte Nichteinhaltung auf.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fx-1006A
Arzneimittel: Fx-1006A
Fx-1006A 20 mg Weichgelatinekapseln einmal täglich (jeden Tag zur gleichen Zeit) für 12 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilisiertem Transthyretin (TTR-Tetramer) in Woche 6
Zeitfenster: Woche 6
Das TTR-Tetramer wurde mithilfe eines validierten immunturbidimetrischen Assays bewertet. Die Anfangsfraktion (FOI) ist das Verhältnis der gemessenen TTR-Tetramer-Konzentration nach der Denaturierung zur gemessenen TTR-Tetramer-Konzentration vor der Denaturierung. Die TTR-Tetramer-Stabilisierung basiert auf der Differenz zwischen dem FOI während der Behandlung und dem Basis-FOI, ausgedrückt als Prozentsatz des Basis-FOI.
Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilisiertem Transthyretin (TTR-Tetramer) im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Monat 6, Monat 12
Das TTR-Tetramer wurde mithilfe eines validierten immunturbidimetrischen Assays bewertet. Die Anfangsfraktion (FOI) ist das Verhältnis der gemessenen TTR-Tetramer-Konzentration nach der Denaturierung zur gemessenen TTR-Tetramer-Konzentration vor der Denaturierung. Die TTR-Tetramer-Stabilisierung basiert auf der Differenz zwischen dem FOI während der Behandlung und dem Basis-FOI, ausgedrückt als Prozentsatz des Basis-FOI.
Monat 6, Monat 12

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Behandlungsbedingt sind Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis, die vor der Behandlung ausblieben oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlimmerten.
Baseline bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Nebenwirkungen des Grades 3 größer oder gleich (>=).
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Als behandlungsbedingt gelten Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis, die vor der Behandlung nicht auftraten oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlimmerten. Aufgrund der Intensität wurde Grad 3 als schwerwiegend, Grad 4 als lebensbedrohlich und Grad 5 als tödlich eingestuft.
Ausgangswert bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden der behandlungsbedingten Echokardiographie (ECHO).
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
ECHO: vom Prüfer beurteilter Test zur Beurteilung der Herzfunktion. ECHO-Anomaliekriterien: jede/Klappenanomalie, Perikarderguss, abnormale regionale Wandbewegung, respiratorische Variation der unteren Hohlvene, hintere linke Ventrikelwand/Septumdicke >= 13 Millimeter (mm), rechtsventrikulär Dicke >=7 mm, Auswurffraktion <50 %, Verhältnis von frühdiastolischem Transmissionsfluss (E) und atrialer (A) Kontraktionsgeschwindigkeit (E/A) >=2, Verhältnis von „E“ zur lateralen/septalen Mitralringgeschwindigkeit (z ') (E/e'prime lateral>15, E/e'prime septal>15), E-Verzögerungszeit<=150 Millisekunden (ms), Isovolumische Relaxationszeit<=70ms.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Anzahl der Teilnehmer, die die Studie aufgrund klinisch signifikanter klinischer oder labortechnischer unerwünschter Ereignisse (UE) abgebrochen haben
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der echokardiographischen (ECHO) Parameter gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Mithilfe der Echokardiographie wurden die interventrikuläre Septumdicke (IVST), die Wanddicke des hinteren linken Ventrikels (PLVWT), die Wanddicke des rechten Ventrikels (RVWT) und der Durchmesser des linken Vorhofs (LAD) gemessen: anterior-posterior (ant-post), mediolateral, superior -unterer (sup-inf) und linksventrikulärer enddiastolischer Durchmesser (LVEDD).
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung der linksventrikulären Masse (LVM) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
LVM wurde als Zunahme der Masse des linken Ventrikels definiert, die durch Echokardiographie geschätzt wurde. Ein erhöhter LVM war mit kardiovaskulärer Morbidität und Mortalität verbunden.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) war der Anteil des enddiastolischen Volumens (EDV), der bei jeder Kontraktion aus dem linken Ventrikel ausgeworfen wird, geschätzt durch Echokardiographie. EDV ist das Blutvolumen in einem Ventrikel unmittelbar vor einer Kontraktion.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung der Doppler-Daten gegenüber dem Ausgangswert: E/A- und E/e'-Verhältnis im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Die Doppler-Echokardiographie war ein Verfahren, bei dem Ultraschalltechnologie zur Untersuchung des Herzens eingesetzt wurde. Das Verhältnis der frühdiastolischen Übertragungsgeschwindigkeit (E) zur atrialen (A) Kontraktionsgeschwindigkeit (E/A) und das Verhältnis der frühdiastolischen Übertragungsgeschwindigkeit (E) zur mitralen Ringgeschwindigkeit (e') (E/e') betrugen geschätzt.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung der Doppler-Daten gegenüber dem Ausgangswert: Mitralverzögerungszeit im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Die Doppler-Echokardiographie war ein Verfahren, bei dem Ultraschalltechnologie zur Untersuchung des Herzens eingesetzt wurde. Die Mitralverzögerungszeit war die Zeit von der maximalen E-Welle bis zum Ausgangswert. Die E-Welle entsteht aufgrund der frühen diastolischen Füllung.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung der Gewebedoppler-Septum- und Lateralgeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Der Gewebedoppler nutzte Doppler-Prinzipien, um die Ringgeschwindigkeiten in den lateralen und septalen Bereichen des Mitralanulus zu messen. s': systolische Geschwindigkeit beim Auswurf, e': frühdiastolische Mitralringgeschwindigkeit, a': spätdiastolische Mitralringgeschwindigkeit.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung des Perikardergusses gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Unter einem Perikarderguss versteht man das Vorhandensein einer abnormalen Flüssigkeitsmenge in der Herzbeutelhöhle, wie durch Echokardiographie festgestellt wurde.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung der Klappenanomalien gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Als Klappenanomalien wurden solche Anomalien (Verdickung oder Aufstoßen) bezeichnet, die eine oder mehrere Herzklappen betrafen und durch Echokardiographie festgestellt wurden.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung der linksventrikulären anteroseptalen, linksventrikulären inferolateralen Wandstärke und der rechtsventrikulären enddiastolischen freien Wandstärke im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Eine kardiale Magnetresonanztomographie (MRT) wurde durchgeführt, um die Dicke der linksventrikulären anteroseptalen Wand (LVAS), der linksventrikulären inferolateralen Wand (LVIL) und der rechtsventrikulären enddiastolischen freien Wand (RVEDF) zu messen.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der linksventrikulären Masse, der Masse des linksventrikulären Myokards mit Amyloidose, der Masse des linksventrikulären Myokards mit Fibrose/Narbe und der rechtsventrikulären enddiastolischen Masse im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Eine Herz-MRT wurde durchgeführt, um die LVM, die Masse des linksventrikulären (LV) Myokards mit Amyloidose, die Masse des LV-Myokards mit Fibrose/Narbe und die rechtsventrikuläre enddiastolische Masse (RVEDM) zu messen.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung des diastolischen Endvolumens des linken Ventrikels, des systolischen Endvolumens des linken Ventrikels, des Schlagvolumens des linken Ventrikels, des diastolischen Endvolumens des rechten Ventrikels, des systolischen Endvolumens des rechten Ventrikels und des Schlagvolumens des rechten Ventrikels im 6. und 12. Monat.
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Eine Herz-MRT wurde durchgeführt, um das enddiastolische Volumen des linken Ventrikels (LVEDV), das endsystolische Volumen des linken Ventrikels (LVESV), das Schlagvolumen des linken Ventrikels (LVSV), das enddiastolische Volumen des rechten Ventrikels (RVEDV), das endsystolische Volumen des rechten Ventrikels (RVESV) zu messen Schlagvolumen des rechten Ventrikels (RVSV).
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion und der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Zur Messung wurde eine Herz-MRT durchgeführt: Die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) war der Anteil des EDV, der bei jeder Kontraktion aus dem linken Ventrikel ausgeworfen wird, und die rechtsventrikuläre Ejektionsfraktion (RVEF) war der Anteil des EDV, der aus dem rechten Ventrikel ausgeworfen wurde Herzkammer bei jeder Kontraktion. EDV ist das Blutvolumen in einem Ventrikel unmittelbar vor einer Kontraktion.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung des linksventrikulären Herzzeitvolumens und des rechtsventrikulären Herzzeitvolumens im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Eine Herz-MRT wurde durchgeführt, um das Herzzeitvolumen zu messen. Dabei handelt es sich um das Blutvolumen, das vom Herzen, insbesondere von der linken oder rechten Herzkammer, im Zeitintervall von einer Minute gepumpt wird.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung des Prozentsatzes der linksventrikulären Myokardmasse mit Amyloidose und der linksventrikulären Myokardmasse mit Fibrose/Narbe gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Eine Herz-MRT wurde durchgeführt, um den Prozentsatz der LV-Myokardmasse mit Amyloidose und der LV-Myokardmasse mit Fibrose/Narbe zu messen. Die LV-Myokardmasse mit Amyloidose oder Fibrose/Narbe wurde aus dem Produkt des Myokardvolumens und des spezifischen Gewichts des Herzmuskels bei Teilnehmern mit Amyloidose bzw. Fibrose/Narbe berechnet.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung der interatrialen Septumdicke im 4-Kammer-Bereich im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Eine Herz-MRT wurde durchgeführt, um die Dicke des interatrialen Septums in der 4-Kammer-Ansicht zu messen.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Änderung der 4-Kammer-Dimension des linken Vorhofs und der 4-Kammer-Dimension des rechten Vorhofs gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Zur Messung der Abmessungen des linken und rechten Vorhofs, die in der Kardiologie diagnostische und prognostische Bedeutung haben, wurde eine Herz-MRT in der 4-Kammer-Ansicht durchgeführt.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit Vorhofflimmern/-flattern, Vorhoftachykardie, nicht anhaltenden ventrikulären Tachykardie-Schlägen (NSVT), anhaltender ventrikulärer Tachykardie (SVT) und Sinuspause im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Der Holter-Monitor war ein Gerät, das den Herzrhythmus aufzeichnete. Anomalien der Holter-Überwachung: Vorhofflimmern/-flattern (schneller, unregelmäßiger Herzrhythmus), Vorhoftachykardie (schnelle Herzfrequenz), nicht anhaltende ventrikuläre Tachykardie (NSVT) < 30 Schläge, anhaltende ventrikuläre Tachykardie (SVT) >= 30 Schläge und Sinuspause ( vorübergehende Unterbrechung des Sinusrhythmus) wurden aufgezeichnet.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
24-Stunden-Durchschnittsherzfrequenz und maximale/minimale Herzfrequenz
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Der Holter-Monitor war ein Gerät, das den Herzrhythmus aufzeichnete. Die durchschnittliche 24-Stunden-Herzfrequenz und die maximale/minimale Herzfrequenz wurden mittels Holter-Überwachung aufgezeichnet.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit vollständigem Herzblock
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Ein vollständiger Herzblock ist ein atrioventrikulärer Block dritten Grades, bei dem sich der im Sinusknoten im Vorhof erzeugte Impuls nicht in die Ventrikel ausbreitet.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Parameter der Herzfrequenzvariabilität (HRV) – Standardabweichung (SD).
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Der Holter-Monitor war ein Gerät, das den Herzrhythmus aufzeichnete. HRV-Zeitbereichsindizes wurden für den quadratischen Mittelwert aufeinanderfolgender Differenzen (RMS SD) der R-R-Intervalle (R-R ist das Intervall zwischen aufeinanderfolgenden Rs in der EKG-Welle) zwischen normalen Schlägen (NN) und der Magid-Standardabweichung (Magid SD) zusammengefasst ) von normalen zu normalen R-R-Intervallen und Kleiger-Standardabweichung von normalen zu normalen R-R-Intervallen (Kleiger SD). Der Begriff „NN“ wird anstelle von „R-R“ verwendet, wenn es sich bei den verarbeiteten Schlägen um normale Schläge handelt.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Herzfrequenzvariabilität – Prozentsatz aufeinanderfolgender R-R-Intervalle mit mehr als 50 ms Unterschied zwischen normalen Schlägen (pNN50)
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Der Holter-Monitor war ein Gerät, das den Herzrhythmus aufzeichnete. Der Begriff „NN“ wurde anstelle von „R-R“ verwendet, wenn es sich bei den verarbeiteten Schlägen um normale Schläge handelte. Der Prozentsatz aufeinanderfolgender R-R-Intervalle mit einer Differenz von mehr als 50 ms zwischen normalen Schlägen wurde durch Division von NN50 durch die Gesamtzahl der NN-Intervalle (pNN50) ermittelt, wobei NN50 die Anzahl der Intervalldifferenzen aufeinanderfolgender NN-Intervalle von mehr als 50 ms war.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der New York Heart Association (NYHA)-Klassifizierung in Woche 6, Monat 3, 6 und 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
NYHA: klassifiziert als „Klasse I“ (Teilnehmer mit Herzerkrankungen, aber ohne daraus resultierende Einschränkungen der körperlichen Aktivität), „Klasse II“ (Teilnehmer mit Herzerkrankungen, die zu leichten Einschränkungen der körperlichen Aktivität führen), „Klasse III“ (Teilnehmer mit daraus resultierenden Herzerkrankungen). bei deutlicher Einschränkung der körperlichen Aktivität), „Klasse IV“ (Teilnehmer mit einer Herzerkrankung, die dazu führt, dass sie keine körperliche Aktivität ohne Beschwerden ausüben können). Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert wurden als „verbessert“ (positive Veränderung), „keine Veränderung“ oder „verschlechtert“ (negative Veränderung) klassifiziert.
Ausgangswert, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Kardiothorakales (CT) Verhältnis
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Das kardiothorakale Verhältnis wurde als der Querdurchmesser des Herzens im Vergleich zum Brustkorb definiert und diente zur Bestimmung der Herzvergrößerung.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit erhöhten interstitiellen Markierungen und Pleuraergüssen
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Es wurde eine Röntgenaufnahme des Brustkorbs durchgeführt, um das Vorhandensein erhöhter interstitieller Markierungen (eine große Anzahl interstitieller Markierungen deutete auf eine Anomalie in der Lunge hin) und einen Pleuraerguss zu dokumentieren, der als Flüssigkeitsansammlung zwischen den Gewebeschichten, die die Lunge auskleiden, definiert wurde Brusthöhle.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der Patienten-Globalbewertung (PtGA) im 3., 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Die allgemeine Lebensqualität der Teilnehmer wurde mit dem PtGA gemessen. Zu Studienbeginn antworteten die Teilnehmer auf die Frage: „Wie fühlen Sie sich heute im Allgemeinen?“ - auf einer 5-Punkte-Skala von „1“ (ausgezeichnet) bis „5“ (schlecht). Bei jedem Nachuntersuchungsbesuch beantworteten die Teilnehmer die Frage: „Wie fühlen Sie sich heute im Vergleich zu dem, als wir bei Ihrem letzten Klinikbesuch für diese Studie mit Ihnen gesprochen haben?“ auf einer 7-Punkte-Skala: „1“ deutlich verbessert, „2“ mäßig verbessert, „3“ leicht verbessert, „4“ unverändert, „5“ leicht verschlechtert, „6“ mäßig verschlechtert, „7“ deutlich verschlechtert.
Ausgangswert, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)-Score im 3., 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 3, Monat 6, Monat 12
KCCQ war ein 23-Punkte-Fragebogen speziell für Herzinsuffizienz, der in den folgenden 10 zusammenfassenden Werten quantifiziert wurde: körperliche Einschränkung, Symptomhäufigkeit, Symptomschwere und Symptomstabilität, Gesamtsymptome, Lebensqualität, soziale Einmischung, Selbstwirksamkeit, Gesamtzusammenfassung und klinische Zusammenfassung . Die Gesamtpunktzahl reichte von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit, weniger Symptome und eine bessere krankheitsspezifische Lebensqualität anzeigten. Die zusammenfassenden Werte wurden auf einen Bereich von 0 bis 100 skaliert, wobei höhere Werte eine größere Behinderung bedeuten.
Ausgangswert, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Kurzform 36 (SF-36) im 3., 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 3, Monat 6, Monat 12
SF-36 war eine standardisierte Umfrage zur Bewertung von acht Aspekten der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens: körperliche und soziale Funktionsfähigkeit, körperliche und emotionale Rollenbeschränkungen, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, geistige Gesundheit. Die Werte für die 8 Domänen reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte besser waren (100 = höchstes Funktionsniveau) und als 2 zusammenfassende Werte angegeben wurden; Mental Component Score (MCS) und Physical Component Score (PCS). Die Bewertung für einen Abschnitt war ein Durchschnitt der einzelnen Fragenbewertungen, die auf einer Skala von 0 bis 100 skaliert wurden, wobei höhere Bewertungen besser waren.
Ausgangswert, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Änderung von Troponin I und Troponin T gegenüber dem Ausgangswert in Woche 2, 6, Monat 3, 6 und 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Troponin I und Troponin T waren die Herzmarker. Troponin I und Troponin T waren Teil des Troponinkomplexes, in dem Troponin I in dünnen Myofilamenten an Aktin und Troponin T an Tropomyosin gebunden war. Höhere Werte dieser Marker deuteten auf eine Herzschädigung hin.
Ausgangswert, Woche 2, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Änderung der N-terminalen Prohormon-Gehirn-natriuretischen Peptidspiegel (NT-proBNP) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 2, 6, Monat 3, 6 und 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
NT-proBNP war ein Herzmarker, der prognostischen Wert für Teilnehmer mit Herzinsuffizienz oder linksventrikulärer Dysfunktion hatte. Ein höherer Wert des Markers deutete auf eine Herzschädigung hin.
Ausgangswert, Woche 2, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) im 3., 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 3, Monat 6, Monat 12
6MWT wurde verwendet, um die Distanz zu ermitteln, die ein Teilnehmer in 6 Minuten zurücklegen konnte. Die Teilnehmer wurden gebeten, den Test in einem für sie angenehmen Tempo und mit so vielen Pausen wie nötig durchzuführen. Aus Sicherheitsgründen wurde während des Tests eine kontinuierliche Pulsoximetrie durchgeführt. Die in 6 Minuten zurückgelegte Distanz wurde wie folgt kategorisiert: Level 1: <300 Meter, Level 2: 300-374,9 Meter, Stufe 3: 375-449,9 Meter, Level 4: >=450 Meter.
Ausgangswert, Monat 3, Monat 6, Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Jeff Packman, MBA, FoldRx Pharmaceuticals, Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Juni 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juni 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Juni 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

11. Januar 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Januar 2013

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FX1B-201
  • B3461025

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