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Les effets du Fx-1006A sur la stabilisation de la transthyrétine et les mesures des résultats cliniques chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde V122I ou TTR de type sauvage

4 janvier 2013 mis à jour par: Pfizer

Étude ouverte, multicentrique, internationale, à traitement unique conçue pour déterminer la stabilisation du TTR ainsi que l'innocuité et la tolérabilité du Fx-1006A, et ses effets sur les résultats cliniques chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde V122I ou TTR de type sauvage.

L'étude sera menée en deux parties. La partie 1 comprendra une période de dosage de six semaines au cours de laquelle tous les patients inscrits s'auto-administreront des capsules de gélatine molle orales Fx-1006A 20 mg une fois par jour pendant six semaines. À la semaine 6, des échantillons de sang seront prélevés sur chaque patient pour déterminer la stabilisation du TTR. Les patients qui terminent la visite de la semaine 6 continueront à prendre quotidiennement 20 mg de Fx 1006A par voie orale jusqu'à un total de 12 mois au cours de la partie 2 de cette étude. S'il est déterminé qu'un patient n'est pas stabilisé à la semaine 6 (sur la base des données de stabilisation du TTR), le patient sera retiré de l'étude. L'innocuité et les résultats cliniques seront évalués au cours de la partie 2 de cette étude.

Deux échantillons de sang total pour les évaluations pharmacodynamiques (stabilisation du TTR) et les évaluations pharmacocinétiques (concentrations de Fx-1006A ainsi que paramètres calculés à l'état d'équilibre) seront prélevés au départ et à la semaine 6. Aux mois 6 et 12, deux échantillons de sang total seront prélevés pour des évaluations pharmacodynamiques, et quatre échantillons de sang total (deux échantillons par point dans le temps) seront prélevés pour des évaluations pharmacocinétiques à utiliser dans la modélisation pharmacocinétique de population.

L'échocardiographie, la radiographie pulmonaire, l'IRM cardiaque et la surveillance Holter 24 heures seront effectuées au départ, ainsi qu'aux mois 6 et 12. Le test de marche de six minutes et la qualité de vie utilisant l'évaluation globale du patient, le KCCQ et le SF-36 seront sera évalué au départ et aux mois 3, 6 et 12. La classification NYHA sera évaluée au départ, à la semaine 6 et aux mois 3, 6 et 12. Les marqueurs sériques de la troponine I et T, et les niveaux de NT-pro-BNP seront être évalué à chaque visite d'étude.

L'innocuité et la tolérabilité seront évaluées tout au long de l'étude. Les signes vitaux, l'ECG à 12 dérivations, les échantillons de sang et d'urine pour les tests de laboratoire clinique (chimie du sérum, hématologie, panel de coagulation et analyse d'urine), les EI et les médicaments concomitants (y compris l'utilisation de diurétiques) seront évalués à chaque visite d'étude. Des examens physiques abrégés seront effectués au départ, aux semaines 2 et 6 et aux mois 3 et 6, et un examen physique complet sera effectué au mois 12.

Les visites à la clinique seront effectuées pendant le dépistage (jours -30 à -1) et la ligne de base (jour 0) ; les procédures prévues pour la visite de référence peuvent être effectuées sur une période d'une semaine pour tenir compte de la planification des patients. Toutes les procédures de base doivent être terminées avant la première dose auto-administrée le jour 1. Le jour 1 sera défini comme l'administration de la première dose du médicament à l'étude, que les patients s'auto-administreront à domicile. Pendant le traitement, les visites à la clinique auront lieu à la semaine 2 (± 2 jours), à la semaine 6 (± 1 semaine), au mois 3 (± 1 semaine), au mois 6 (± 2 semaines) et au mois 12 (± 2 semaines). Les procédures prévues pour les visites des mois 6 et 12 peuvent se dérouler sur une semaine pendant la fenêtre de visite pour s'adapter à la planification des patients. Des contacts téléphoniques mensuels (± 1 semaine de la date prévue) seront effectués pendant les mois où aucune visite clinique n'est prévue (mois 4, 5, 7, 8, 9, 10 et 11) pour l'évaluation des EI et des médicaments concomitants. Un dernier contact téléphonique pour évaluer les EI et l'utilisation concomitante de médicaments sera effectué 30 jours après la dernière dose de médicament à l'étude pour chaque patient.

Les patients qui interrompent l'étude à tout moment auront une dernière visite effectuée, y compris toutes les évaluations de sécurité, au moment de l'arrêt. Tout patient qui arrête après la visite du mois 6 aura également toutes les évaluations exploratoires effectuées.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

35

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

40 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient a > 40 ans.

  2. Le patient a participé à l'étude FoldRx Fx-001 (TRACS) OU Le patient a documenté une cardiomyopathie amyloïde TTR et une classification NYHA de I ou II.

    La cardiomyopathie amyloïde TTR est définie comme :

    1. Cardiomyopathie amyloïde variante TTR telle que définie par : génotype V122I et présence d'amyloïde dans le tissu de biopsie cardiaque (tel que déterminé par une coloration au rouge congo, une coloration au bleu alcine ou une analyse immunohistochimique TTR), ou
    2. Cardiomyopathie amyloïde variante TTR définie comme : génotype V122I, preuve d'une atteinte cardiaque par échocardiographie avec une épaisseur de paroi du ventricule gauche > 12 mm et présence d'amyloïde dans le tissu de biopsie non cardiaque (déterminé par une coloration au rouge congo, une coloration au bleu alcine ou une TTR immunohistochimique analyse), ou
    3. Cardiomyopathie amyloïde TTR de type sauvage définie comme suit : génotype TTR normal et présence de dépôts amyloïdes TTR dans le tissu de biopsie cardiaque (tel que déterminé par la coloration au rouge congo et l'analyse immunohistochimique TTR), ou
    4. Cardiomyopathie amyloïde TTR de type sauvage définie comme suit : génotype TTR normal, preuve d'une atteinte cardiaque par échocardiographie avec une épaisseur de paroi ventriculaire gauche > 12 mm et présence de dépôts amyloïdes TTR dans le tissu de biopsie non cardiaque (tel que déterminé par la coloration au rouge congo et la TTR immunohistochimique analyse).
  3. Les symptômes d'insuffisance cardiaque congestive (ICC) du patient ont été gérés de manière optimale avant l'inclusion, comme l'a évalué le chercheur principal. La prise en charge optimale de l'ICC comprend un régime médicamenteux stable pendant ≥ 4 semaines avant l'inscription et une dose stable de bêta-bloquant pendant ≥ 3 mois avant l'inscription.
  4. S'il s'agit d'une femme, la patiente est ménopausée. S'il s'agit d'un homme avec une partenaire féminine en âge de procréer, disposé à utiliser une méthode de contraception acceptable pendant toute la durée de l'étude et pendant au moins 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
  5. Le patient est, de l'avis de l'investigateur, disposé et capable de se conformer au schéma thérapeutique de l'étude et à toutes les autres exigences de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Utilisation chronique d'anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) non approuvés par le protocole, définie comme supérieure à 3-4 fois/mois. Les AINS suivants sont autorisés : acide acétylsalicylique, étodolac, ibuprofène, indométhicine, kétoprofène, nabumétone, naproxène, nimésulide, piroxicam et sulindac.
  2. Le patient a une mutation TTR autre que V122I.
  3. Le patient a une amylose primaire ou secondaire.
  4. Le patient a déjà reçu une transplantation hépatique ou cardiaque.
  5. Patient avec des résultats positifs pour l'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs), le virus anti-hépatite C (anti-VHC) et/ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  6. Le patient a une insuffisance rénale nécessitant une dialyse.
  7. Le patient a une insuffisance hépatique modérée ou sévère (évaluée par Child-Pugh).
  8. Le patient présente des anomalies des tests de la fonction hépatique : alanine transaminases (ALT) et/ou aspartate transaminases (AST) > 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN) qui, selon le jugement médical de l'investigateur, sont dues à une fonction hépatique réduite ou à une maladie hépatique active .
  9. Le patient a des antécédents de maladie cardiaque non amyloïde, telle qu'un infarctus du myocarde dû à une maladie coronarienne obstructive, une cardiomyopathie non amyloïde active (c'est-à-dire un dysfonctionnement ventriculaire gauche symptomatique de toute cause autre que l'amyloïde) ou une cardiopathie valvulaire symptomatique qui contribue de manière significative à la signes ou symptômes cardiaques sous-jacents du patient.
  10. Le patient a une comorbidité susceptible de limiter la survie à moins de 12 mois.
  11. Le patient a reçu un médicament/dispositif expérimental dans le cadre d'une autre étude clinique expérimentale dans les 60 jours précédant l'inclusion (jour 0).
  12. Le patient a eu un abus actif d'alcool ou de substances dans les 60 jours précédant l'inclusion (jour 0).
  13. Le patient a des antécédents de non-conformité documentée.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fx-1006A
Médicament: Fx-1006A
Fx-1006A Capsules de gélatine molle de 20 mg une fois par jour (à la même heure chaque jour) pendant 12 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec transthyrétine stabilisée (tétramère TTR) à la semaine 6
Délai: Semaine 6
Le tétramère TTR a été évalué à l'aide d'un test immunoturbidimétrique validé. La fraction initiale (FOI) est le rapport de la concentration de tétramère TTR mesurée après dénaturation à la concentration de tétramère TTR mesurée avant dénaturation. La stabilisation du tétramère TTR est basée sur la différence entre la FOI pendant le traitement et la FOI de base exprimée en pourcentage de la FOI de base.
Semaine 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec transthyrétine stabilisée (tétramère TTR) aux mois 6 et 12
Délai: Mois 6, Mois 12
Le tétramère TTR a été évalué à l'aide d'un test immunoturbidimétrique validé. La fraction initiale (FOI) est le rapport de la concentration de tétramère TTR mesurée après dénaturation à la concentration de tétramère TTR mesurée avant dénaturation. La stabilisation du tétramère TTR est basée sur la différence entre la FOI pendant le traitement et la FOI de base exprimée en pourcentage de la FOI de base.
Mois 6, Mois 12

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés au traitement
Délai: Ligne de base jusqu'à 30 jours après la dernière dose
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Les événements apparus sous traitement sont des événements entre la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à 30 jours après la dernière dose qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l'état avant le traitement.
Ligne de base jusqu'à 30 jours après la dernière dose
Nombre de participants présentant des EI de grade 3 supérieurs ou égaux à (>=) liés au traitement
Délai: Ligne de base jusqu'à 30 jours après la dernière dose
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Les événements apparus sous traitement sont des événements entre la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à 30 jours après la dernière dose qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l'état avant le traitement. Sur la base de l'intensité, le grade 3 a été qualifié de grave, le grade 4 de danger de mort et le grade 5 de décès.
Ligne de base jusqu'à 30 jours après la dernière dose
Nombre de participants présentant des résultats cliniquement significatifs d'échocardiographie en cours de traitement (ECHO)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
ECHO : test évalué par l'investigateur pour évaluer la fonction cardiaque. Critères d'anomalie ECHO : toute anomalie/anomalie valvulaire, épanchement péricardique, mouvement anormal de la paroi régionale, variation respiratoire de la veine cave inférieure, paroi ventriculaire gauche postérieure/épaisseur septale > = 13 millimètres (mm), ventriculaire droit épaisseur>=7mm,fraction d'éjection <50 %, rapport entre le débit transmissible diastolique précoce (E) et la vitesse de contraction auriculaire(A) (E/A)>=2, rapport de 'E'à la vitesse annulaire mitrale latérale/septale (e ') (E/e'prime lateral>15, E/e'prime septal>15), temps de décélération E<=150 millisecondes (msec), temps de relaxation isovolumique<=70msec.
Ligne de base jusqu'au mois 12
Nombre de participants abandonnant l'étude en raison d'événements indésirables (EI) cliniques ou de laboratoire cliniquement significatifs
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Ligne de base jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la ligne de base des paramètres échocardiographiques (ECHO) aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
L'échocardiographie a été utilisée pour mesurer l'épaisseur du septum interventriculaire (IVST), l'épaisseur de la paroi ventriculaire gauche postérieure (PLVWT), l'épaisseur de la paroi ventriculaire droite (RVWT), le diamètre auriculaire gauche (LAD) : antérieur-postérieur (ant-post), médio-latéral, supérieur -inférieur (sup-inf) et diamètre télédiastolique ventriculaire gauche (LVEDD).
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base de la masse ventriculaire gauche (LVM) aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
La LVM était définie comme une augmentation de la masse du ventricule gauche, estimée par échocardiographie. L'augmentation de la LVM était associée à la morbidité et à la mortalité cardiovasculaires.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport au départ de la fraction d'éjection ventriculaire gauche aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
La fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) était la fraction du volume télédiastolique (EDV) qui est éjectée du ventricule gauche à chaque contraction, estimée par échocardiographie. L'EDV est le volume de sang dans un ventricule immédiatement avant une contraction.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base des données Doppler : rapports E/A et E/e' aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
L'échocardiographie Doppler était une procédure qui utilisait la technologie des ultrasons pour examiner le cœur. Le rapport entre la vitesse de transmission diastolique précoce (E) et la vitesse de contraction auriculaire (A) (E/A) et le rapport de la vitesse de transmission diastolique précoce (E) à la vitesse annulaire mitrale (e') (E/e') étaient estimé.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base dans les données Doppler : temps de décélération mitrale aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
L'échocardiographie Doppler était une procédure qui utilisait la technologie des ultrasons pour examiner le cœur. Le temps de décélération mitrale était le temps pris entre l'onde E maximale et la ligne de base. L'onde E survient en raison d'un remplissage diastolique précoce.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base de la vitesse Doppler tissulaire - vitesse septale et latérale aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Le Doppler tissulaire a utilisé les principes du Doppler pour mesurer les vitesses annulaires au niveau des zones latérales et septales de l'anneau mitral. s' : vitesse systolique lors de l'éjection, e' : vitesse annulaire mitrale diastolique précoce, a' : vitesse annulaire mitrale diastolique tardive.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport au départ dans l'épanchement péricardique aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
L'épanchement péricardique était la présence d'une quantité anormale de liquide dans la cavité péricardique, déterminée par échocardiographie.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Nombre de participants présentant un changement par rapport au départ dans les anomalies valvulaires aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Les anomalies valvulaires étaient les anomalies (épaississement ou régurgitation) impliquant une ou plusieurs valves cardiaques, déterminées par échocardiographie.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'épaisseur de paroi antéroseptale ventriculaire gauche, inférolatérale ventriculaire gauche et de l'épaisseur de paroi libre diastolique de l'extrémité ventriculaire droite aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
L'imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM) a été réalisée pour mesurer l'épaisseur de la paroi antéroseptale ventriculaire gauche (LVAS), de la paroi inférolatérale ventriculaire gauche (LVIL) et de la paroi libre diastolique de l'extrémité ventriculaire droite (RVEDF).
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base de la masse ventriculaire gauche, de la masse du myocarde ventriculaire gauche avec amylose, de la masse du myocarde ventriculaire gauche avec fibrose/cicatrice et de la masse diastolique de l'extrémité ventriculaire droite aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
L'IRM cardiaque a été réalisée pour mesurer la LVM, la masse du myocarde ventriculaire gauche (VG) avec amylose, la masse du myocarde VG avec fibrose/cicatrice et la masse télédiastolique ventriculaire droite (RVEDM).
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base du volume diastolique de l'extrémité du ventricule gauche, du volume systolique de l'extrémité du ventricule gauche, du volume d'AVC du ventricule gauche, du volume diastolique de l'extrémité du ventricule droit, du volume systolique de l'extrémité du ventricule droit, du volume d'AVC du ventricule droit aux mois 6 et 12.
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
L'IRM cardiaque a été réalisée pour mesurer le volume télédiastolique du ventricule gauche (LVEDV), le volume télésystolique du ventricule gauche (LVESV), le volume d'éjection systolique du ventricule gauche (LVSV), le volume télédiastolique du ventricule droit (RVEDV), le volume télésystolique du ventricule droit (RVESV) et volume d'éjection systolique du ventricule droit (RVSV).
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport au départ de la fraction d'éjection ventriculaire gauche et de la fraction d'éjection ventriculaire droite aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
L'IRM cardiaque a été réalisée pour mesurer : la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) était la fraction de l'EDV qui est éjectée du ventricule gauche à chaque contraction et la fraction d'éjection ventriculaire droite (RVEF) était la fraction de l'EDV qui est éjectée du ventricule droit. ventricule à chaque contraction. L'EDV est le volume de sang dans un ventricule immédiatement avant une contraction.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base du débit cardiaque ventriculaire gauche et du débit cardiaque ventriculaire droit aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
L'IRM cardiaque a été réalisée pour mesurer le débit cardiaque, c'est-à-dire le volume de sang pompé par le cœur, en particulier par le ventricule gauche ou droit dans un intervalle de temps d'une minute.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport au départ du pourcentage de masse myocardique ventriculaire gauche avec amylose et de masse myocardique ventriculaire gauche avec fibrose/cicatrice aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Une IRM cardiaque a été réalisée pour mesurer le pourcentage de masse myocardique VG avec amylose et de masse myocardique VG avec fibrose/cicatrice. La masse myocardique du VG avec amylose ou fibrose/cicatrice a été calculée à partir du produit du volume myocardique et de la gravité spécifique du muscle cardiaque, chez les participants atteints d'amylose ou de fibrose/cicatrice, respectivement.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'épaisseur septale interauriculaire à 4 chambres aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Une IRM cardiaque a été réalisée pour mesurer l'épaisseur septale interauriculaire dans la vue à 4 cavités.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base dans la dimension auriculaire gauche à 4 chambres et la dimension auriculaire droite à 4 chambres aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Une IRM cardiaque a été réalisée pour mesurer les dimensions auriculaires gauche et droite qui ont une signification diagnostique et pronostique en cardiologie, dans la vue à 4 cavités.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Nombre de participants avec fibrillation/flutter auriculaire, tachycardie auriculaire, battements de tachycardie ventriculaire non soutenue (NSVT), tachycardie ventriculaire soutenue (SVT), pause sinusale aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Le moniteur Holter était une machine qui enregistrait les rythmes cardiaques. Holter surveillant les anomalies de la fibrillation/flutter auriculaire (rythme cardiaque rapide et irrégulier), de la tachycardie auriculaire (rythme cardiaque rapide), de la tachycardie ventriculaire non soutenue (NSVT) < 30 battements, de la tachycardie ventriculaire soutenue (TSV) > 30 battements et de la pause sinusale ( interruption transitoire du rythme sinusal) ont été enregistrées.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Fréquence cardiaque moyenne sur 24 heures et fréquence cardiaque maximale/minimale
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Le moniteur Holter était une machine qui enregistrait les rythmes cardiaques. La fréquence cardiaque moyenne sur 24 heures et la fréquence cardiaque maximale/minimale ont été enregistrées à l'aide de la surveillance Holter.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Nombre de participants avec bloc cardiaque complet
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Le bloc cardiaque complet est le bloc auriculo-ventriculaire du troisième degré dans lequel l'impulsion générée dans le nœud sino-auriculaire de l'oreillette ne se propage pas aux ventricules.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Paramètres de variabilité de la fréquence cardiaque (HRV) - écart type (SD)
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Le moniteur Holter était une machine qui enregistrait les rythmes cardiaques. Les indices du domaine temporel de la VRC ont été résumés pour la moyenne quadratique des différences successives [RMS SD] des intervalles R-R (R-R est l'intervalle entre les R successifs dans l'onde ECG) entre les battements normaux (NN), l'écart type magid (Magid SD ) des intervalles R-R normaux à normaux et l'écart-type de Kleiger des intervalles R-R normaux à normaux (Kleiger SD). Le terme « NN » est utilisé à la place de « R-R » lorsque les battements traités sont des battements normaux.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Variabilité de la fréquence cardiaque - Pourcentage d'intervalles R-R successifs avec une différence supérieure à 50 ms entre les battements normaux (pNN50)
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Le moniteur Holter était une machine qui enregistrait les rythmes cardiaques. Le terme « NN » a été utilisé à la place de « R-R » lorsque les battements traités sont des battements normaux. Le pourcentage d'intervalles R-R successifs avec une différence supérieure à 50 msec entre les battements normaux a été obtenu en divisant NN50 par le nombre total d'intervalles NN (pNN50), où NN50 était le nombre de différences d'intervalle d'intervalles NN successifs supérieurs à 50 msec.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Nombre de participants ayant changé par rapport au départ dans la classification de la New York Heart Association (NYHA) à la semaine 6, aux mois 3, 6 et 12
Délai: Baseline, Semaine 6, Mois 3, Mois 6, Mois 12
NYHA : classés en « classe I » (participants atteints d'une maladie cardiaque mais sans limitation de l'activité physique), « classe II » (participants atteints d'une maladie cardiaque entraînant une légère limitation de l'activité physique), « classe III » (participants atteints d'une maladie cardiaque résultant en limitation marquée de l'activité physique), « classe IV » (participants atteints d'une maladie cardiaque entraînant une incapacité à exercer une activité physique sans inconfort). Les participants présentant un changement par rapport au départ ont été classés comme « améliorés » (changement positif), « aucun changement » ou « aggravés » (changement négatif).
Baseline, Semaine 6, Mois 3, Mois 6, Mois 12
Rapport cardiothoracique (CT)
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Le rapport cardiothoracique a été défini comme le diamètre transversal du cœur, comparé à celui de la cage thoracique, utilisé pour aider à déterminer l'élargissement du cœur.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Nombre de participants présentant des marques interstitielles et des épanchements pleuraux accrus
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
Une radiographie pulmonaire a été effectuée pour enregistrer la présence de marques interstitielles accrues (un grand nombre de marques interstitielles indiquait une anomalie dans les poumons) et un épanchement pleural, défini comme une accumulation de liquide entre les couches de tissu qui tapissent les poumons et cavité thoracique.
Base de référence, Mois 6, Mois 12
Nombre de participants avec changement dans l'évaluation globale du patient (PtGA) aux mois 3, 6 et 12
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6, Mois 12
La qualité de vie globale des participants a été mesurée par le PtGA. Au départ, les participants ont répondu à la question : « En général, comment vous sentez-vous aujourd'hui ? » - sur une échelle de 5 points allant de '1' (excellent) à '5' (médiocre). Lors de chaque visite de suivi, les participants ont répondu à la question : " Comment vous sentez-vous aujourd'hui par rapport au moment où nous vous avons parlé lors de votre dernière visite à la clinique pour cette étude ? " sur une échelle de 7 points : « 1 » nettement amélioré, « 2 » modérément amélioré, « 3 » légèrement amélioré, « 4 » inchangé, « 5 » légèrement détérioré, « 6 » modérément détérioré, « 7 » nettement détérioré.
Baseline, Mois 3, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport au score initial du questionnaire de Kansas City sur la cardiomyopathie (KCCQ) aux mois 3, 6 et 12
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6, Mois 12
Le KCCQ était un questionnaire spécifique à l'insuffisance cardiaque de 23 items quantifié selon les 10 scores récapitulatifs suivants : limitation physique, fréquence des symptômes, gravité des symptômes et stabilité des symptômes, symptômes totaux, qualité de vie, interférence sociale, auto-efficacité, résumé global et résumé clinique . Le score total variait de 0 à 100, où des scores plus élevés indiquaient un meilleur fonctionnement, moins de symptômes et une meilleure qualité de vie spécifique à la maladie. Les scores récapitulatifs ont été échelonnés de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une plus grande incapacité.
Baseline, Mois 3, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base dans le formulaire court 36 (SF-36) aux mois 3, 6 et 12
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6, Mois 12
SF-36 était une enquête standardisée évaluant 8 aspects de la santé fonctionnelle et du bien-être : fonctionnement physique et social, limitations des rôles physiques et émotionnels, douleur corporelle, santé générale, vitalité, santé mentale. Les scores pour les 8 domaines vont de 0 à 100, les scores les plus élevés étant meilleurs (100 = niveau de fonctionnement le plus élevé) et rapportés sous la forme de 2 scores récapitulatifs ; Score de la composante mentale (MCS) et score de la composante physique (PCS). Le score d'une section était une moyenne des scores des questions individuelles, qui étaient gradués de 0 à 100, où les scores les plus élevés étaient meilleurs.
Baseline, Mois 3, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport au départ de la troponine I et de la troponine T aux semaines 2, 6, mois 3, 6 et 12
Délai: Baseline, Semaine 2, Semaine 6, Mois 3, Mois 6, Mois 12
La troponine I et la troponine T étaient les marqueurs cardiaques. La troponine I et la troponine T faisaient partie du complexe de la troponine, où la troponine I était liée à l'actine dans les myofilaments minces et la troponine T était liée à la tropomyosine. Un niveau plus élevé de ces marqueurs était indicatif de lésions cardiaques.
Baseline, Semaine 2, Semaine 6, Mois 3, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport au départ des niveaux de peptide natriurétique cérébral prohormone N-terminal (NT-proBNP) aux semaines 2, 6, mois 3, 6 et 12
Délai: Baseline, Semaine 2, Semaine 6, Mois 3, Mois 6, Mois 12
Le NT-proBNP était un marqueur cardiaque qui avait une valeur pronostique pour les participants souffrant d'insuffisance cardiaque ou de dysfonction ventriculaire gauche. Un niveau plus élevé du marqueur était indicatif de lésions cardiaques.
Baseline, Semaine 2, Semaine 6, Mois 3, Mois 6, Mois 12
Changement par rapport à la ligne de base dans le test de marche de 6 minutes (6MWT) aux mois 3, 6 et 12
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6, Mois 12
6MWT a été utilisé pour évaluer la distance qu'un participant pouvait parcourir en 6 minutes. Les participants ont été invités à effectuer le test à un rythme qui leur était confortable, avec autant de pauses que nécessaire. Une oxymétrie de pouls continue a été effectuée pendant le test de sécurité. La distance parcourue en 6 minutes a été classée comme suit : Niveau 1 : <300 mètres, Niveau 2 : 300-374,9 mètre, niveau 3 : 375-449,9 mètre, Niveau 4 : >=450 mètre.
Baseline, Mois 3, Mois 6, Mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jeff Packman, MBA, FoldRx Pharmaceuticals, Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juin 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juin 2008

Première publication (Estimation)

10 juin 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 janvier 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2013

Dernière vérification

1 janvier 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FX1B-201
  • B3461025

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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