脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児および若年成人におけるリルゾールの有効性を評価するための研究 (ASIRI)
2013年2月13日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
SMAの子供および若年成人（6〜20歳）におけるリルゾールの有効性と耐性を評価するために2つの並行グループが治療された、多中心無作為化二重盲検対プラセボ研究。 （Ⅱ型・Ⅲ型）
これは多中心、無作為化、二重盲検対プラセボ試験であり、SMA の小児および若年成人 (6 ～ 20 歳) におけるリルゾールの有効性と耐性を評価するために 2 つの並行グループが治療を受けました。
(タイプ II およびタイプ III)。
調査の概要
詳細な説明
ASIRI 試験では、SMA の小児および若年成人 (6 ～ 20 歳) におけるリルゾールの有効性と耐性を評価できるはずです。 これは、プラセボに対する多中心無作為化二重盲検試験であり、2 つの並行群が治療を受け、2 年間追跡されました。 小児におけるリルゾールの動態プロファイルに関する情報を提供することを目的として、14 人の患者に関する 7 日間の薬物動態フェーズが先行しています。 この薬は患者の状態を安定させ、特に麻痺の進行を妨げる可能性があります。それらは望ましい効果です。
以前に ASIRI 二重盲検試験に登録された患者を対象とした、II 型および III 型脊髄性筋萎縮症におけるリルゾール療法の長期安全性に関する非盲検試験があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
141
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Garches、フランス、92380
- Hôpital Raymond Poincaré
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～20年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 脊髄性筋萎縮症（II型またはIII型）に罹患し、遺伝的欠陥が確認されている患者。
- 6歳から20歳までの年齢。
- MFM スコア 12 以上
- 妊娠可能年齢の女性に対する陰性妊娠検査
- 適切な情報が提供された後、インフォームド コンセント フォームに署名します (患者が 18 歳未満の場合、両親もフォームに署名する必要があります。それ以外の場合は、彼女 (彼) の同意のみが必要です)。
除外基準:
- リルゾールで治療済みの患者
- 併用療法：ガパペンチン、デキストロメトルファン、アマンタジン、中止できない肝毒性薬、その他の実験的製品
- 肝不全: SGPT および/または SGOT レベルが通常の上限の 2 倍以上
- 腎不全（クレアチニンが115マイクロモル/l以上）
- 重度の心不全
- 現在の肺炎（特定の治療を必要とする、肺のX線によって確認された急性エピソードの臨床的徴候）
- 女性の妊娠または授乳;魅力的な女性のための禁欲または効果的な避妊の欠如
- -定期的なフォローアップを妨げる可能性のある病理またはその他の状況
- 社会保険制度には一切加入していません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
リルテックの主な賦形剤
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24 か月間、1 日あたり 50 mg
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ACTIVE_COMPARATOR：リルゾール
リルテック
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24 か月間、1 日あたり 50 mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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この薬は 24 か月間患者の状態を安定させ、特に麻痺の進行を妨げる可能性があります: 運動機能 (MFM スケール)
時間枠：6、12、18、24ヶ月
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6、12、18、24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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強制肺活量（スパイロメトリー）
時間枠：6、12、18、24ヶ月
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6、12、18、24ヶ月
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生活の質（OKadoアンケート）
時間枠：12ヶ月と24ヶ月
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12ヶ月と24ヶ月
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機能的独立性（MFI）の尺度
時間枠：6、12、18 および 24 か月
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6、12、18 および 24 か月
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耐性評価：身体症状および有害事象 血圧および心拍数 体重およびサイズ 血球数、肝酵素およびビリルビン
時間枠：3ヶ月ごと
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3ヶ月ごと
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2006年1月1日
一次修了 (実際)
2011年9月1日
研究の完了 (実際)
2011年12月1日
試験登録日
最初に提出
2008年10月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年10月16日
最初の投稿 (見積もり)
2008年10月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年2月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年2月13日
最終確認日
2011年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P040904
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。