Studio per valutare l'efficacia del riluzolo nei bambini e nei giovani adulti con atrofia muscolare spinale (SMA) (ASIRI)
13 febbraio 2013 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco rispetto al placebo, con due gruppi paralleli trattati per valutare l'efficacia e la tolleranza del riluzolo nei bambini e nei giovani adulti (dai 6 ai 20 anni) affetti da SMA. (Tipo II e Tipo III)
Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco rispetto al placebo, con due gruppi paralleli trattati per valutare l'efficacia e la tolleranza di Riluzolo in bambini e giovani adulti (dai 6 ai 20 anni di età) con SMA.
(Tipo II e Tipo III).
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo studio ASIRI dovrebbe consentire di valutare l'efficacia e la tolleranza di Riluzolo nei bambini e nei giovani adulti (dai 6 ai 20 anni di età) con SMA. Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco rispetto al placebo, con due gruppi paralleli trattati e seguiti per 2 anni. È stata preceduta da una fase di farmacocinetica di 7 giorni, riguardante 14 pazienti, con l'obiettivo di fornire informazioni sul profilo cinetico di Riluzolo nei bambini. Il farmaco potrebbe stabilizzare le condizioni dei pazienti e soprattutto interrompere la progressione della paralisi; questi sono gli effetti desiderati.
Esiste uno studio in aperto sulla sicurezza a lungo termine della terapia con riluzolo nelle atrofie muscolari spinali di tipo II e III, con pazienti precedentemente arruolati nello studio ASIRI in doppio cieco.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
141
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Garches, Francia, 92380
- Hôpital Raymond Poincaré
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 20 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti affetti da atrofia muscolare spinale, tipo II o III, con difetto genetico confermato.
- Età compresa tra 6 e 20 anni.
- Punteggio MFM almeno 12
- Test di gravidanza negativo per donne in età fertile
- Firma di un modulo di consenso informato, dopo aver fornito idonea informativa (se il paziente ha meno di 18 anni, entrambi i genitori sono tenuti a firmare il modulo; in caso contrario, è necessario solo il suo consenso).
Criteri di esclusione:
- Pazienti già trattati con Riluzolo
- Trattamento concomitante con: GAPAPENTINE, DESTROMETORFANO, amantadina, qualsiasi farmaco epatotossico che non può essere interrotto, qualsiasi altro prodotto sperimentale
- Insufficienza epatica: livelli di SGPT e/o SGOT superiori o uguali al doppio del normale limite superiore
- Insufficienza renale (creatinina superiore a 115 micromoli/l)
- Grave insufficienza cardiaca
- Pneumopatia in corso (segni clinici di un episodio acuto, confermati da radiografia polmonare, che richiedono un trattamento specifico)
- Gravidanza o allattamento per le donne; non astinenza o assenza di contraccezione efficace per le nubili
- Qualsiasi patologia o altra circostanza che possa interferire con un regolare follow-up
- Nessuna affiliazione a nessun sistema di previdenza sociale
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
ECCIPIENTE PRINCIPALE DEL RILUTEK
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50 mg al giorno per 24 mesi
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ACTIVE_COMPARATORE: Riluzolo
RILUTEK
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50 mg al giorno per 24 mesi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Il farmaco potrebbe stabilizzare le condizioni dei pazienti per 24 mesi e in particolare interrompere la progressione della paralisi: Funzione motoria (scala MFM)
Lasso di tempo: 6, 12, 18 e 24 mesi
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6, 12, 18 e 24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Capacità vitale forzata (spirometria)
Lasso di tempo: 6, 12, 18 e 24 mesi
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6, 12, 18 e 24 mesi
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Qualità della vita (questionario OKado)
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi
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12 e 24 mesi
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Misura dell'indipendenza funzionale (MFI)
Lasso di tempo: 6,12,18 e 24 mesi
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6,12,18 e 24 mesi
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Valutazione della tolleranza: Sintomi somatici ed eventi avversi Pressione sanguigna e frequenza cardiaca Peso e dimensioni Emocromo, enzimi epatici e bilirubina
Lasso di tempo: ogni 3 mesi
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ogni 3 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2006
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 settembre 2011
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 dicembre 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 ottobre 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 ottobre 2008
Primo Inserito (STIMA)
17 ottobre 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
15 febbraio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 febbraio 2013
Ultimo verificato
1 settembre 2011
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Atrofia
- Atrofia muscolare
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antagonisti degli aminoacidi eccitatori
- Agenti di aminoacidi eccitatori
- Agenti neuroprotettivi
- Agenti protettivi
- Anticonvulsivanti
- Riluzolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- P040904
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