Estudio para evaluar la eficacia del riluzol en niños y adultos jóvenes con atrofia muscular espinal (AME) (ASIRI)
13 de febrero de 2013 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego versus placebo, con dos grupos paralelos tratados para evaluar la eficacia y la tolerancia de riluzol en niños y adultos jóvenes (6 a 20 años de edad) con AME. (Tipo II y Tipo III)
Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego versus placebo, con dos grupos paralelos tratados para evaluar la eficacia y la tolerancia de Riluzole en niños y adultos jóvenes (6 a 20 años de edad) con AME.
(Tipo II y Tipo III).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El estudio ASIRI debería permitir evaluar la eficacia y la tolerancia de Riluzole en niños y adultos jóvenes (6 a 20 años de edad) con AME. Se trata de un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego frente a placebo, con dos grupos paralelos tratados y seguidos durante 2 años. Ha sido precedida por una fase farmacocinética de 7 días, con 14 pacientes, con el objetivo de proporcionar información sobre el perfil cinético de Riluzole en niños. La droga podría estabilizar la condición de los pacientes y especialmente interrumpir la progresión de la parálisis; esos son los efectos deseados.
Existe un estudio abierto sobre la seguridad a largo plazo de la terapia con riluzol en las atrofias musculares espinales tipos II y III, con pacientes inscritos previamente en el estudio doble ciego ASIRI.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
141
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Garches, Francia, 92380
- Hôpital Raymond Poincaré
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 20 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes aquejados de atrofia muscular espinal, tipo II o III, con defecto genético confirmado.
- Edad entre 6 y 20 años.
- Puntuación MFM al menos 12
- Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil
- Firma de un formulario de consentimiento informado, después de proporcionar la información adecuada (si el paciente es menor de 18 años, ambos padres también deben firmar el formulario; de lo contrario, solo se necesita su consentimiento).
Criterio de exclusión:
- Pacientes ya tratados con Riluzole
- Tratamiento concomitante con: GAPAPENTINA, DEXTROMETORFANO, amantadina, cualquier medicamento hepatotóxico que no se pueda suspender, cualquier otro producto experimental
- Insuficiencia hepática: niveles de SGPT y/o SGOT superiores o iguales al doble del límite superior normal
- Insuficiencia renal (creatinina por encima de 115 micromoles/l)
- Insuficiencia cardiaca severa
- Neumopatía actual (signos clínicos de un episodio agudo, confirmado por radiografía pulmonar, que requiere tratamiento específico)
- Embarazo o lactancia para mujeres; falta de abstinencia o ausencia de métodos anticonceptivos efectivos para mujeres nubiles
- Cualquier patología u otra circunstancia que pueda interferir con un seguimiento regular
- Sin afiliación a ningún sistema de seguridad social
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
EXCIPIENTE PRINCIPAL DEL RILUTEK
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50 mg por día durante 24 meses
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COMPARADOR_ACTIVO: Riluzol
RILUTEK
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50 mg por día durante 24 meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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El fármaco podría estabilizar el estado de los pacientes durante 24 meses, y especialmente interrumpir la progresión de la parálisis: Función motora (escala MFM)
Periodo de tiempo: 6, 12, 18 y 24 meses
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6, 12, 18 y 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Capacidad vital forzada (espirometría)
Periodo de tiempo: 6, 12, 18 y 24 meses
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6, 12, 18 y 24 meses
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Calidad de vida (cuestionario de OKado)
Periodo de tiempo: 12 y 24 meses
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12 y 24 meses
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Medida de independencia funcional (MFI)
Periodo de tiempo: 6,12,18 y 24 meses
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6,12,18 y 24 meses
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Evaluación de tolerancia: Síntomas somáticos y eventos adversos Presión arterial y frecuencia cardíaca Peso y talla Hemograma, enzimas hepáticas y bilirrubina
Periodo de tiempo: cada 3 meses
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cada 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2006
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de septiembre de 2011
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de diciembre de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de octubre de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de octubre de 2008
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
17 de octubre de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
15 de febrero de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2013
Última verificación
1 de septiembre de 2011
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Antagonistas de aminoácidos excitatorios
- Agentes de aminoácidos excitatorios
- Agentes neuroprotectores
- Agentes Protectores
- Anticonvulsivos
- Riluzol
Otros números de identificación del estudio
- P040904
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .