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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Riluzol bei Kindern und jungen Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) (ASIRI)

13. Februar 2013 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde Studie im Vergleich zu Placebo mit zwei parallel behandelten Gruppen zur Bewertung der Wirksamkeit und Verträglichkeit von Riluzol bei Kindern und jungen Erwachsenen (6 bis 20 Jahre) mit SMA. (Typ II und Typ III)

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Studie im Vergleich zu Placebo mit zwei parallel behandelten Gruppen, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Riluzol bei Kindern und jungen Erwachsenen (im Alter von 6 bis 20 Jahren) mit SMA zu bewerten. (Typ II und Typ III).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die ASIRI-Studie sollte es ermöglichen, die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Riluzol bei Kindern und jungen Erwachsenen (im Alter von 6 bis 20 Jahren) mit SMA zu bewerten. Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Studie im Vergleich zu Placebo, bei der zwei parallele Gruppen behandelt und zwei Jahre lang beobachtet wurden. Ihr ging eine 7-tägige pharmakokinetische Phase voraus, die 14 Patienten betraf und darauf abzielte, Informationen über das kinetische Profil von Riluzol bei Kindern bereitzustellen. Das Medikament könnte den Zustand des Patienten stabilisieren und insbesondere das Fortschreiten der Lähmung unterbrechen; das sind die gewünschten Effekte.

Es gibt eine Open-Label-Studie zur Langzeitsicherheit der Riluzol-Therapie bei spinaler Muskelatrophie Typ II und III mit Patienten, die zuvor in die ASIRI-Doppelblindstudie aufgenommen wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

141

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 20 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ II oder III mit bestätigtem Gendefekt.
  • Alter zwischen 6 und 20 Jahren.
  • Erziele MFM mindestens 12
  • Negativer Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter
  • Unterzeichnung einer Einwilligungserklärung nach entsprechender Aufklärung (wenn der Patient unter 18 Jahre alt ist, müssen beide Elternteile die Erklärung ebenfalls unterschreiben; ansonsten ist nur ihre (seine) Zustimmung erforderlich).

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die bereits mit Riluzol behandelt wurden
  • Gleichzeitige Behandlung mit: GAPAPENTIN, DEXTROMETHORPHAN, Amantadin, jedem hepatotoxischen Medikament, das nicht abgesetzt werden kann, jedem anderen experimentellen Produkt
  • Leberinsuffizienz: SGPT- und/oder SGOT-Spiegel höher oder gleich dem Doppelten des normalen oberen Grenzwerts
  • Niereninsuffizienz (Kreatinin über 115 Mikromol/l)
  • Schwere Herzinsuffizienz
  • Aktuelle Pneumopathie (klinische Anzeichen einer akuten Episode, bestätigt durch Lungenröntgen, die eine spezifische Behandlung erfordern)
  • Schwangerschaft oder Stillzeit für Frauen; Nicht-Abstinenz oder Fehlen einer wirksamen Empfängnisverhütung für heiratsfähige Frauen
  • Jede Pathologie oder andere Umstände, die eine regelmäßige Nachsorge wahrscheinlich beeinträchtigen
  • Keine Zugehörigkeit zu einem Sozialversicherungssystem

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
WICHTIGSTEN HILFSSTOFF DER RILUTEK
Arzneimittel: Riluzol
50 mg pro Tag während 24 Monaten
ACTIVE_COMPARATOR: Riluzol
RILUTEK
Arzneimittel: Riluzol
50 mg pro Tag während 24 Monaten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Das Medikament konnte den Zustand des Patienten über 24 Monate stabilisieren und insbesondere das Fortschreiten der Lähmung unterbrechen: Motorik (MFM-Skala)
Zeitfenster: 6, 12, 18 und 24 Monate
6, 12, 18 und 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Forcierte Vitalkapazität (Spirometrie)
Zeitfenster: 6, 12, 18 und 24 Monate
6, 12, 18 und 24 Monate
Lebensqualität (OKado-Fragebogen)
Zeitfenster: 12 und 24 Monate
12 und 24 Monate
Maß der funktionalen Unabhängigkeit (MFI)
Zeitfenster: 6,12,18 und 24 Monate
6,12,18 und 24 Monate
Verträglichkeitsbewertung: Somatische Symptome und Nebenwirkungen Blutdruck und Herzfrequenz Gewicht und Größe Blutbild, Leberenzyme und Bilirubin
Zeitfenster: alle 3 Monate
alle 3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2006

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. September 2011

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Oktober 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Oktober 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

17. Oktober 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

15. Februar 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2013

Zuletzt verifiziert

1. September 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P040904

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