Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus rilutsolin tehon arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) (ASIRI)

keskiviikko 13. helmikuuta 2013 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Monikeskinen, satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus vs. lumelääke, kahdella rinnakkaisella ryhmällä, joita hoidettiin arvioimaan rilutsolin tehoa ja sietokykyä lapsilla ja nuorilla aikuisilla (6–20-vuotiaat) SMA:lla. (Tyyppi II ja Tyyppi III)

Tämä on monikeskinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu lumelääketutkimus, jossa kaksi rinnakkaista ryhmää hoidettiin arvioimaan rilutsolin tehoa ja sietokykyä lapsilla ja nuorilla aikuisilla (6–20-vuotiailla), joilla on SMA. (Tyyppi II ja tyyppi III).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ASIRI-tutkimuksen pitäisi mahdollistaa rilutsolin tehon ja sietokyvyn arviointi lapsilla ja nuorilla aikuisilla (6–20-vuotiailla), joilla on SMA. Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu plasebotutkimus, jossa hoidettiin kahta rinnakkaista ryhmää ja seurattiin 2 vuoden ajan. Sitä on edeltänyt 7 päivän farmakokineettinen vaihe, jossa on mukana 14 potilasta. Tavoitteena on saada tietoa rilutsolin kineettisestä profiilista lapsilla. Lääke voisi vakauttaa potilaan tilaa ja erityisesti keskeyttää halvauksen etenemisen; ne ovat haluttuja vaikutuksia.

On olemassa avoin tutkimus rilutsolihoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta selkärangan lihasatrofioiden tyypeissä II ja III potilailla, jotka on aiemmin osallistunut ASIRI-kaksoissokkotutkimukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

141

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Garches, Ranska, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 20 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on spinaalinen lihasatrofia, tyyppi II tai III ja joiden geneettinen vika on vahvistettu.
  • Ikä 6-20 vuotta.
  • Piste MFM vähintään 12
  • Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille
  • Tietoon perustuvan suostumuslomakkeen allekirjoittaminen asianmukaisten tietojen antamisen jälkeen (jos potilas on alle 18-vuotias, molempien vanhempien on allekirjoitettava lomake, muuten tarvitaan vain hänen suostumustaan).

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joita on jo hoidettu Riluzole-valmisteella
  • Samanaikainen hoito: GAPAPENTINE, DEKSTROMETORFAANI, amantadiini, mikä tahansa hepatotoksinen lääke, jota ei voida lopettaa, mikä tahansa muu kokeellinen tuote
  • Maksan vajaatoiminta: SGPT- ja/tai SGOT-tasot korkeammat tai yhtä suuret kuin kaksi kertaa normaalin ylärajan
  • Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini yli 115 mikromoolia/l)
  • Vaikea sydämen vajaatoiminta
  • Nykyinen pneumopatia (akuutin episodin kliiniset merkit, jotka on vahvistettu keuhkopöntgenkuvalla, vaativat erityistä hoitoa)
  • Raskaus tai imetys naisille; raittiutta tai tehokkaan ehkäisyn puuttuminen nubilaisille naisille
  • Mikä tahansa patologia tai muu seikka, joka todennäköisesti häiritsee säännöllistä seurantaa
  • Ei kuulu mihinkään sosiaalivakuutusjärjestelmään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
RILUTEKIN PÄÄAPUAINE
Lääke: Rilutsoli
50 mg päivässä 24 kuukauden ajan
ACTIVE_COMPARATOR: Rilutsoli
RILUTEK
Lääke: Rilutsoli
50 mg päivässä 24 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Lääke voi stabiloida potilaan tilaa 24 kuukauden ajan ja erityisesti keskeyttää halvauksen etenemisen: Motorinen toiminta (MFM-asteikko)
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
6, 12, 18 ja 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Pakotettu vitaalikapasiteetti (spirometria)
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
6, 12, 18 ja 24 kuukautta
Elämänlaatu (OKado-kysely)
Aikaikkuna: 12 ja 24 kuukautta
12 ja 24 kuukautta
Toiminnallisen riippumattomuuden mitta (MFI)
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
6, 12, 18 ja 24 kuukautta
Toleranssiarviointi: Somaattiset oireet ja haittatapahtumat Verenpaine ja syke Paino ja koko Verenkuva, maksaentsyymit ja bilirubiini
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein
3 kuukauden välein

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. syyskuuta 2011

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. joulukuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. lokakuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. lokakuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 17. lokakuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 15. helmikuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. helmikuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P040904

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa