Undersøgelse for at evaluere effektiviteten af Riluzole hos børn og unge voksne med spinal muskelatrofi (SMA) (ASIRI)
13. februar 2013 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Multicentrisk, randomiseret, dobbeltblind undersøgelse versus placebo, med to parallelle grupper behandlet for at evaluere effektiviteten og tolerancen af Riluzole hos børn og unge voksne (6 til 20 år) med SMA. (Type II og Type III)
Dette er et multicentrisk, randomiseret, dobbeltblindt studie versus placebo, med to parallelle grupper behandlet for at evaluere effekten og tolerancen af Riluzole hos børn og unge voksne (6 til 20 år) med SMA.
(Type II og Type III).
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
ASIRI-studiet skulle gøre det muligt at evaluere effekten og tolerancen af Riluzole hos børn og unge voksne (6 til 20 år) med SMA. Dette er et multicentrisk, randomiseret, dobbeltblindt studie versus placebo, med to parallelle grupper behandlet og fulgt i 2 år. Den er gået forud af en 7 dages farmakokinetisk fase vedrørende 14 patienter med det formål at give information om den kinetiske profil af Riluzole hos børn. Lægemidlet kunne stabilisere patientens tilstand og især afbryde lammelsesprogressionen; det er de ønskede effekter.
Der er et åbent studie af langtidssikkerheden ved riluzolbehandling ved spinal muskelatrofier type II og III, med patienter, der tidligere er inkluderet i ASIRI dobbeltblindet studie.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
141
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Garches, Frankrig, 92380
- Hôpital Raymond Poincaré
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 20 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter ramt af spinal muskelatrofi, type II eller III, med genetisk defekt bekræftet.
- Alder mellem 6 og 20 år.
- Score MFM mindst 12
- Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder
- Underskrivelse af en informeret samtykkeformular, efter at passende information er givet (hvis patienten er under 18 år, skal begge forældre også underskrive formularen; ellers er kun hendes (hans) samtykke nødvendig).
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der allerede er behandlet med Riluzole
- Samtidig behandling med: GAPAPENTIN, DEXTROMETHORPHAN, amantadin, enhver hepatotoksisk medicin, der ikke kan stoppes, ethvert andet forsøgsprodukt
- Leverinsufficiens: SGPT- og/eller SGOT-niveauer højere end eller lig med det dobbelte af den normale øvre grænse
- Nyreinsufficiens (kreatinin over 115 mikromol/l)
- Alvorlig hjerteinsufficiens
- Aktuel pneumopati (kliniske tegn på en akut episode, bekræftet af pulmonal røntgen, kræver specifik behandling)
- Graviditet eller amning for kvinder; ikke-abstinens eller fravær af effektiv prævention til nubile kvinder
- Enhver patologi eller anden omstændighed, der kan forstyrre en regelmæssig opfølgning
- Ingen tilknytning til noget socialforsikringssystem
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: FIDOBELT
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
HOVEDHJÆLPESTOFFER I RILUTEK
|
50 mg dagligt i 24 måneder
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Riluzole
RILUTEK
|
50 mg dagligt i 24 måneder
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Lægemidlet kunne stabilisere patientens tilstand i løbet af 24 måneder og især afbryde lammelsesprogression: Motorisk funktion (MFM-skala)
Tidsramme: 6, 12, 18 og 24 måneder
|
6, 12, 18 og 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tvungen vital kapacitet (spirometri)
Tidsramme: 6, 12, 18 og 24 måneder
|
6, 12, 18 og 24 måneder
|
|
Livskvalitet (OKado spørgeskema)
Tidsramme: 12 og 24 måneder
|
12 og 24 måneder
|
|
Mål for funktionel uafhængighed (MFI)
Tidsramme: 6,12,18 og 24 måneder
|
6,12,18 og 24 måneder
|
|
Toleranceevaluering: Somatiske symptomer og uønskede hændelser Blodtryk og hjertefrekvens Vægt og størrelse Blodtal, leverenzymer og bilirubin
Tidsramme: hver 3. måned
|
hver 3. måned
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. januar 2006
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. september 2011
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. december 2011
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. oktober 2008
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. oktober 2008
Først opslået (SKØN)
17. oktober 2008
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
15. februar 2013
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. februar 2013
Sidst verificeret
1. september 2011
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuromuskulære manifestationer
- Patologiske Tilstande, Anatomiske
- Atrofi
- Muskelatrofi
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Excitatoriske aminosyreantagonister
- Excitatoriske aminosyremidler
- Neuroprotektive midler
- Beskyttelsesagenter
- Antikonvulsiva
- Riluzol
Andre undersøgelses-id-numre
- P040904
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .