Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność riluzolu u dzieci i młodzieży z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) (ASIRI)

13 lutego 2013 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą w porównaniu z placebo, z dwiema równoległymi grupami leczonymi w celu oceny skuteczności i tolerancji riluzolu u dzieci i młodych dorosłych (w wieku od 6 do 20 lat) z SMA. (Typ II i Typ III)

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą w porównaniu z placebo, w dwóch równoległych grupach leczonych w celu oceny skuteczności i tolerancji riluzolu u dzieci i młodych dorosłych (w wieku od 6 do 20 lat) z SMA. (Typ II i Typ III).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie ASIRI powinno pozwolić na ocenę skuteczności i tolerancji riluzolu u dzieci i młodzieży (od 6 do 20 lat) z SMA. Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą w porównaniu z placebo, w dwóch równoległych grupach leczonych i obserwowanych przez 2 lata. Zostało ono poprzedzone 7-dniową fazą farmakokinetyczną, dotyczącą 14 pacjentów, mającą na celu uzyskanie informacji na temat profilu kinetycznego Riluzolu u dzieci. Lek mógłby ustabilizować stan pacjentów, a zwłaszcza przerwać postęp paraliżu; to są pożądane efekty.

Istnieje otwarte badanie długoterminowego bezpieczeństwa stosowania riluzolu w rdzeniowych zanikach mięśni typu II i III, z udziałem pacjentów wcześniej włączonych do badania ASIRI z podwójnie ślepą próbą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

141

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 20 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni typu II lub III z potwierdzoną wadą genetyczną.
  • Wiek od 6 do 20 lat.
  • Zdobądź MFM co najmniej 12
  • Negatywny test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym
  • Podpisanie formularza świadomej zgody, po udzieleniu odpowiednich informacji (jeśli pacjentka nie ukończyła 18 lat, formularz muszą podpisać również oboje rodzice, w innym przypadku wymagana jest tylko jej (jego) zgoda).

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci już leczeni Riluzolem
  • Jednoczesne leczenie z: GAPAPENTYNĄ, DEKTROMETORFANEM, amantadyną, jakimkolwiek lekiem hepatotoksycznym, którego nie można przerwać, jakimkolwiek innym produktem eksperymentalnym
  • Niewydolność wątroby: poziomy SGPT i/lub SGOT wyższe lub równe dwukrotności normalnego górnego limitu
  • Niewydolność nerek (stężenie kreatyniny powyżej 115 mikromoli/l)
  • Ciężka niewydolność serca
  • Obecna pneumopatia (objawy kliniczne ostrego epizodu, potwierdzone zdjęciem rentgenowskim płuc, wymagające specyficznego leczenia)
  • Ciąża lub karmienie piersią dla kobiet; brak abstynencji lub brak skutecznej antykoncepcji dla dojrzałych kobiet
  • Jakakolwiek patologia lub inne okoliczności, które mogą zakłócać regularne badania kontrolne
  • Brak przynależności do jakiegokolwiek systemu ubezpieczeń społecznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
GŁÓWNA SUBSTANCJA POMOCNICZA RILUTKU
Lek: Riluzol
50 mg dziennie przez 24 miesiące
ACTIVE_COMPARATOR: Riluzol
RILUTEK
Lek: Riluzol
50 mg dziennie przez 24 miesiące

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Lek może ustabilizować stan pacjentów w ciągu 24 miesięcy, a zwłaszcza przerwać postęp paraliżu: Funkcje motoryczne (skala MFM)
Ramy czasowe: 6, 12, 18 i 24 miesiące
6, 12, 18 i 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Natężona pojemność życiowa (spirometria)
Ramy czasowe: 6, 12, 18 i 24 miesiące
6, 12, 18 i 24 miesiące
Jakość życia (kwestionariusz OKado)
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
12 i 24 miesiące
Miara niezależności funkcjonalnej (MIF)
Ramy czasowe: 6,12,18 i 24 miesiące
6,12,18 i 24 miesiące
Ocena tolerancji: Objawy somatyczne i zdarzenia niepożądane Ciśnienie krwi i tętno Waga i wymiary Morfologia, enzymy wątrobowe i bilirubina
Ramy czasowe: każde 3 miesiące
każde 3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2006

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2011

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 października 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

17 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

15 lutego 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2013

Ostatnia weryfikacja

1 września 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P040904

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj