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评估利鲁唑对患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的儿童和年轻人疗效的研究 (ASIRI)

2013年2月13日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

多中心、随机、双盲研究与安慰剂对比，两个平行组接受治疗以评估利鲁唑对患有 SMA 的儿童和年轻人（6 至 20 岁）的疗效和耐受性。 （II型和III型）

这是一项与安慰剂对比的多中心、随机、双盲研究，两个平行组接受治疗以评估利鲁唑对患有 SMA 的儿童和年轻人（6 至 20 岁）的疗效和耐受性。 （II 型和 III 型）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

ASIRI 研究应允许评估利鲁唑对患有 SMA 的儿童和年轻人（6 至 20 岁）的疗效和耐受性。 这是一项与安慰剂相比的多中心、随机、双盲研究，两个平行组在 2 年内接受治疗和随访。 之前有一个 7 天的药代动力学阶段，涉及 14 名患者，旨在提供利鲁唑在儿童中的动力学特征信息。 该药物可以稳定患者的病情，尤其是中断瘫痪进展；这些是预期的效果。

有一项关于利鲁唑治疗 II 型和 III 型脊髓性肌萎缩症的长期安全性的开放标签研究，患者之前曾参加过 ASIRI 双盲研究。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

141

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Garches、法国、92380
        • Hôpital Raymond Poincaré

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 20年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 患有 II 型或 III 型脊髓性肌萎缩症并确认有遗传缺陷的患者。
  • 年龄介于6至20岁之间。
  • MFM 至少 12 分
  • 育龄妇女妊娠试验阴性
  • 在提供适当的信息后签署知情同意书（如果患者未满 18 岁，则父母双方也需要签署该表格；否则，只需要她（他）的同意）。

排除标准：

  • 已接受利鲁唑治疗的患者
  • 伴随治疗：加帕喷丁、右美沙芬、金刚烷胺、任何不能停止的肝毒性药物、任何其他实验产品
  • 肝功能不全：SGPT 和/或 SGOT 水平高于或等于正常上限的两倍
  • 肾功能不全（肌酐高于 115 微摩尔/升）
  • 严重心功能不全
  • 当前肺病（急性发作的临床体征，经肺部 X 光检查证实，需要特殊治疗）
  • 妇女怀孕或哺乳；未婚妇女未禁欲或未采取有效避孕措施
  • 任何可能干扰定期随访的病理或其他情况
  • 不隶属于任何社会保险制度

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
力如太的主要辅料
药品：利鲁唑
24 个月期间每天 50 毫克
ACTIVE_COMPARATOR：利鲁唑
力如太
药品：利鲁唑
24 个月期间每天 50 毫克

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
该药物可以在 24 个月内稳定患者的病情，尤其是中断麻痹进展：运动功能（MFM 量表）
大体时间：6、12、18 和 24 个月
6、12、18 和 24 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
用力肺活量（肺量计）
大体时间：6、12、18 和 24 个月
6、12、18 和 24 个月
生活质量（OKado 问卷）
大体时间：12 和 24 个月
12 和 24 个月
功能独立性测量 (MFI)
大体时间：6、12、18 和 24 个月
6、12、18 和 24 个月
耐受性评估： 躯体症状和不良事件 血压和心率 体重和体型 血细胞计数、肝酶和胆红素
大体时间：每3个月
每3个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

调查人员

  • 首席研究员：BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2006年1月1日

初级完成 (实际的)

2011年9月1日

研究完成 (实际的)

2011年12月1日

研究注册日期

首次提交

2008年10月16日

首先提交符合 QC 标准的

2008年10月16日

首次发布 (估计)

2008年10月17日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2013年2月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2013年2月13日

最后验证

2011年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • P040904

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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