Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti riluzolu u dětí a mladých dospělých se spinální svalovou atrofií (SMA) (ASIRI)

13. února 2013 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie versus placebo, se dvěma paralelními skupinami léčenými k hodnocení účinnosti a tolerance riluzolu u dětí a mladých dospělých (ve věku 6 až 20 let) se SMA. (Typ II a Typ III)

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou studii versus placebo, se dvěma paralelními skupinami léčenými za účelem vyhodnocení účinnosti a tolerance Riluzolu u dětí a mladých dospělých (ve věku 6 až 20 let) se SMA. (Typ II a Typ III).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie ASIRI by měla umožnit vyhodnotit účinnost a toleranci Riluzolu u dětí a mladých dospělých (ve věku 6 až 20 let) se SMA. Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie versus placebo, se dvěma paralelními skupinami léčenými a sledovanými po dobu 2 let. Předcházela mu 7denní farmakokinetická fáze týkající se 14 pacientů, jejímž cílem bylo poskytnout informace o kinetickém profilu Riluzolu u dětí. Lék by mohl stabilizovat stav pacienta a zejména přerušit progresi paralýzy; to jsou požadované efekty.

Existuje otevřená studie dlouhodobé bezpečnosti léčby riluzolem u spinálních svalových atrofií typu II a III s pacienty dříve zařazenými do dvojitě zaslepené studie ASIRI.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

141

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 20 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti postižení spinální svalovou atrofií typu II nebo III s potvrzeným genetickým defektem.
  • Věk mezi 6 a 20 lety.
  • Skóre MFM alespoň 12
  • Negativní těhotenský test pro ženy v plodném věku
  • Podepsání formuláře informovaného souhlasu po poskytnutí náležitých informací (pokud je pacientka mladší 18 let, jsou povinni formulář podepsat i oba rodiče, jinak je nutný pouze její (jeho) souhlas).

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří již byli léčeni Riluzolem
  • Souběžná léčba s: GAPAPENTINE, DEXTROMETHORPHAN, amantadinem, jakýmikoli hepatotoxickými léky, které nelze zastavit, jakýmkoli jiným experimentálním přípravkem
  • Jaterní insuficience: hladiny SGPT a/nebo SGOT vyšší nebo rovné dvojnásobku normálního horního limitu
  • Renální insuficience (kreatinin nad 115 mikromolů/l)
  • Těžká srdeční nedostatečnost
  • Současná pneumopatie (klinické známky akutní epizody potvrzené rentgenem plic, vyžadující specifickou léčbu)
  • Těhotenství nebo kojení pro ženy; neabstinence nebo absence účinné antikoncepce pro vrozené ženy
  • Jakákoli patologie nebo jiná okolnost, která by mohla narušit pravidelné sledování
  • Žádná příslušnost k žádnému systému sociálního pojištění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
HLAVNÍ POMOCNÍK RILUTEKU
Lék: Riluzol
50 mg denně po dobu 24 měsíců
ACTIVE_COMPARATOR: Riluzol
RILUTEK
Lék: Riluzol
50 mg denně po dobu 24 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Lék by mohl stabilizovat stav pacienta během 24 měsíců a zejména přerušit progresi paralýzy: Motorické funkce (MFM stupnice)
Časové okno: 6, 12, 18 a 24 měsíců
6, 12, 18 a 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Nucená vitální kapacita (spirometrie)
Časové okno: 6, 12, 18 a 24 měsíců
6, 12, 18 a 24 měsíců
Kvalita života (dotazník OKado)
Časové okno: 12 a 24 měsíců
12 a 24 měsíců
Míra funkční nezávislosti (MFI)
Časové okno: 6, 12, 18 a 24 měsíců
6, 12, 18 a 24 měsíců
Hodnocení tolerance: Somatické příznaky a nežádoucí příhody Krevní tlak a srdeční frekvence Hmotnost a velikost Krevní obraz, jaterní enzymy a bilirubin
Časové okno: každé 3 měsíce
každé 3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2006

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. září 2011

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. října 2008

První zveřejněno (ODHAD)

17. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

15. února 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2013

Naposledy ověřeno

1. září 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P040904

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit