Estudo para avaliar a eficácia do riluzol em crianças e adultos jovens com atrofia muscular espinhal (AME) (ASIRI)
13 de fevereiro de 2013 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego versus placebo, com dois grupos paralelos tratados para avaliar a eficácia e a tolerância do riluzol em crianças e adultos jovens (6 a 20 anos de idade) com AME. (Tipo II e Tipo III)
Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego versus placebo, com dois grupos paralelos tratados para avaliar a eficácia e a tolerância do Riluzol em crianças e adultos jovens (6 a 20 anos de idade) com AME.
(Tipo II e Tipo III).
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O estudo ASIRI deve permitir avaliar a eficácia e a tolerância do Riluzol em crianças e adultos jovens (6 a 20 anos de idade) com AME. Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego versus placebo, com dois grupos paralelos tratados e acompanhados durante 2 anos. Foi precedida por uma fase farmacocinética de 7 dias, envolvendo 14 pacientes, com o objetivo de fornecer informações sobre o perfil cinético do Riluzol em crianças. A droga pode estabilizar a condição do paciente e, principalmente, interromper a progressão da paralisia; esses são os efeitos desejados.
Existe um estudo aberto sobre a segurança a longo prazo da terapia com riluzol em atrofias musculares espinhais tipos II e III, com pacientes previamente incluídos no estudo duplo-cego ASIRI.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
141
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Garches, França, 92380
- Hôpital Raymond Poincaré
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 20 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes portadores de atrofia muscular espinhal, tipo II ou III, com defeito genético confirmado.
- Idade entre 6 e 20 anos.
- Pontue MFM pelo menos 12
- Teste de gravidez negativo para mulheres em idade reprodutiva
- Assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido, após a devida informação ter sido prestada (se o paciente for menor de 18 anos, ambos os pais são obrigados a assinar o termo também; caso contrário, é necessário apenas o consentimento dela).
Critério de exclusão:
- Doentes já tratados com Riluzol
- Tratamento concomitante com: GAPAPENTINA, DEXTROMETORFANO, amantadina, qualquer medicamento hepatotóxico que não possa ser interrompido, qualquer outro produto experimental
- Insuficiência hepática: níveis de SGPT e/ou SGOT maiores ou iguais a duas vezes o limite superior normal
- Insuficiência renal (creatinina acima de 115 micromoles/l)
- Insuficiência cardíaca grave
- Pneumopatia atual (sinais clínicos de episódio agudo, confirmados por radiografia pulmonar, necessitando de tratamento específico)
- Gravidez ou amamentação para mulheres; não abstinência ou ausência de contracepção eficaz para mulheres núbeis
- Qualquer patologia ou outra circunstância susceptível de interferir com um acompanhamento regular
- Nenhuma afiliação a qualquer sistema de seguro social
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
EXCIPIENTE PRINCIPAL DO RILUTEK
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50 mg por dia durante 24 meses
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ACTIVE_COMPARATOR: Riluzol
RILUTEK
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50 mg por dia durante 24 meses
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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A droga pode estabilizar a condição do paciente durante 24 meses e, principalmente, interromper a progressão da paralisia: Função motora (escala MFM)
Prazo: 6, 12, 18 e 24 meses
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6, 12, 18 e 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Capacidade vital forçada (espirometria)
Prazo: 6, 12, 18 e 24 meses
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6, 12, 18 e 24 meses
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Qualidade de vida (questionário OKado)
Prazo: 12 e 24 meses
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12 e 24 meses
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Medida de independência funcional (MFI)
Prazo: 6,12,18 e 24 meses
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6,12,18 e 24 meses
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Avaliação de tolerância: sintomas somáticos e eventos adversos Pressão arterial e frequência cardíaca Peso e tamanho Hemograma, enzimas hepáticas e bilirrubina
Prazo: a cada 3 meses
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a cada 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2006
Conclusão Primária (REAL)
1 de setembro de 2011
Conclusão do estudo (REAL)
1 de dezembro de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de outubro de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de outubro de 2008
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
17 de outubro de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
15 de fevereiro de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2013
Última verificação
1 de setembro de 2011
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Antagonistas de Aminoácidos Excitatórios
- Agentes Aminoácidos Excitatórios
- Agentes Neuroprotetores
- Agentes de proteção
- Anticonvulsivantes
- Riluzol
Outros números de identificação do estudo
- P040904
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