척수근위축증(SMA) 소아 및 청년에 대한 Riluzole의 효능 평가를 위한 연구 (ASIRI)
2013년 2월 13일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
다심, 무작위, 이중 맹검 대 위약 연구, SMA가 있는 어린이 및 청년(6~20세)에서 Riluzole의 효능과 내성을 평가하기 위해 두 개의 병렬 그룹을 치료했습니다. (유형 II 및 유형 III)
이것은 SMA가 있는 어린이 및 청년(6~20세)에서 Riluzole의 효능과 내약성을 평가하기 위해 두 개의 병렬 그룹을 치료한 위약에 대한 다심, 무작위, 이중 맹검 연구입니다.
(유형 II 및 유형 III).
연구 개요
상세 설명
ASIRI 연구는 SMA가 있는 어린이와 젊은 성인(6~20세)에서 Riluzole의 효능과 내약성을 평가할 수 있도록 해야 합니다. 이것은 다심, 무작위, 이중 맹검 대 위약 연구로, 2개의 병렬 그룹이 2년 동안 치료되고 추적되었습니다. 소아에서 Riluzole의 동역학 프로필에 대한 정보를 제공하는 것을 목표로 14명의 환자에 관한 7일간의 약동학 단계가 선행되었습니다. 이 약물은 환자의 상태를 안정시킬 수 있으며 특히 마비 진행을 방해할 수 있습니다. 그것들은 원하는 효과입니다.
이전에 ASIRI 이중 맹검 연구에 등록한 환자를 대상으로 II형 및 III형 척수성 근위축증에서 riluzole 요법의 장기 안전성에 대한 공개 라벨 연구가 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
141
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Garches, 프랑스, 92380
- Hôpital Raymond Poincaré
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 유전적 결함이 확인된 II형 또는 III형 척수성 근위축증 환자.
- 6세에서 20세 사이의 나이.
- MFM 점수 12 이상
- 가임기 여성에 대한 음성 임신 검사
- 적절한 정보를 제공한 후 정보에 입각한 동의서에 서명합니다(환자가 18세 미만인 경우 부모 모두 양식에 서명해야 합니다. 그렇지 않은 경우 환자의 동의만 필요합니다).
제외 기준:
- Riluzole로 이미 치료를 받은 환자
- 다음과의 병용 치료: GAPAPENTINE, DEXTROMETHORPHANE, amantadine, 중단할 수 없는 모든 간독성 약물, 기타 모든 실험 제품
- 간부전: SGPT 및/또는 SGOT 수치가 정상 상한치의 2배 이상
- 신부전(115 micromoles/l 이상의 크레아티닌)
- 중증 심부전
- 현재 폐렴(특정 치료가 필요한 폐 X-레이로 확인된 급성 삽화의 임상 징후)
- 여성의 임신 또는 수유 나이가 많은 여성을 위한 비 금욕 또는 효과적인 피임법의 부재
- 정기적인 후속 조치를 방해할 가능성이 있는 모든 병리 또는 기타 상황
- 어떤 사회보험제도에도 가입되어 있지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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플라시보_COMPARATOR: 위약
RILUTEK의 주요 부형제
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24개월 동안 하루 50mg
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ACTIVE_COMPARATOR: 릴루졸
리루텍
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24개월 동안 하루 50mg
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이 약물은 24개월 동안 환자의 상태를 안정시킬 수 있으며 특히 마비 진행을 중단할 수 있습니다. 운동 기능(MFM 척도)
기간: 6, 12, 18, 24개월
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6, 12, 18, 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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강제 폐활량(폐활량계)
기간: 6, 12, 18, 24개월
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6, 12, 18, 24개월
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삶의 질(OKado 앙케이트)
기간: 12개월 및 24개월
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12개월 및 24개월
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기능적 독립성 측정(MFI)
기간: 6,12,18, 24개월
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6,12,18, 24개월
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내성 평가: 신체 증상 및 부작용 혈압 및 심박수 체중 및 크기 혈구 수, 간 효소 및 빌리루빈
기간: 3개월마다
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3개월마다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: BRIGITTE ESTOURNET, PU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2006년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 10월 16일
처음 게시됨 (추정)
2008년 10월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 2월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 2월 13일
마지막으로 확인됨
2011년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P040904
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