重症筋無力症におけるメトトレキサートの有効性
2016年4月26日 更新者：Richard Barohn, MD、University of Kansas Medical Center
重症筋無力症におけるメトトレキサートの第II相試験
重症筋無力症は、眼球、眼球、および四肢の筋肉組織の衰弱と易疲労性を特徴とするまれな神経筋障害です。 この研究の具体的な目的は、経口メトトレキサートが、プレドニゾン依存の重症筋無力症 (MG) 患者に対する効果的な治療法であるかどうかを判断することです。 患者は、メトトレキサートまたはプラセボのいずれかを受け取るように無作為に割り付けられます。この試験に参加した患者は、プレドニゾン療法中に疾患の症状と徴候を示します。 仮説は、これらの患者にメトトレキサート療法を追加すると MG の症状が改善され、プレドニゾンの投与量を減らすことができ、MG の重症度の臨床的測定が改善されるというものです。
資金源 - FDA OOPD
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
50
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85018
- Phoenix Neurological Associates
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California
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Fresno、California、アメリカ、93701
- University of California, San Francisco
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Irvine、California、アメリカ、92697
- University of California-Irvine
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San Francisco、California、アメリカ、94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida, Health Science Center Jacksonville
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospitals
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State College of Medicine, The Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The Nerve and Muscle Center of Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- University Health Sciences Center, San Antonio
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- University of Toronto
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -患者は、MGFA分類システムに従って、MGFA MGグレード2、3、または4の全身性重症筋無力症を持っている必要があります
- アセチルコリン受容体抗体（AChR-Ab）力価の上昇。
- 患者の徴候や症状は、別の病気の過程でよりよく説明されるべきではありません。
- -少なくとも10 mg /日のプレドニゾン用量（または隔日で同等）、および被験者は、スクリーニング訪問の30日前からプレドニゾンの安定した用量を使用している必要があります。
除外基準:
- 衰弱または疲労を引き起こす可能性がある MG 以外の慢性変性疾患、精神疾患、または神経疾患の病歴。
- -研究に参加する前の6か月以内のその他の主要な慢性または衰弱性疾患。
- 閉経前の女性患者で、(a) 血清妊娠検査に基づいて妊娠している、(b) 授乳中、または (c) 効果的な二重バリア法 (1 ホルモン + 1 バリア法または 2 同時バリア法) を使用していないバリア法）避妊（避妊薬、男性用コンドーム、女性用コンドーム、子宮内避妊器具、ノルプラント、卵管結紮、またはその他の滅菌手順）。
- 意識レベルの変化、認知症、または異常な精神状態。
- 胸部CTまたはMRIでの胸腺腫の証拠。 このような所見は、直ちに胸腺摘出術を必要とし、研究への参加を妨げる可能性があります。
- -過去3か月の胸腺摘出術。
- -過去60日以内にアザチオプリン、シクロスポリン、シクロホスファミド、ミコフェノール酸モフェチル、IVIg、またはその他の免疫抑制薬を投薬された患者。
- 腫瘍、感染症、または間質性肺疾患の証拠を伴う胸部 X 線。
- -慢性または再発性感染症の病歴。
- 非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）の毎日の使用。
- -腎不全または肝不全の病歴または正常の上限を超える肝酵素。
- -骨髄形成不全、白血球減少症、血小板減少症、重大な貧血の病歴、免疫不全症候群の臨床的または検査的証拠。
- 強制肺活量 (FVC)
- MGグレード1（眼球のみ）または5（危機、人工呼吸器が必要）。
- -あらゆる状態に対するメトトレキサートの以前の使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：2
プラセボ
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毎週
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アクティブコンパレータ：1
メトトレキサート
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毎週 10 mg を 2 週間、その後 15 mg に増やして 2 週間、その後は研究終了まで毎週 20 mg を服用します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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曲線下の総プレドニゾン投与面積
時間枠：9ヶ月
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主要評価項目は、用量-時間曲線下の 9 か月のプレドニゾン面積 (AUDTC、4 ～ 12 か月) でした。
AUDTC が選択されたのは、1 か月の間に頻繁に発生する可能性があるプレドニゾンの投与量の変化を考慮したためです。
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9ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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平均プレドニゾン 1 日量 (mg/日)
時間枠：1 日あたりの線量情報が収集された合計期間、つまり 9 か月。
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参加者は、紙の日記に毎日摂取したプレドニゾンの量を記入するように求められました.
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1 日あたりの線量情報が収集された合計期間、つまり 9 か月。
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定量的重症筋無力症 (QMG) スコア
時間枠：ベースラインから月 12 への変更
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QMG は 13 項目の序数尺度で、呼吸機能とともに、眼球、眼球、四肢の疲労と筋力を測定します。
各項目のスケールは 0 ～ 3 で、0 は正常を意味し、3 は重度を意味します。
合計スコアの範囲は 0 ～ 39 です。
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ベースラインから月 12 への変更
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手動筋肉テスト 12 か月の変更
時間枠：ベースラインから月 12 への変更
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この測定は、顔、首、腕、脚の筋肉群の強度を測定するために開発されました。
弱さの程度を等級分けして測定します。
参加者は、正常、軽度 (25%) の脱力感、中等度 (50%) の脱力感、または重度 (75%) の脱力感、および 4 = 麻痺/行動不能に分類されます。
正常はスコア 0、軽度はスコア 1、中等度はスコア 2、重度はスコア 3、実行不能はスコア 4 となります。範囲は 0 ～ (弱点なし) です。 ) から 76 (完全な麻痺)。
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ベースラインから月 12 への変更
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MGQOL 12ヶ月の変化
時間枠：ベースラインから月 12 への変更
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このテストは、重症筋無力症が生活の質にどのように影響するかを示す 15 項目の患者報告尺度です。
各項目は、過去 7 日間の各ステートメントの真実性に応じて評価されます。
尺度は、0=まったくない、1=少し、2=やや、3=かなり、4=非常にです。
その後、数字が加算されて合計スコアが生成されます。
MGQOL スコアは、0 (生活の質に影響を与える MG の症状がない) から 60 (生活の質に大きな影響を与える MG の症状) までの範囲になります。
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ベースラインから月 12 への変更
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MG-ADL 12ヶ月の変化
時間枠：ベースラインから月 12 への変更
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MG-ADL は、重症筋無力症の症状を評価するために開発された 8 項目の尺度です。
スコアの範囲は 0 (正常 - MG 症状なし) から 24 (重度の MG 症状)
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ベースラインから月 12 への変更
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12 か月間の MG コンポジットの変化
時間枠：ベースラインから月 12 への変更
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このスケールは、QMG、MG-ADL、および MMT のコンポーネントで構成されています。
これらのコンポーネントは、以前の臨床試験で最も反応性が高いことが示されています。
QMG、MG-ADL および MMT の各項目を重み付けし (Rasch 分析を実行)、スコアを割り当てました。
スコアは 0 (重症筋無力症の影響なし) から 50 のスコアの範囲です。
スコアが 50 の参加者は、人工呼吸器を装着して入院します。
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ベースラインから月 12 への変更
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年4月1日
一次修了 (実際)
2014年1月1日
研究の完了 (実際)
2014年1月1日
試験登録日
最初に提出
2008年12月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年12月23日
最初の投稿 (見積もり)
2008年12月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年5月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年4月26日
最終確認日
2016年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 11552
- FDA OOPD 003538 (その他の助成金/資金番号：RO1FD003538)
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