Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A metotrexát hatékonysága myasthenia gravisban

2016. április 26. frissítette: Richard Barohn, MD, University of Kansas Medical Center

A metotrexát II. fázisú vizsgálata myasthenia gravisban

A myasthenia gravis egy ritka neuromuszkuláris rendellenesség, amelyet a szem, a bulbar és a végtag izomzatának gyengesége és fáradékonysága jellemez. Ennek a vizsgálatnak a konkrét célja annak meghatározása, hogy az orális metotrexát hatékony terápia-e a myasthenia gravisban (MG) szenvedő, prednizon-függő betegeknél. A betegeket randomizálják, hogy metotrexátot vagy placebót kapjanak, és azok, akik részt vesznek ebben a vizsgálatban, a betegség tüneteit és jeleit mutatják a prednizon kezelés alatt. A hipotézis az, hogy ezeknél a betegeknél a metotrexát-terápia kiegészítése javítja az MG megnyilvánulásait, így csökkenthető a prednizon dózisa, és javulnak a MG súlyosságának klinikai mutatói.

Finanszírozási forrás – FDA OOPD

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

50

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Fresno, California, Egyesült Államok, 93701
        • University of California, San Francisco
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • University of California-Irvine
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • University of Florida, Health Science Center Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospitals
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State College of Medicine, The Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • The Nerve and Muscle Center of Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University Health Sciences Center, San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University of Toronto

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegeknek MGFA MG 2., 3. vagy 4. fokozatú generalizált myasthenia gravisban kell lenniük az MGFA osztályozási rendszer szerint
  • Emelkedett acetilkolin receptor antitest (AChR-Ab) titer.
  • A beteg jeleit és tüneteit nem szabad jobban megmagyarázni egy másik betegségi folyamattal.
  • Legalább 10 mg/nap prednizon dózis (vagy ennek megfelelő más napokon), és az alanynak stabil prednizon dózisban kell lennie 30 napig a szűrővizsgálat előtt.

Kizárási kritériumok:

  • Az MG-n kívüli krónikus degeneratív, pszichiátriai vagy neurológiai rendellenesség anamnézisében, amely gyengeséget vagy fáradtságot okozhat.
  • Egyéb súlyos krónikus vagy legyengítő betegségek a vizsgálatba való belépés előtt hat hónapon belül.
  • Női betegek, akik premenopauzában vannak és: (a) terhesek szérum terhességi teszt alapján, (b) szoptatnak, vagy (c) nem alkalmaznak hatékony kettős gát módszert (1 hormonális plusz 1 gát módszer vagy 2 egyidejűleg gát módszerek) fogamzásgátlás (fogamzásgátló tabletták, férfi óvszer, női óvszer, méhen belüli eszköz, Norplant, petevezeték lekötés vagy egyéb sterilizációs eljárások).
  • Megváltozott tudatszint, demencia vagy abnormális mentális állapot.
  • Thymoma bizonyítéka a mellkasi CT-n vagy MRI-n. Egy ilyen lelet azonnali thymectomiát igényelhet, és kizárná a vizsgálatba való belépést.
  • Thymectomia az előző három hónapban.
  • Azok a betegek, akik azatioprint, ciklosporint, ciklofoszfamidot, mikofenolát-mofetilt, IVIg-t vagy más immunszuppresszív gyógyszert kaptak az elmúlt 60 napban.
  • Mellkasröntgen tumor, fertőzés vagy intersticiális tüdőbetegség bizonyítékával.
  • Krónikus vagy visszatérő fertőzések klinikai anamnézisében.
  • Nem szteroid gyulladáscsökkentők (NSAID-ok) napi használata.
  • Vese- vagy májelégtelenség a kórelőzményben, vagy a májenzimek a normálérték felső határánál magasabbak.
  • Csontvelő hypoplasia, leukopenia, thrombocytopenia, jelentős vérszegénység, immunhiányos szindrómák klinikai vagy laboratóriumi bizonyítékai.
  • Forced Vital Capacity (FVC)
  • MG Grade 1 (csak okuláris) vagy 5 (krízis, lélegeztetőgép szükséges).
  • A metotrexát előzetes alkalmazása bármilyen állapot esetén.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: 2
Placebo
Egyéb: Placebo
Heti
Aktív összehasonlító: 1
Metotrexát
Drog: Metotrexát
Heti 10 mg 2 héten keresztül, majd 2 héten keresztül 15 mg-ra, majd hetente 20 mg-ra emeljük a vizsgálat végéig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A görbe alatti teljes prednizon dózisterület
Időkeret: 9 hónap
Az elsődleges eredménymérő a kilenc hónapos prednizon terület a dózis-idő görbe alatt volt (AUDTC, 4-12. hónap). Az AUDTC-t azért választották, mert figyelembe vette a prednizon dózisában bekövetkezett változásokat, amelyek gyakran előfordulhatnak egy hónap alatt.
9 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos prednizon napi adag (mg/nap)
Időkeret: A napi dózisinformáció összegyűjtésének teljes időtartama, azaz 9 hónap.
A résztvevőket arra kérték, hogy egy papírnaplóba írják be a naponta bevitt prednizon mennyiségét.
A napi dózisinformáció összegyűjtésének teljes időtartama, azaz 9 hónap.
Kvantitatív Myasthenia Gravis (QMG) pontszám
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
A QMG egy 13 tételes ordinális skála, amely a szem, a bulbar, a végtagok fáradtságát és erejét, valamint a légzésfunkciót méri. A skála minden elemnél 0-tól 3-ig terjed, ahol a 0 normális, a 3 pedig súlyos. Az összpontszám 0 és 39 között lehet.
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Manuális izomteszt 12 hónapos változás
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Ezt a mérést az arc, a nyak, a karok és a lábak izomcsoportjainak erejének mérésére fejlesztették ki. A mérés a gyengeség mértékének osztályozásával történik. A résztvevőket normál, enyhe (25%), közepes (50%) vagy súlyos (75%) gyengeségre osztályozzák, és 4 = bénult/tehetetlen. A normál 0-t, az enyhe 1-et, a közepes 2-t, a súlyos 3-at, a nem képes pedig 4-et kap. A tartomány 0-tól (nincs gyengeség) ) 76-ra (teljes bénulás).
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
MGQOL 12 hónapos változás
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Ez a teszt egy 15 tételből álló, a betegek által bejelentett skála, amely azt jelzi, hogy a myasthenia gravis hogyan befolyásolja az életminőséget. Minden egyes tétel aszerint van besorolva, hogy az egyes állítások mennyire voltak igazak az elmúlt 7 napban. A skála: 0 = egyáltalán nem, 1 = kicsit, 2 = kissé, 3 = eléggé és 4 = nagyon. A számokat ezután összeadjuk, hogy összpontszámot kapjunk. Az MGQOL pontszám 0-tól (nincs életminőségüket befolyásoló MG-tünet) 60-ig terjed (az MG-tünetek nagymértékben befolyásolták az életminőségüket).
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
MG-ADL 12 hónapos változás
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Az MG-ADL egy 8 tételes skála, amelyet a myasthenia gravis tüneteinek értékelésére fejlesztettek ki. A pontszám 0-tól (normál - nincs MG-tünet) 24-ig (súlyos MG-tünetek) terjedhet.
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
MG Composite változás 12 hónap alatt
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Ez a skála a QMG, az MG-ADL és az MMT összetevőiből áll. A korábbi klinikai vizsgálatok során ezek az összetevők bizonyultak a legérzékenyebbnek. A QMG, MG-ADL és MMT minden elemét lemértük (Rasch-analízist végeztünk), majd pontszámot rendeltünk hozzá. A pontszám 0-tól (a myasthenia gravis hatása nélkül) az 50-ig terjedhet. Az 50 pontot elért résztvevő a kórházban lélegeztetőgépen lenne.
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Kansas Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. december 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. december 23.

Első közzététel (Becslés)

2008. december 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. május 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. április 26.

Utolsó ellenőrzés

2016. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 11552
  • FDA OOPD 003538 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: RO1FD003538)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myasthenia Gravis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Suriname

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel