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Efficacia del metotrexato nella miastenia grave

26 aprile 2016 aggiornato da: Richard Barohn, MD, University of Kansas Medical Center

Prova di fase II del metotrexato nella miastenia grave

La miastenia grave è una rara malattia neuromuscolare caratterizzata da debolezza e affaticamento della muscolatura oculare, bulbare e delle estremità. Lo scopo specifico di questo studio è determinare se il metotrexato orale è una terapia efficace per i pazienti con miastenia grave (MG) dipendenti dal prednisone. I pazienti saranno randomizzati per ricevere metotrexato o placebo e coloro che verranno inseriti in questo studio presenteranno sintomi e segni della malattia durante la terapia con prednisone. L'ipotesi è che l'aggiunta della terapia con metotrexato in questi pazienti migliorerà le manifestazioni della MG in modo che la dose di prednisone possa essere ridotta e le misure cliniche della gravità della MG miglioreranno.

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University of Toronto
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93701
        • University of California, San Francisco
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California-Irvine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida, Health Science Center Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospitals
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State College of Medicine, The Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The Nerve and Muscle Center of Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University Health Sciences Center, San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere miastenia gravis generalizzata di grado MGFA MG 2, 3 o 4, secondo il sistema di classificazione MGFA
  • Elevato titolo anticorpale del recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab).
  • I segni ei sintomi del paziente non dovrebbero essere meglio spiegati da un altro processo patologico.
  • Dose di prednisone di almeno 10 mg/die (o l'equivalente a giorni alterni) e il soggetto deve assumere una dose stabile di prednisone per 30 giorni prima della visita di screening.

Criteri di esclusione:

  • Una storia di disturbo cronico degenerativo, psichiatrico o neurologico diverso dalla MG che può produrre debolezza o affaticamento.
  • Altre gravi malattie croniche o debilitanti entro sei mesi prima dell'ingresso nello studio.
  • Pazienti di sesso femminile in premenopausa che sono: (a) gravide sulla base di un test di gravidanza su siero, (b) allattamento al seno o (c) che non utilizzano un metodo efficace di doppia barriera (1 metodo ormonale più 1 di barriera o 2 metodi simultanei metodi di barriera) controllo delle nascite (pillola anticoncezionale, preservativo maschile, preservativo femminile, dispositivo intrauterino, Norplant, legatura delle tube o altre procedure di sterilizzazione).
  • Livelli alterati di coscienza, demenza o stato mentale anormale.
  • Evidenza di timoma alla TC o alla RM del torace. Tale scoperta potrebbe richiedere timectomia immediata e precluderebbe l'ingresso nello studio.
  • Timectomia nei tre mesi precedenti.
  • Pazienti che sono stati trattati con azatioprina, ciclosporina, ciclofosfamide, micofenolato mofetile, IVIg o altri farmaci immunosoppressori negli ultimi 60 giorni.
  • Radiografia del torace con evidenza di tumore, infezione o malattia polmonare interstiziale.
  • Storia clinica di infezioni croniche o ricorrenti.
  • Uso quotidiano di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS).
  • Storia di insufficienza renale o epatica o enzimi epatici superiori al limite superiore della norma.
  • Storia di ipoplasia del midollo osseo, leucopenia, trombocitopenia, anemia significativa, evidenza clinica o di laboratorio di sindromi da immunodeficienza.
  • Capacità Vitale Forzata (FVC)
  • MG Grado 1 (solo oculare) o 5 (crisi, richiede ventilazione).
  • Uso precedente di metotrexato per qualsiasi condizione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: 2
Placebo
Altro: Placebo
Settimanalmente
Comparatore attivo: 1
Metotrexato
Droga: Metotrexato
10 mg a settimana per 2 settimane e poi aumentare a 15 mg per 2 settimane e poi 20 mg a settimana fino alla fine dello studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area della dose totale di prednisone sotto la curva
Lasso di tempo: 9 mesi
L'outcome primario era l'area prednisone a nove mesi sotto la curva dose-tempo (AUDTC, mesi 4-12). L'AUDTC è stato scelto perché rappresentava i cambiamenti nella dose di prednisone che potevano verificarsi frequentemente durante un mese.
9 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose giornaliera media di prednisone (mg/giorno)
Lasso di tempo: Durata totale della raccolta delle informazioni sulla dose giornaliera, ovvero 9 mesi.
Ai partecipanti è stato chiesto di compilare su un diario cartaceo la quantità di prednisone che assumevano ogni giorno.
Durata totale della raccolta delle informazioni sulla dose giornaliera, ovvero 9 mesi.
Punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
La QMG è una scala ordinale di 13 elementi che misura la fatica e la forza oculare, bulbare, delle estremità, insieme alla funzione respiratoria. La scala va da 0 a 3 per ogni elemento, con 0 che significa normale e 3 grave. Il punteggio totale può variare da 0 a 39.
Passaggio dal basale al mese 12
Test muscolare manuale Cambio di 12 mesi
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
Questa misurazione è stata sviluppata per misurare la forza dei gruppi muscolari di viso, collo, braccia e gambe. La misurazione viene effettuata classificando la quantità di debolezza. I partecipanti sono classificati come con debolezza normale, lieve (25%), moderata (50%) o grave (75%) e 4 = paralizzato/incapace di fare. Normale riceverà un punteggio di 0, lieve riceverà un punteggio di 1, moderato riceverà un punteggio di 2, grave riceverà un punteggio di 3 e incapace di eseguire riceverà un punteggio di 4. L'intervallo dovrebbe essere da 0 (nessuna debolezza ) a 76 (paralisi completa).
Passaggio dal basale al mese 12
Modifica MGQOL 12 mesi
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
Questo test è una scala riferita dal paziente di 15 elementi che indica come la miastenia grave influisce sulla qualità della vita. Ogni elemento è valutato in base a quanto è stata vera ogni affermazione negli ultimi 7 giorni. La scala è 0=per niente, 1= poco, 2= poco, 3= abbastanza e 4= moltissimo. I numeri vengono quindi aggiunti per produrre un punteggio totale. Il punteggio MGQOL andrebbe da 0 (nessun sintomo di MG che ha influenzato la loro qualità di vita) a un punteggio di 60 (i sintomi di MG hanno influenzato molto la loro qualità di vita).
Passaggio dal basale al mese 12
MG-ADL Cambio di 12 mesi
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
La MG-ADL è una scala di 8 elementi sviluppata per valutare i sintomi della miastenia grave. Il punteggio varia da 0 (normale - nessun sintomo di MG) a 24 (sintomi gravi di MG)
Passaggio dal basale al mese 12
Cambio composito MG in 12 mesi
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
Questa scala è composta da componenti di QMG, MG-ADL e MMT. Questi componenti hanno dimostrato di essere i più reattivi nei precedenti studi clinici. Ogni elemento nel QMG, MG-ADL e MMT è stato pesato (analisi di Rasch eseguita) e quindi assegnato un punteggio. Il punteggio va da 0 (nessun effetto della miastenia grave) a un punteggio di 50. Un partecipante con un punteggio di 50 sarebbe in ospedale con un ventilatore.
Passaggio dal basale al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 dicembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2008

Primo Inserito (Stima)

24 dicembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

26 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2016

Ultimo verificato

1 aprile 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 11552
  • FDA OOPD 003538 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: RO1FD003538)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave

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