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Wirksamkeit von Methotrexat bei Myasthenia gravis

26. April 2016 aktualisiert von: Richard Barohn, MD, University of Kansas Medical Center

Phase-II-Studie mit Methotrexat bei Myasthenia Gravis

Myasthenia gravis ist eine seltene neuromuskuläre Erkrankung, die durch Schwäche und Ermüdbarkeit der Augen-, Bulbus- und Extremitätenmuskulatur gekennzeichnet ist. Das spezifische Ziel dieser Studie ist es festzustellen, ob orales Methotrexat eine wirksame Therapie für Patienten mit Myasthenia gravis (MG) ist, die Prednison-abhängig sind. Die Patienten werden randomisiert entweder Methotrexat oder Placebo erhalten, und diejenigen, die in diese Studie aufgenommen werden, werden während der Prednison-Therapie Symptome und Anzeichen der Krankheit aufweisen. Die Hypothese ist, dass eine zusätzliche Methotrexat-Therapie bei diesen Patienten die MG-Manifestationen verbessern wird, so dass die Prednison-Dosis reduziert werden kann und sich die klinischen Messungen des MG-Schweregrads verbessern.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University of Toronto
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Fresno, California, Vereinigte Staaten, 93701
        • University of California, San Francisco
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California-Irvine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • University of Florida, Health Science Center Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospitals
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State College of Medicine, The Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The Nerve and Muscle Center of Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University Health Sciences Center, San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen gemäß dem MGFA-Klassifikationssystem eine generalisierte Myasthenia gravis der MGFA-MG-Grade 2, 3 oder 4 haben
  • Erhöhter Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper (AChR-Ab)-Titer.
  • Die Anzeichen und Symptome des Patienten sollten nicht besser durch einen anderen Krankheitsprozess erklärt werden.
  • Prednison-Dosis von mindestens 10 mg / Tag (oder das Äquivalent an jedem zweiten Tag) und der Proband muss 30 Tage vor dem Screening-Besuch eine stabile Prednison-Dosis erhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Eine Vorgeschichte von chronisch degenerativen, psychiatrischen oder neurologischen Störungen außer MG, die Schwäche oder Müdigkeit hervorrufen können.
  • Andere schwere chronische oder schwächende Krankheiten innerhalb von sechs Monaten vor Studienbeginn.
  • Prämenopausale Patientinnen, die: (a) auf der Grundlage eines Schwangerschaftsserumtests schwanger sind, (b) stillen oder (c) keine wirksame Methode der doppelten Barriere anwenden (1 hormonelle plus 1 Barrieremethode oder 2 simultane Barrieremethoden) Empfängnisverhütung (Antibabypille, Kondom für Männer, Kondom für die Frau, Intrauterinpessar, Norplant, Tubenligatur oder andere Sterilisationsverfahren).
  • Veränderte Bewusstseinsgrade, Demenz oder abnormaler Geisteszustand.
  • Nachweis eines Thymoms im Thorax-CT oder MRT. Ein solcher Befund könnte eine sofortige Thymektomie erfordern und würde die Teilnahme an der Studie ausschließen.
  • Thymektomie in den letzten drei Monaten.
  • Patienten, die innerhalb der letzten 60 Tage mit Azathioprin, Cyclosporin, Cyclophosphamid, Mycophenolatmofetil, IVIg oder anderen immunsuppressiven Arzneimitteln behandelt wurden.
  • Röntgen-Thorax mit Hinweis auf Tumor, Infektion oder interstitielle Lungenerkrankung.
  • Klinische Vorgeschichte von chronischen oder wiederkehrenden Infektionen.
  • Tägliche Anwendung von nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAIDs).
  • Vorgeschichte von Nieren- oder Leberinsuffizienz oder Leberenzymen, die über der oberen Grenze des Normalbereichs liegen.
  • Knochenmarkhypoplasie in der Anamnese, Leukopenie, Thrombozytopenie, signifikante Anämie, klinische oder Laboranzeichen von Immunschwäche-Syndromen.
  • Forcierte Vitalkapazität (FVC)
  • MG Grad 1 (nur Augen) oder 5 (Krise, Beatmung erforderlich).
  • Vorherige Anwendung von Methotrexat bei allen Erkrankungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: 2
Placebo
Sonstiges: Placebo
Wöchentlich
Aktiver Komparator: 1
Methotrexat
Arzneimittel: Methotrexat
10 mg wöchentlich für 2 Wochen und dann Steigerung auf 15 mg für 2 Wochen und dann 20 mg wöchentlich bis zum Ende der Studie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtbereich der Prednison-Dosis unter der Kurve
Zeitfenster: 9 Monate
Der primäre Endpunkt war die neunmonatige Prednison-Fläche unter der Dosis-Zeit-Kurve (AUDTC, Monate 4-12). Der AUDTC wurde gewählt, weil er Änderungen der Prednison-Dosis berücksichtigt, die während eines Monats häufig auftreten können.
9 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchschnittliche Prednison-Tagesdosis (mg/Tag)
Zeitfenster: Gesamtzeitraum, in dem Informationen zur Tagesdosis gesammelt wurden, d. h. 9 Monate.
Die Teilnehmer wurden gebeten, die Menge an Prednison, die sie jeden Tag einnahmen, in ein Papiertagebuch einzutragen.
Gesamtzeitraum, in dem Informationen zur Tagesdosis gesammelt wurden, d. h. 9 Monate.
Quantitativer Myasthenia Gravis (QMG)-Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Die QMG ist eine Ordinalskala mit 13 Punkten, die die Ermüdung und Kraft der Augen, Bulbus und Extremitäten sowie die Atmungsfunktion misst. Die Skala reicht von 0 bis 3 für jedes Item, wobei 0 normal und 3 schwer bedeutet. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 39 liegen.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Manueller Muskeltest 12-Monats-Änderung
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Diese Messung wurde entwickelt, um die Kraft von Muskelgruppen in Gesicht, Nacken, Armen und Beinen zu messen. Die Messung erfolgt durch Einstufung des Ausmaßes der Schwäche. Die Teilnehmer werden mit normaler, leichter (25 %) Schwäche, mittelschwerer (50 %) Schwäche oder schwerer (75 %) Schwäche und 4 = gelähmt/unfähig dazu eingestuft. Normal würde eine Punktzahl von 0 erhalten, leicht würde eine Punktzahl von 1 erhalten, mittelschwer würde eine Punktzahl von 2 erhalten, schwer würde eine Punktzahl von 3 erhalten und leistungsunfähig würde eine Punktzahl von 4 erhalten. Der Bereich wäre von 0 (keine Schwäche). ) bis 76 (vollständige Lähmung).
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
MGQOL 12-Monats-Änderung
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Bei diesem Test handelt es sich um eine von Patienten berichtete Skala mit 15 Punkten, die angibt, wie sich Myasthenia gravis auf die Lebensqualität auswirkt. Jeder Punkt wird danach bewertet, wie wahr jede Aussage in den letzten 7 Tagen war. Die Skala ist 0 = überhaupt nicht, 1 = ein wenig, 2 = etwas, 3 = ziemlich und 4 = sehr. Die Zahlen werden dann addiert, um eine Gesamtpunktzahl zu erhalten. Der MGQOL-Score reicht von 0 (keine MG-Symptome, die die Lebensqualität beeinträchtigen) bis zu einem Score von 60 (MG-Symptome beeinträchtigen die Lebensqualität sehr).
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
MG-ADL 12-Monats-Änderung
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Die MG-ADL ist eine 8-Punkte-Skala, die entwickelt wurde, um die Symptome der Myasthenia gravis zu beurteilen. Die Punktzahl reicht von 0 (normal – keine MG-Symptome) bis 24 (schwere MG-Symptome).
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
MG-Composite-Änderung über 12 Monate
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Diese Skala setzt sich aus Komponenten der QMG, MG-ADL und der MMT zusammen. Diese Komponenten haben sich in früheren klinischen Studien als die reaktionsstärksten erwiesen. Jedes Item im QMG, MG-ADL und MMT wurde gewogen (Rasch-Analyse durchgeführt) und dann mit einem Score versehen. Die Punktzahl würde von 0 (keine Auswirkungen von Myasthenia gravis) bis zu einer Punktzahl von 50 reichen. Ein Teilnehmer mit einer Punktzahl von 50 würde mit einem Beatmungsgerät im Krankenhaus bleiben.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Dezember 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Dezember 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

26. Mai 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. April 2016

Zuletzt verifiziert

1. April 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 11552
  • FDA OOPD 003538 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: RO1FD003538)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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