Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​Methotrexat ved Myasthenia Gravis

26. april 2016 opdateret af: Richard Barohn, MD, University of Kansas Medical Center

Fase II forsøg med methotrexat i Myasthenia Gravis

Myasthenia gravis er en sjælden neuromuskulær lidelse karakteriseret ved svaghed og træthed af øjenmuskulaturen, bulbarmuskulaturen og ekstremitetsmuskulaturen. Det specifikke formål med denne undersøgelse er at afgøre, om oral methotrexat er en effektiv terapi til patienter med myasthenia gravis (MG), som er afhængige af prednison. Patienter vil blive randomiseret til at modtage enten methotrexat eller placebo, og de, der deltager i dette forsøg, vil have symptomer og tegn på sygdommen, mens de er i prednisonbehandling. Hypotesen er, at tilføjelse af methotrexatbehandling til disse patienter vil forbedre MG-manifestationerne, så prednison-dosis kan reduceres, og kliniske mål for MG-sværhedsgraden forbedres.

Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University of Toronto
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93701
        • University of California, San Francisco
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California-Irvine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida, Health Science Center Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospitals
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State College of Medicine, The Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The Nerve and Muscle Center of Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University Health Sciences Center, San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal have MGFA MG grad 2, 3 eller 4 generaliseret myasthenia gravis i henhold til MGFA klassifikationssystemet
  • Forhøjet acetylcholin receptor antistof (AChR-Ab) titer.
  • Patientens tegn og symptomer bør ikke bedre forklares af en anden sygdomsproces.
  • Prednison-dosis på mindst 10 mg/dag (eller tilsvarende i alternerende dage), og forsøgspersonen skal have en stabil dosis af prednison i 30 dage før screeningsbesøget.

Ekskluderingskriterier:

  • En historie med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk lidelse bortset fra MG, der kan forårsage svaghed eller træthed.
  • Andre større kroniske eller invaliderende sygdomme inden for seks måneder før studiestart.
  • Kvindelige patienter, der er præmenopausale og er: (a) gravide på basis af en serumgraviditetstest, (b) ammer eller (c) ikke bruger en effektiv metode med dobbelt barriere (1 hormonel plus 1 barrieremetode eller 2 samtidige barrieremetoder) prævention (p-piller, mandligt kondom, kvindeligt kondom, intrauterin enhed, Norplant, tubal ligering eller andre steriliseringsprocedurer).
  • Ændrede niveauer af bevidsthed, demens eller unormal mental status.
  • Beviser for thymomer på CT eller MR. Et sådant fund kunne kræve øjeblikkelig thymektomi og ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Thymektomi i de foregående tre måneder.
  • Patienter, der er blevet medicineret med azathioprin, cyclosporin, cyclophosphamid, mycophenolatmofetil, IVIg eller andre immunsuppressive lægemidler inden for de sidste 60 dage.
  • Røntgen af ​​thorax med tegn på tumor, infektion eller interstitiel lungesygdom.
  • Klinisk historie med kroniske eller tilbagevendende infektioner.
  • Daglig brug af ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID).
  • Anamnese med nyre- eller leverinsufficiens eller leverenzymer større end den øvre normalgrænse.
  • Anamnese med knoglemarvshypoplasi, leukopeni, trombocytopeni, signifikant anæmi, kliniske eller laboratoriemæssige tegn på immundefektsyndromer.
  • Forced Vital Capacity (FVC)
  • MG Grade 1 (kun okulær) eller 5 (krise, kræver ventilator).
  • Forudgående brug af methotrexat til enhver tilstand.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: 2
Placebo
Andet: Placebo
Ugentlig
Aktiv komparator: 1
Methotrexat
Medicin: Methotrexat
10 mg ugentligt i 2 uger og øg derefter til 15 mg i 2 uger og derefter 20 mg ugentligt indtil slutningen af ​​undersøgelsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet prednison-dosisområde under kurven
Tidsramme: 9 måneder
Det primære resultatmål var det ni måneder lange prednison-område under dosis-tid-kurven (AUDTC, måneder 4-12). AUDTC blev valgt, fordi det tog højde for ændringer i prednison-dosis, som kunne forekomme hyppigt i løbet af en måned.
9 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig daglig dosis af prednison (mg/dag)
Tidsramme: Total varighed af daglig dosisinformation blev indsamlet, dvs. 9 måneder.
Deltagerne blev bedt om at udfylde mængden af ​​prednison, de tog hver dag, på en papirdagbog.
Total varighed af daglig dosisinformation blev indsamlet, dvs. 9 måneder.
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) Score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
QMG er en 13-punkts ordinær skala, som måler øjen-, bulbar-, ekstremitetstræthed og styrke sammen med åndedrætsfunktion. Skalaen er fra 0 - 3 for hvert emne, hvor 0 betyder normal og 3 er alvorlig. Samlet score kan variere fra 0 til 39.
Skift fra baseline til måned 12
Manuel muskeltestning 12 måneders ændring
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Denne måling er udviklet til at måle styrken af ​​muskelgrupper i ansigt, nakke, arme og ben. Måling foretages ved at graduere mængden af ​​svaghed. Deltagerne bedømmes til at have normal, mild (25%) svaghed, moderat (50%) svaghed eller svær (75%) svaghed og 4 = lammet/ude af stand til at gøre. Normal ville få en score på 0, mild ville få en score på 1, moderat ville få en score på 2, svær ville få en score på 3 og ude af stand til at præstere ville få en score på 4. Intervallet ville være fra 0 (ingen svaghed ) til 76 (fuldstændig lammelse).
Skift fra baseline til måned 12
MGQOL 12 måneders ændring
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Denne test er en 15-punkts patientrapporteret skala, der angiver, hvordan myasthenia gravis påvirker livskvaliteten. Hvert element bedømmes efter, hvor sandt hvert udsagn har været i løbet af de sidste 7 dage. Skalaen er 0=Slet ikke, 1= en lille smule, 2= lidt, 3= ganske lidt og 4= meget. Tallene tilføjes derefter for at give en samlet score. MGQOL-scoren ville variere fra 0 (ingen MG-symptomer, der påvirkede deres livskvalitet) til en score på 60 (MG-symptomer påvirkede deres livskvalitet meget).
Skift fra baseline til måned 12
MG-ADL 12 måneders ændring
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
MG-ADL er en 8-trins skala udviklet til at vurdere myasthenia gravis symptomer. Score vil variere fra 0 (normal - ingen MG-symptomer) til 24 (alvorlige MG-symptomer)
Skift fra baseline til måned 12
MG Composite Ændring over 12 måneder
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Denne skala er sammensat af komponenter af QMG, MG-ADL og MMT. Disse komponenter har vist sig at være de mest responsive i tidligere kliniske forsøg. Hvert emne i QMG, MG-ADL og MMT blev vejet (Rasch-analyse udført) og derefter tildelt en score. Score ville variere fra 0 (ingen effekter fra myasthenia gravis) til en score på 50. En deltager med en score på 50 ville være på hospitalet i respirator.
Skift fra baseline til måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. december 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2008

Først opslået (Skøn)

24. december 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

26. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2016

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 11552
  • FDA OOPD 003538 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: RO1FD003538)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Methotrexat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner