Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost methotrexátu u Myasthenia Gravis

26. dubna 2016 aktualizováno: Richard Barohn, MD, University of Kansas Medical Center

Fáze II studie methotrexátu u Myasthenia Gravis

Myasthenia gravis je vzácné neuromuskulární onemocnění charakterizované slabostí a únavností očního, bulbárního a končetinového svalstva. Specifickým cílem této studie je zjistit, zda je perorální metotrexát účinnou terapií u pacientů s myasthenia gravis (MG), kteří jsou závislí na prednisonu. Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali buď methotrexát nebo placebo, a ti, kteří budou zařazeni do této studie, budou mít symptomy a známky onemocnění při léčbě prednizonem. Hypotézou je, že přidání léčby methotrexátem u těchto pacientů zlepší projevy MG, takže lze snížit dávku prednisonu a zlepšit klinická měření závažnosti MG.

Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University of Toronto
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Fresno, California, Spojené státy, 93701
        • University of California, San Francisco
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California-Irvine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida, Health Science Center Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospitals
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State College of Medicine, The Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The Nerve and Muscle Center of Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University Health Sciences Center, San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí mít MGFA MG stupně 2, 3 nebo 4 generalizovanou myasthenia gravis, podle klasifikačního systému MGFA
  • Zvýšený titr protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR-Ab).
  • Příznaky a symptomy pacienta by neměly být lépe vysvětleny jiným chorobným procesem.
  • Dávka prednisonu alespoň 10 mg/den (nebo ekvivalent v obden) a subjekt musí být na stabilní dávce prednisonu po dobu 30 dnů před screeningovou návštěvou.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza chronické degenerativní, psychiatrické nebo neurologické poruchy jiné než MG, která může způsobit slabost nebo únavu.
  • Jiná závažná chronická nebo vysilující onemocnění během šesti měsíců před vstupem do studie.
  • Pacientky, které jsou premenopauzální a jsou: (a) těhotné na základě sérového těhotenského testu, (b) kojí nebo (c) nepoužívají účinnou metodu dvojité bariéry (1 hormonální plus 1 bariérová metoda nebo 2 současné bariérové ​​metody) antikoncepce (antikoncepční pilulky, mužský kondom, ženský kondom, nitroděložní tělísko, Norplant, podvázání vejcovodů nebo jiné sterilizační postupy).
  • Změněné úrovně vědomí, demence nebo abnormální duševní stav.
  • Důkaz thymomu na CT nebo MRI hrudníku. Takový nález by mohl vyžadovat okamžitou thymektomii a znemožnil by vstup do studie.
  • Tymektomie v předchozích třech měsících.
  • Pacienti, kteří byli během posledních 60 dnů léčeni azathioprinem, cyklosporinem, cyklofosfamidem, mykofenolát mofetilem, IVIg nebo jinými imunosupresivními léky.
  • Rentgen hrudníku s průkazem nádoru, infekce nebo intersticiálního plicního onemocnění.
  • Klinická anamnéza chronických nebo rekurentních infekcí.
  • Každodenní užívání nesteroidních protizánětlivých léků (NSAID).
  • Renální nebo jaterní insuficience v anamnéze nebo jaterní enzymy vyšší než horní hranice normy.
  • Anamnéza hypoplazie kostní dřeně, leukopenie, trombocytopenie, významná anémie, klinické nebo laboratorní známky syndromů imunodeficience.
  • Vynucená vitální kapacita (FVC)
  • MG stupeň 1 (pouze oční) nebo 5 (krize, vyžadující ventilátor).
  • Předchozí použití methotrexátu pro jakýkoli stav.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: 2
Placebo
Jiný: Placebo
Týdně
Aktivní komparátor: 1
Methotrexát
Lék: Methotrexát
10 mg týdně po dobu 2 týdnů a poté zvýšení na 15 mg po dobu 2 týdnů a poté 20 mg týdně až do konce studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková plocha dávky prednisonu pod křivkou
Časové okno: 9 měsíců
Primárním výsledným měřítkem byla devítiměsíční plocha prednisonu pod křivkou dávka-čas (AUDTC, měsíce 4-12). AUDTC byla vybrána, protože zohledňovala změny v dávce prednisonu, které se mohly často vyskytovat během měsíce.
9 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná denní dávka prednisonu (mg/den)
Časové okno: Celková doba, po kterou byly shromažďovány informace o denní dávce, tj. 9 měsíců.
Účastníci byli požádáni, aby vyplnili množství prednisonu, které každý den užívali, do papírového deníku.
Celková doba, po kterou byly shromažďovány informace o denní dávce, tj. 9 měsíců.
Kvantitativní skóre myasthenia Gravis (QMG).
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
QMG je 13 položková ordinální stupnice, která měří oční, bulbární, končetinovou únavu a sílu spolu s respiračními funkcemi. Stupnice je od 0 do 3 pro každou položku, přičemž 0 znamená normální a 3 je závažná. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 39.
Změna ze základního stavu na měsíc 12
Manuální svalové testování 12měsíční změna
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Toto měření bylo vyvinuto pro měření síly svalových skupin v obličeji, krku, pažích a nohou. Měření se provádí stupňováním míry slabosti. Účastníci jsou hodnoceni jako normální, mírná (25 %) slabost, střední (50 %) slabost nebo závažná (75 %) slabost a 4 = ochrnutí/neschopní. Normální by dostal skóre 0, mírný by dostal skóre 1, střední by dostal skóre 2, těžký by dostal skóre 3 a neschopný výkonu by dostal skóre 4. Rozsah by byl od 0 (žádná slabost ) až 76 (úplná paralýza).
Změna ze základního stavu na měsíc 12
MGQOL 12měsíční změna
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Tento test je 15-položková škála hlášená pacientem, která ukazuje, jak myasthenia gravis ovlivňuje kvalitu života. Každá položka je hodnocena podle toho, jak pravdivá byla jednotlivá tvrzení za posledních 7 dní. Stupnice je 0=vůbec ne, 1= trochu, 2= trochu, 3= dost málo a 4= hodně. Čísla se pak sečtou a vytvoří se celkové skóre. Skóre MGQOL by se pohybovalo od 0 (žádné symptomy MG, které by ovlivnily kvalitu jejich života) do skóre 60 (symptomy MG velmi ovlivnily kvalitu života).
Změna ze základního stavu na měsíc 12
MG-ADL 12měsíční změna
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
MG-ADL je škála s 8 položkami vyvinutá pro hodnocení symptomů myasthenia gravis. Skóre se bude pohybovat od 0 (normální – žádné příznaky MG) do 24 (závažné příznaky MG)
Změna ze základního stavu na měsíc 12
Změna kompozitu MG za 12 měsíců
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Tato stupnice se skládá z komponent QMG, MG-ADL a MMT. V předchozích klinických studiích se ukázalo, že tyto složky nejlépe reagují. Každá položka v QMG, MG-ADL a MMT byla zvážena (provedena Raschova analýza) a poté přiřazeno skóre. Skóre by se pohybovalo od 0 (žádné účinky myasthenia gravis) do skóre 50. Účastník se skóre 50 by byl v nemocnici na ventilátoru.
Změna ze základního stavu na měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Kansas Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. prosince 2008

První zveřejněno (Odhad)

24. prosince 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. května 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. dubna 2016

Naposledy ověřeno

1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 11552
  • FDA OOPD 003538 (Jiné číslo grantu/financování: RO1FD003538)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na Methotrexát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit