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骨粗鬆症-偽神経膠腫症候群の治療のための炭酸リチウムの試験

2019年10月31日 更新者：Elizabeth Streeten、University of Maryland, Baltimore

骨粗鬆症偽神経膠腫症候群の治療のための炭酸リチウムの試験

これは、オールド オーダー メノナイト コミュニティの骨粗鬆症-偽神経膠腫症候群 (OPPG) 患者 10 人と、OPPG を持たない 16 人の対照者のパイロット研究でした。 10 人の OPPG 患者のうち 5 人がリチウム試験に参加することを選択し、5 人はベースライン データ (ラボ、pQCT) のみに参加しました。 6 か月間リチウムを投与された OPPG の 5 人は、ベースライン時と 6 か月時に二重エネルギー X 線吸収法 (DXA)、末梢定量的コンピュータ断層撮影法 (pQCT)、および検査室評価の両方を受けました。 OPPGのマウスモデルでの研究は、リチウムが彼らの骨強度を正常化することを示しました. コントロール (n = 16) は、環境およびライフスタイル要因の影響を最小限に抑えるために、オールド オーダー メノナイト コミュニティから採用されました。 コントロールにはリチウムを与えなかった。 参加者の年齢範囲は 4 ～ 64 歳でした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

骨粗鬆症-偽神経膠腫 (OPPG) 症候群は、LRP5 遺伝子の変異による非常にまれな遺伝性疾患 (世界中で約 50 例が報告されています) であり、出生時の失明や幼児期の脆弱な骨 (骨粗鬆症) を引き起こします。 骨のもろさは、股関節（大腿骨）や脊椎などの主要な骨の再発性骨折につながる可能性があり、一部の子供は車椅子のままになります.

OPPG の骨を強化するための治療は、主に小児期および成人期の他の脆弱な骨障害に使用される骨粗鬆症の治療薬、すなわちビスフォスフォネート (例えば. パミドロネート、アレンドロネート）。 これらの薬剤は、OPPG の骨強度をいくらか助けましたが、すべての骨折を防げたわけではありません。 ビスフォスフォネートで正常な骨密度 (DXA、二重 X 線吸収法で測定) に達しているにも関わらず、私たちが治療した OPPG の 3 人の子供の股関節骨折を観察しました。 したがって、OPPG の新しい治療法が大いに必要であり、治療中の骨強度を監視するために DXA 以外の新しい方法が必要です。

OPPGのマウスモデルを作成しました。 OPPGのマウスモデルでは、リチウムは骨を劇的に改善し、骨を正常な強度に戻し、骨折を防ぎました. 精神疾患のある人に使用されるリチウムは、精神疾患のために服用している人の骨強度を高め、骨折を減らすことが知られています. リチウムは安全に使用されており、12 歳以上の子供に承認されています。 理論では、リチウムは、OPPG の遺伝的欠陥を迂回して骨の生成を刺激することにより、マウスの場合と同様に、ヒトの OPPG の骨強度を改善するというものです。

この研究では、OPPG の患者 10 人を募集し、同意した患者 (n=5) を 6 か月間リチウムで治療し、DXA と pQCT (末梢定量的コンピュータ断層撮影) の両方で骨の反応を監視しました。骨質。 この研究でリチウムを使用するための IND が取得されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

26

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Lancaster、Pennsylvania、アメリカ、17601
        • University of Maryland Amish Research Clinic

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2ヶ月～60年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

適格基準

包含基準

  • 4歳以上
  • 骨粗鬆症仮性神経膠腫症候群（OPPG）と診断されているか、OPPG 患者の第一度近親者。 OPPG の診断には、次のいずれかが必要です: (1) 少なくとも 1 人の罹患した家族が LRP5 変異を示している既知の OPPG を持つ家族に生まれた子供の先天性失明、または (2) 既知の家族のない子供先天性失明、DXA Zスコア<-2.0、およびLRP5の変異が記録されているOPPGのメンバー
  • 炭酸リチウムに禁忌なし
  • 妊娠可能年齢の女性の場合、尿妊娠検査を受ける意思がある

除外基準

  • 4歳未満
  • 骨粗鬆症仮性グリオーマ（OPPG）症候群と診断されていないか、OPPG 患者の第一度近親者ではないか、オールド オーダー メノナイト コミュニティのメンバーである
  • 妊娠中
  • 妊娠可能な年齢の女性の場合、尿妊娠検査を受けることを望まない
  • -リチウムへの禁忌（血清クレアチニン> 1.3、既知の心血管疾患[心筋梗塞の病歴、心不全]、現在利尿薬またはACE阻害剤を使用中）
  • 糸球体濾過率が80cc/分未満

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：リチウム
OPPGの患者は6か月間リチウムで治療されます
薬：リチウム
リチウムは、OPPG 患者に 6 か月間投与されます。毎日 2.5 mg/kg の低用量から開始し、0.3 ～ 0.6 ng/dl のリチウム血中濃度が達成されるまで徐々に増加します。
他の名前：
  • 炭酸リチウムまたはクエン酸リチウムが使用されます
介入なし：影響を受けないコントロール
OPPG 患者の家族は、OPPG 患者と比較するために DXA および pQCT を使用します。 これらの影響を受けていない参加者は、リチウムを受け取りません。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
下腿の pQCT
時間枠：ベースライン
pQCTは、すべてのOPPG参加者と影響を受けていない人に対してベースラインで行われます。 Z スコアは、年齢が一致したコントロールの平均から離れた標準偏差の数を示します。 0 の Z スコアは平均に等しく、負の数値は平均より低い値を示し、正の値は高いことを示します。 Z スコアの正の変化は、良好な結果を示します。
ベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン時およびリチウム投与後 6 か月の OPPG 参加者の pQCT Z スコア
時間枠：ベースライン、6 か月
Z スコアは、年齢が一致したコントロールの平均から離れた標準偏差の数を示します。 0 の Z スコアは平均に等しく、負の数値は平均より低い値を示し、正の値は高いことを示します。 Z スコアの正の変化は、好ましい結果を示します。 pQCT 変数の Z スコアは、リチウムを受け取り、pQCT スキャンも取得できた 2 人の OPPG 参加者で記録されました。 2 の「n」は、統計分析を行うには小さすぎました。 リチウムを使用していた 5 人の OPPG のうち、2 人はマシンには小さすぎ (4 歳以上でしたが)、1 人は足に棒があり、pQCT を受けることができませんでした。
ベースライン、6 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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University of Maryland, Baltimore

捜査官

  • 主任研究者：Elizabeth A Streeten, MD、University of Maryland, College Park

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年7月1日

一次修了 (実際)

2014年7月1日

研究の完了 (実際)

2014年7月1日

試験登録日

最初に提出

2010年4月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年4月20日

最初の投稿 (見積もり)

2010年4月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年11月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年10月31日

最終確認日

2018年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HP-00040536

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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