緑膿菌による慢性感染症のCF患者におけるArikace™を評価するための研究

嚢胞性線維症 (CF) は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) 遺伝子の変異に起因する遺伝病です。 CF 患者は、CFTR を発現するさまざまな臓器に病理学的変化を示します。 肺は頻繁に影響を受け、緑膿菌などの細菌による慢性感染症や気道の炎症を引き起こすことがよくあります。 慢性肺感染症の治療は、CF 療法の主要な目標の 1 つです。 Arikace™ (吸入用リポソームアミカシン) は、吸入による投与用に設計されたナノスケールのリポソーム担体内にカプセル化されたアミカシンの持続放出製剤です。 緑膿菌による慢性肺感染症の CF 患者の治療において、この製剤の徐放性肺標的化およびバイオフィルム浸透特性は、現在の治療法よりもいくつかの利点があると仮定されています。

この二重盲検プラセボ対照第 III 相試験は、慢性気管支肺感染症の CF 患者の治療における Arikace™ の有効性、安全性、忍容性を評価するために設計されました。 適格な被験者は、PARI Investigational eFlow® ネブライザーを使用して、590 mg の Arikace™ またはプラセボを 1 日 1 回投与するように 1:1 で無作為化されます。 被験者は28日間の治療を受け、その後安全のために56日間追跡されます。 総研究期間は、最大 18 日間のスクリーニング期間を含め、最大 102 日間 (~3 か月) です。 被験者は、研究全体を通して隔週で安全性、忍容性、および有効性について評価されます。 血液、喀痰、および 24 時間尿中の Arikace™ の薬物動態 (PK) は、PK 評価に同意した研究対象のサブグループで決定されます。

TR02-109 プロトコルの完了時に、同意し、試験の安全基準を満たしている被験者は、590 mg の Arikace™ の長期、非盲検、マルチサイクル延長試験 (別のプロトコル TR02-110 の下) に登録できます。 ）。