녹농균으로 인한 만성 감염이 있는 CF 환자에서 Arikace™를 평가하기 위한 연구

낭포성 섬유증(CF)은 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전 질환입니다. CF 환자는 CFTR을 발현하는 다양한 기관에서 병리학적 변화를 나타냅니다. 폐는 자주 영향을 받아 Pseudomonas aeruginosa 및 기도 염증과 같은 박테리아에 의한 만성 감염을 초래합니다. 만성 폐 감염의 치료는 CF 요법의 주요 목표 중 하나입니다. Arikace™(흡입용 리포솜 아미카신)는 흡입을 통한 투여를 위해 고안된 나노스케일 리포솜 담체 내부에 캡슐화된 아미카신의 지속 방출 제제입니다. 이 제형의 서방성 폐 표적화 및 생물막 침투 특성은 녹농균에 의해 유발된 만성 폐 감염을 앓는 CF 환자를 치료하는 데 있어서 현재 요법에 비해 몇 가지 이점을 가질 것이라는 가설을 세웁니다.

이 이중 맹검, 위약 대조 3상 연구는 만성 기관지폐 감염이 있는 CF 환자 치료에서 Arikace™의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계되었습니다. 적격 피험자는 PARI Investigational eFlow® Nebulizer를 사용하여 하루에 한 번 590mg의 Arikace™ 또는 위약을 투여하도록 1:1로 무작위 배정됩니다. 피험자는 28일 동안 치료를 받고 56일 동안 안전을 위해 추적될 것입니다. 총 연구 기간은 최대 18일의 스크리닝 기간을 포함하여 최대 102일(~3개월)입니다. 피험자는 연구 기간 동안 격주로 안전성, 내약성 및 효능에 대해 평가됩니다. 혈액, 가래 및 24시간 소변에서 Arikace™의 약동학(PK)은 PK 평가에 동의한 연구 대상자의 하위 그룹에서 결정됩니다.

TR02-109 프로토콜이 완료되면 연구 안전성 기준에 동의하고 충족하는 피험자는 Arikace™ 590mg의 장기 공개 라벨 다중 주기 연장 연구(별도의 프로토콜 TR02-110에 따름)에 등록할 수 있습니다. ).