Estudio para evaluar Arikace™ en pacientes con FQ e infección crónica por Pseudomonas Aeruginosa
Estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, multicéntrico para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Arikace™ en pacientes con fibrosis quística e infección crónica por Pseudomonas Aeruginosa
Un factor importante en la salud respiratoria de los sujetos con fibrosis quística (FQ) es la prevalencia de infecciones crónicas por Pseudomonas aeruginosa. La tasa de infección por Pseudomonas aeruginosa en pacientes con FQ aumenta con la edad y, a los 18 años, aproximadamente el 85 % de los pacientes con FQ en los EE. UU. están infectados. La amikacina liposomal para inhalación (Arikace™) se desarrolló como un posible tratamiento para la infección crónica por Pseudomonas aeruginosa en pacientes con FQ.
El propósito de este estudio doble ciego controlado con placebo es determinar si Arikace™ es eficaz en el tratamiento de infecciones pulmonares crónicas causadas por Pseudomonas aeruginosa en sujetos con fibrosis quística. El estudio inscribirá a aproximadamente 300 sujetos en clínicas en los EE. UU., Canadá, Europa, Australia y Nueva Zelanda. Los sujetos serán aleatorizados para recibir 590 mg de Arikace™ o placebo y recibirán tratamiento durante 28 días, seguido de un período de seguimiento de seguridad de 56 días. Los sujetos deberán visitar la clínica 8 veces (incluida la visita de selección) durante un período de aproximadamente 3 meses. No se requerirán pernoctaciones en la clínica. Al completar el protocolo TR02-109, los sujetos que hayan dado su consentimiento y cumplan con los criterios de seguridad del estudio pueden inscribirse en el estudio de extensión de varios ciclos, abierto y a largo plazo de 590 mg de Arikace™ (bajo un protocolo separado TR02-110 ).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética que resulta de mutaciones en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Los pacientes con FQ manifiestan cambios patológicos en una variedad de órganos que expresan CFTR. Los pulmones se ven afectados con frecuencia, lo que a menudo resulta en infecciones crónicas por bacterias como Pseudomonas aeruginosa e inflamación de las vías respiratorias. El tratamiento de las infecciones pulmonares crónicas es uno de los objetivos principales de la terapia de la FQ. Arikace™ (amikacina liposomal para inhalación) es una formulación de liberación sostenida de amikacina encapsulada dentro de vehículos liposomales a nanoescala diseñados para la administración por inhalación. Se plantea la hipótesis de que las propiedades de penetración de la biopelícula y la orientación pulmonar de liberación sostenida de esta formulación tendrán varias ventajas sobre las terapias actuales en el tratamiento de pacientes con FQ con infección pulmonar crónica causada por Pseudomonas aeruginosa.
Este estudio de fase 3, doble ciego, controlado con placebo ha sido diseñado para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Arikace™ en el tratamiento de pacientes con FQ e infección broncopulmonar crónica. Los sujetos elegibles serán aleatorizados 1:1 para recibir 590 mg de Arikace™ o placebo una vez al día utilizando un nebulizador PARI Investigational eFlow®. Los sujetos recibirán 28 días de tratamiento y luego serán seguidos por seguridad durante 56 días. La duración total del estudio es de hasta 102 días (~3 meses), incluido un período de selección de hasta 18 días. Los sujetos serán evaluados en cuanto a seguridad, tolerabilidad y eficacia cada dos semanas durante todo el estudio. La farmacocinética (PK) de Arikace™ en sangre, esputo y orina de 24 horas se determinará en un subgrupo de sujetos del estudio que den su consentimiento para la evaluación PK.
Al completar el protocolo TR02-109, los sujetos que hayan dado su consentimiento y cumplan con los criterios de seguridad del estudio pueden inscribirse en el estudio de extensión de varios ciclos, abierto y a largo plazo de 590 mg de Arikace™ (bajo un protocolo separado TR02-110 ).
Tipo de estudio
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Consentimiento o asentimiento informado por escrito
- Diagnóstico confirmado de FQ
- Antecedentes de infección crónica por Pseudomonas aeruginosa
- Antecedentes de exacerbación pulmonar documentada que requirió tratamiento con antibióticos en los 12 meses anteriores a la selección
- Cultivo de esputo positivo para Pseudomonas aeruginosa en la selección
- FEV1 ≥ 25 % del valor predicho en la selección
Criterios clave de exclusión:
- FEV1 <25 % del valor predicho en la selección
- Antecedentes de hipersensibilidad a los aminoglucósidos
- Historial de complicaciones mayores de enfermedad pulmonar (incluyendo atelectasia, neumotórax, derrame pleural mayor) dentro de las 8 semanas previas a la Selección
- Hemoptisis de ≥60 ml en un período de 24 horas dentro de las 4 semanas anteriores a la selección
- Antecedentes de tuberculosis pulmonar o enfermedad pulmonar micobacteriana no tuberculosa tratada en los 2 años anteriores a la selección o que requiere tratamiento en el momento de la selección
- Antecedentes de aspergilosis broncopulmonar alérgica que requiera tratamiento con esteroides sistémicos o cualquier otra afección que requiera esteroides sistémicos en una dosis ≥ equivalente a 10 mg/día de prednisona en los 3 meses anteriores a la selección
- Presencia de cualquier enfermedad cardíaca clínicamente significativa.
- Neoplasia maligna pulmonar activa (primaria o metastásica) o cualquier neoplasia maligna que requiera quimioterapia o radioterapia dentro del año anterior a la selección o anticipada durante el período de estudio
- Historia del trasplante de pulmón.
- Suplemento de oxígeno continuo diario o requerimiento de oxígeno suplementario nocturno de más de 2 L/min
- Administración de cualquier producto en investigación dentro de las 8 semanas anteriores al día 1 del estudio
- Fumar tabaco o cualquier sustancia dentro de los 6 meses anteriores a la selección o incapacidad anticipada para abstenerse de fumar durante el estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Arikace™
Amikacina liposomal para inhalación
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo para amikacina liposomal para inhalación
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar definida por el protocolo
Periodo de tiempo: 84 días
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84 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio relativo en FEV1 (litros) y FEV1 (% previsto)
Periodo de tiempo: 84 días
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84 días
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Proporción de sujetos que experimentaron exacerbaciones definidas por el protocolo
Periodo de tiempo: 84 días
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84 días
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Tiempo hasta el primer tratamiento antibiótico antipseudomonas para la exacerbación pulmonar
Periodo de tiempo: 84 días
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84 días
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Cambio en Pseudomonas aeruginosa y Burkholderia sp. densidad en el esputo
Periodo de tiempo: 84 días
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84 días
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Cambio en los resultados/síntomas informados por el paciente
Periodo de tiempo: 84 días
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84 días
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Evaluación de la seguridad y la tolerabilidad
Periodo de tiempo: 84 días
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84 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Infecciones
- Fibrosis quística
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antibacterianos
- Amikacina
Otros números de identificación del estudio
- TR02-109
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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