Tutkimus Arikacen™ arvioimiseksi CF-potilailla, joilla on Pseudomonas Aeruginosan aiheuttama krooninen infektio
Satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, monikeskustutkimus Arikacen™ tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi kystisellä fibroosilla potilailla, joilla on krooninen Pseudomonas Aeruginosan aiheuttama infektio
Tärkeä tekijä kystistä fibroosia (CF) sairastavien henkilöiden hengitysteissä on kroonisten Pseudomonas aeruginosa -infektioiden esiintyvyys. Pseudomonas aeruginosa -infektioiden määrä CF-potilailla lisääntyy iän myötä, ja 18-vuotiaana noin 85 % CF-potilaista Yhdysvalloissa on tartunnan saaneita. Inhaloitava liposomaalinen amikasiini (Arikace™) kehitettiin Pseudomonas aeruginosan aiheuttaman kroonisen infektion mahdolliseksi hoidoksi CF-potilailla.
Tämän kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko Arikace™ tehokas Pseudomonas aeruginosan aiheuttamien kroonisten keuhkoinfektioiden hoidossa kystisen fibroosin potilailla. Tutkimukseen otetaan mukaan noin 300 tutkittavaa klinikoilla Yhdysvalloissa, Kanadassa, Euroopassa, Australiassa ja Uudessa-Seelannissa. Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan 590 mg Arikace™- tai lumelääkettä ja saavat hoitoa 28 päivän ajan, jota seuraa 56 päivän turvallisuusseurantajakso. Tutkittavien tulee käydä klinikalla 8 kertaa (seulontakäynti mukaan lukien) noin 3 kuukauden aikana. Klinikalla ei vaadita yöpymistä. TR02-109-protokollan päätyttyä koehenkilöt, jotka ovat antaneet suostumuksensa ja täyttävät tutkimuksen turvallisuuskriteerit, voivat ilmoittautua pitkäaikaiseen, avoimeen, monijaksoiseen jatkotutkimukseen 590 mg Arikace™:a (erillisen protokollan TR02-110 mukaisesti). ).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystinen fibroosi (CF) on geneettinen sairaus, joka johtuu kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenin (CFTR) mutaatioista. CF-potilailla ilmenee patologisia muutoksia useissa elimissä, jotka ilmentävät CFTR:ää. Keuhkot kärsivät usein, mikä johtaa usein bakteerien, kuten Pseudomonas aeruginosan, aiheuttamiin kroonisiin infektioihin ja hengitystietulehduksiin. Kroonisten keuhkoinfektioiden hoito on yksi CF-hoidon päätavoitteista. Arikace™ (liposomaalinen amikasiini inhalaatioon) on pitkävaikutteinen amikasiiniformulaatio, joka on kapseloitu nanomittakaavan liposomaalisiin kantoaineisiin, jotka on suunniteltu annettavaksi inhalaation kautta. Oletetaan, että tämän formulaation pitkävaikutteisilla keuhkoihin kohdistuvilla ja biofilmin tunkeutumisominaisuuksilla on useita etuja nykyisiin hoitoihin verrattuna hoidettaessa CF-potilaita, joilla on Pseudomonas aeruginosan aiheuttama krooninen keuhkoinfektio.
Tämä kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 tutkimus on suunniteltu arvioimaan Arikace™:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä hoidettaessa CF-potilaita, joilla on krooninen bronkopulmonaalinen infektio. Tukikelpoiset koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 saamaan 590 mg Arikace™-valmistetta tai lumelääkettä kerran päivässä PARI Investigational eFlow® -sumuttimella. Koehenkilöt saavat 28 päivää hoitoa, jonka jälkeen heitä seurataan turvallisuuden vuoksi 56 päivän ajan. Tutkimuksen kokonaiskesto on enintään 102 päivää (noin 3 kuukautta), mukaan lukien enintään 18 päivän seulontajakso. Koehenkilöiden turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus arvioidaan kahdesti viikossa koko tutkimuksen ajan. Arikace™:n farmakokinetiikka (PK) veressä, ysköksessä ja 24 tunnin virtsassa määritetään tutkimushenkilöiden alaryhmässä, joka suostuu PK-arviointiin.
TR02-109-protokollan päätyttyä koehenkilöt, jotka ovat antaneet suostumuksensa ja täyttävät tutkimuksen turvallisuuskriteerit, voivat ilmoittautua pitkäaikaiseen, avoimeen, monijaksoiseen jatkotutkimukseen 590 mg Arikace™:a (erillisen protokollan TR02-110 mukaisesti). ).
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Kirjallinen tietoinen suostumus tai suostumus
- Vahvistettu CF-diagnoosi
- Aiempi krooninen Pseudomonas aeruginosa -infektio
- Anamneesi dokumentoitu keuhkojen paheneminen, joka vaatii antibioottihoitoa 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Yskösviljelmä positiivinen Pseudomonas aeruginosalle seulonnassa
- FEV1 ≥ 25 % ennustetusta arvosta seulonnassa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- FEV1 <25 % ennustetusta arvosta seulonnassa
- Aiempi yliherkkyys aminoglykosideille
- Aiemmat keuhkosairauden vakavat komplikaatiot (mukaan lukien atelektaasi, ilmarinta, suuri pleuraeffuusio) 8 viikon sisällä ennen seulontaa
- ≥60 ml hemoptysis 24 tunnin aikana 4 viikon sisällä ennen seulontaa
- Aiempi keuhkotuberkuloosi tai ei-tuberkuloottinen mykobakteeri-keuhkosairaus, joka on hoidettu 2 vuoden sisällä ennen seulontaa tai hoitoa vaativa seulonnan aikana
- Aiempi allerginen bronko-keuhko-aspergilloos, joka vaatii systeemistä steroidihoitoa tai mikä tahansa muu tila, joka vaatii systeemisiä steroideja annoksella ≥ 10 mg/vrk prednisonia 3 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Minkä tahansa kliinisesti merkittävän sydänsairauden esiintyminen
- Aktiivinen keuhkosyöpä (primaarinen tai metastaattinen) tai mikä tahansa kemoterapiaa tai sädehoitoa vaativa pahanlaatuinen syöpä vuoden sisällä ennen seulontaa tai odotettavissa tutkimusjakson aikana
- Keuhkonsiirron historia
- Päivittäinen, jatkuva hapen lisäys tai yöaikainen lisähapentarve yli 2 l/min
- Kaikkien tutkimustuotteiden antaminen 8 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1
- Tupakan tai minkä tahansa aineen tupakointi 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai odotettu kyvyttömyys pidättäytyä tupakoinnista koko tutkimuksen ajan
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Arikace™
Liposomaalinen amikasiini inhaloitavaksi
|
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo liposomaaliselle amikasiinille inhaloitavaksi
|
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika ensimmäiseen protokollaan määritettyyn keuhkojen pahenemiseen
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Suhteellinen muutos FEV1:ssä (litraa) ja FEV1:ssä (ennustettu %)
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
|
Protokollan määrittelemiä pahenemisvaiheita kokeneiden potilaiden osuus
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
|
Aika ensimmäiseen antipseudomonaaliseen antibioottihoitoon keuhkojen pahenemisen vuoksi
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
|
Muutos Pseudomonas aeruginosa- ja Burkholderia sp. tiheys ysköksessä
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
|
Muutos potilaiden raportoimissa tuloksissa/oireissa
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
|
Turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TR02-109
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .