Undersøgelse til evaluering af Arikace™ hos CF-patienter med kronisk infektion på grund af Pseudomonas Aeruginosa
Randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindet, multicenterundersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af Arikace™ hos patienter med cystisk fibrose med kronisk infektion på grund af Pseudomonas Aeruginosa
En væsentlig faktor i respiratorisk sundhed hos patienter med cystisk fibrose (CF) er forekomsten af kroniske Pseudomonas aeruginosa-infektioner. Pseudomonas aeruginosa-infektionsraten hos CF-patienter stiger med alderen, og ved 18-års alderen er ca. 85 % af CF-patienter i USA inficeret. Liposomal amikacin til inhalation (Arikace™) blev udviklet som en mulig behandling af kronisk infektion på grund af Pseudomonas aeruginosa hos CF-patienter.
Formålet med denne dobbeltblindede, placebokontrollerede undersøgelse er at afgøre, om Arikace™ er effektiv til behandling af kroniske lungeinfektioner forårsaget af Pseudomonas aeruginosa hos patienter med cystisk fibrose. Undersøgelsen vil indskrive cirka 300 forsøgspersoner i klinikker i USA, Canada, Europa, Australien og New Zealand. Forsøgspersoner vil blive randomiseret til 590 mg Arikace™ eller placebo og vil modtage behandling i 28 dage efterfulgt af en 56 dages sikkerhedsopfølgningsperiode. Forsøgspersonerne skal besøge klinikken 8 gange (inklusive screeningsbesøget) over en periode på cirka 3 måneder. Der vil ikke være behov for overnatning på klinikken. Ved afslutningen af TR02-109-protokollen kan forsøgspersoner, der har givet samtykke og opfylder undersøgelsens sikkerhedskriterier, tilmelde sig det langsigtede, åbne multicyklus forlængelsesstudie med 590 mg Arikace™ (i henhold til en separat protokol TR02-110 ).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Cystisk fibrose (CF) er en genetisk sygdom, der skyldes mutationer i CFTR-genet (transmembrane conductance regulator) for cystisk fibrose. Patienter med CF manifesterer patologiske ændringer i en række organer, der udtrykker CFTR. Lungerne påvirkes ofte, hvilket ofte resulterer i kroniske infektioner af bakterier som Pseudomonas aeruginosa og luftvejsbetændelse. Behandling af kroniske lungeinfektioner er et af hovedmålene for CF-terapi. Arikace™ (liposomal amikacin til inhalation) er en formulering med vedvarende frigivelse af amikacin indkapslet i nanoskala liposomale bærere designet til administration via inhalation. Det antages, at denne formulerings egenskaber for vedvarende frigivelse af lungemålretning og biofilmpenetration vil have adskillige fordele i forhold til nuværende terapier til behandling af CF-patienter med kronisk lungeinfektion forårsaget af Pseudomonas aeruginosa.
Dette dobbeltblindede, placebokontrollerede fase 3-studie er designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af Arikace™ til behandling af CF-patienter med kronisk bronkopulmonal infektion. Kvalificerede forsøgspersoner vil blive randomiseret 1:1 til at modtage 590 mg Arikace™ eller placebo én gang dagligt med en PARI Investigational eFlow®-forstøver. Forsøgspersonerne vil modtage 28 dages behandling og vil derefter blive fulgt for en sikkerheds skyld i 56 dage. Samlet undersøgelsesvarighed er op til 102 dage (~3 måneder) inklusive en screeningsperiode på op til 18 dage. Forsøgspersoner vil blive evalueret for sikkerhed, tolerabilitet og effekt hver anden uge under hele undersøgelsen. Farmakokinetik (PK) af Arikace™ i blod, opspyt og 24-timers urin vil blive bestemt i en undergruppe af forsøgspersoner, som giver samtykke til farmakokinetisk vurdering.
Ved afslutningen af TR02-109-protokollen kan forsøgspersoner, der har givet samtykke og opfylder undersøgelsens sikkerhedskriterier, tilmelde sig det langsigtede, åbne multicyklus forlængelsesstudie med 590 mg Arikace™ (i henhold til en separat protokol TR02-110 ).
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 3
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Skriftligt informeret samtykke eller samtykke
- Bekræftet diagnose af CF
- Anamnese med kronisk infektion med Pseudomonas aeruginosa
- Anamnese med dokumenteret pulmonal eksacerbation, der kræver behandling med antibiotika i de 12 måneder før screening
- Sputumkultur positiv for Pseudomonas aeruginosa ved screening
- FEV1 ≥ 25 % af forudsagt værdi ved screening
Nøgleekskluderingskriterier:
- FEV1 <25 % af forudsagt værdi ved screening
- Anamnese med overfølsomhed over for aminoglykosider
- Anamnese med større komplikationer af lungesygdom (inklusive atelektase, pneumothorax, større pleural effusion) inden for 8 uger før screening
- Hæmoptyse på ≥60 ml i en 24-timers periode inden for 4 uger før screening
- Anamnese med lungetuberkulose eller ikke-tuberkuløs mykobakteriel lungesygdom behandlet inden for 2 år før screening eller krævet behandling på tidspunktet for screening
- Anamnese med allergisk bronko-pulmonal aspergillose, der kræver systemisk steroidbehandling eller enhver anden tilstand, der kræver systemiske steroider i en dosis ≥ svarende til 10 mg/dag af prednison inden for 3 måneder før screening
- Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant hjertesygdom
- Aktiv pulmonal malignitet (primær eller metastatisk) eller enhver malignitet, der kræver kemoterapi eller strålebehandling inden for et år før screening eller forventes i løbet af undersøgelsesperioden
- Historie om lungetransplantation
- Dagligt, kontinuerligt ilttilskud eller natligt supplerende iltbehov på mere end 2 l/min
- Administration af eventuelle forsøgsprodukter inden for 8 uger før undersøgelsesdag 1
- Rygning af tobak eller andre stoffer inden for 6 måneder før screening eller forventet manglende evne til at holde sig fra at ryge under hele undersøgelsen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arikace™
Liposomal amikacin til inhalation
|
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo for liposomalt amikacin til inhalation
|
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til den første protokoldefinerede pulmonal eksacerbation
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Relativ ændring i FEV1 (liter) og FEV1 (% forudsagt)
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
|
Andel af forsøgspersoner, der oplever protokoldefinerede eksacerbationer
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
|
Tid til første antipseudomonal antibiotikabehandling for pulmonal eksacerbation
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
|
Ændring i Pseudomonas aeruginosa og Burkholderia sp. tæthed i sputum
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
|
Ændring i patientrapporterede udfald/symptomer
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
|
Evaluering af sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- TR02-109
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Liposomal amikacin til inhalation
-
Insmed IncorporatedAfsluttet
-
Insmed IncorporatedNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)AfsluttetMycobacterium-infektioner, ikke-tuberkuløseForenede Stater, Canada
-
Insmed IncorporatedAfsluttetMycobacterium-infektioner, ikke-tuberkuløse
-
Insmed IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseFrankrig, Polen, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Spanien, Belgien, Bulgarien, Serbien, Danmark, Grækenland, Holland, Ungarn, Irland, Slovakiet, Canada, Italien, Østrig
-
Insmed IncorporatedAfsluttetUndersøgelse af dosiseskalering af liposomalt amikacin til inhalation (ARIKAYCE™) - forlængelsesfaseCystisk fibrosePolen, Ukraine, Serbien, Belgien, Ungarn, Slovakiet, Nordmakedonien
-
University Medical Center GroningenRekruttering
-
Insmed IncorporatedAfsluttetCystisk fibrosePolen, Ukraine, Serbien, Belgien, Ungarn, Slovakiet, Nordmakedonien
-
Cardeas PharmaTrukket tilbage
-
Insmed IncorporatedAfsluttetNTM-lungeinfektion på grund af MAC
-
Insmed IncorporatedAfsluttetPseudomonas Aeruginosa infektionFrankrig, Polen, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Spanien, Belgien, Bulgarien, Danmark, Grækenland, Canada, Holland, Ungarn, Italien, Irland, Sverige, Slovakiet, Østrig, Serbien