Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera Arikace™ hos CF-patienter med kronisk infektion på grund av Pseudomonas Aeruginosa

30 juli 2018 uppdaterad av: Insmed Incorporated

Randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, multicenterstudie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av Arikace™ hos patienter med cystisk fibros med kronisk infektion på grund av Pseudomonas Aeruginosa

En viktig faktor i andningshälsan hos patienter med cystisk fibros (CF) är förekomsten av kroniska Pseudomonas aeruginosa-infektioner. Infektionsfrekvensen av Pseudomonas aeruginosa hos CF-patienter ökar med åldern och vid 18 års ålder är cirka 85 % av CF-patienterna i USA infekterade. Liposomal amikacin för inhalation (Arikace™) utvecklades som en möjlig behandling för kronisk infektion på grund av Pseudomonas aeruginosa hos CF-patienter.

Syftet med denna dubbelblinda, placebokontrollerade studie är att avgöra om Arikace™ är effektivt vid behandling av kroniska lunginfektioner orsakade av Pseudomonas aeruginosa hos patienter med cystisk fibros. Studien kommer att registrera cirka 300 försökspersoner på kliniker i USA, Kanada, Europa, Australien och Nya Zeeland. Försökspersonerna kommer att randomiseras till 590 mg Arikace™ eller placebo och kommer att få behandling i 28 dagar följt av en 56 dagars säkerhetsuppföljningsperiod. Försökspersonerna kommer att behöva besöka kliniken 8 gånger (inklusive screeningbesöket) under en period på cirka 3 månader. Inga övernattningar på kliniken kommer att krävas. När TR02-109-protokollet har slutförts kan försökspersoner som har samtyckt och uppfyller studiens säkerhetskriterier registreras i den långsiktiga, öppna flercykelstudien med 590 mg Arikace™ (enligt ett separat protokoll TR02-110) ).

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cystisk fibros (CF) är en genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i genen för transmembrankonduktansregulator (CFTR) för cystisk fibros. Patienter med CF manifesterar patologiska förändringar i en mängd olika organ som uttrycker CFTR. Lungorna påverkas ofta, vilket ofta resulterar i kroniska infektioner av bakterier som Pseudomonas aeruginosa och luftvägsinflammation. Behandling av kroniska lunginfektioner är ett av huvudmålen med CF-terapi. Arikace™ (liposomal amikacin för inhalation) är en formulering med fördröjd frisättning av amikacin inkapslad inuti nanoskala liposomala bärare designad för administrering via inhalation. Det antas att egenskaperna för fördröjd frisättning av lunginriktning och biofilmpenetration hos denna formulering kommer att ha flera fördelar jämfört med nuvarande terapier vid behandling av CF-patienter med kronisk lunginfektion orsakad av Pseudomonas aeruginosa.

Denna dubbelblinda, placebokontrollerade fas 3-studie har utformats för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av Arikace™ vid behandling av CF-patienter med kronisk bronkopulmonell infektion. Kvalificerade försökspersoner kommer att randomiseras 1:1 för att få 590 mg Arikace™ eller placebo en gång dagligen med en PARI Investigational eFlow®-nebulisator. Försökspersonerna kommer att få 28 dagars behandling och kommer sedan att följas för säkerhets skull i 56 dagar. Total studielängd är upp till 102 dagar (~3 månader) inklusive en screeningperiod på upp till 18 dagar. Försökspersonerna kommer att utvärderas med avseende på säkerhet, tolerabilitet och effekt varannan vecka under hela studien. Farmakokinetiken (PK) för Arikace™ i blod, sputum och 24-timmarsurin kommer att bestämmas i en undergrupp av försökspersoner som samtycker till PK-utvärdering.

När TR02-109-protokollet har slutförts kan försökspersoner som har samtyckt och uppfyller studiens säkerhetskriterier registreras i den långsiktiga, öppna flercykelstudien med 590 mg Arikace™ (enligt ett separat protokoll TR02-110) ).

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke eller samtycke
  • Bekräftad diagnos av CF
  • Historik av kronisk infektion med Pseudomonas aeruginosa
  • Historik av dokumenterad lungexacerbation som kräver behandling med antibiotika under de 12 månaderna före screening
  • Sputumkultur positiv för Pseudomonas aeruginosa vid screening
  • FEV1 ≥ 25 % av förutsagt värde vid screening

Viktiga uteslutningskriterier:

  • FEV1 <25 % av förutsagt värde vid screening
  • Historik med överkänslighet mot aminoglykosider
  • Anamnes med allvarliga komplikationer av lungsjukdom (inklusive atelektas, pneumothorax, större pleurautgjutning) inom 8 veckor före screening
  • Hemoptys på ≥60 ml under en 24-timmarsperiod inom 4 veckor före screening
  • Anamnes med lungtuberkulos eller icke-tuberkulös mykobakteriell lungsjukdom som behandlats inom 2 år före screening eller som krävde behandling vid tidpunkten för screening
  • Historik med allergisk bronko-lungaspergillos som kräver systemisk steroidbehandling eller något annat tillstånd som kräver systemiska steroider i en dos ≥ ekvivalent med 10 mg/dag av prednison inom 3 månader före screening
  • Förekomst av någon kliniskt signifikant hjärtsjukdom
  • Aktiv lungmalignitet (primär eller metastatisk) eller någon malignitet som kräver kemoterapi eller strålbehandling inom ett år före screening eller förväntas under studieperioden
  • Historien om lungtransplantation
  • Daglig, kontinuerlig syrgastillskott eller extra syrgasbehov nattetid på mer än 2 l/min
  • Administrering av alla prövningsprodukter inom 8 veckor före studiedag 1
  • Rökning av tobak eller något annat ämne inom 6 månader före screening eller förväntad oförmåga att avstå från rökning under hela studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arikace™
Liposomal amikacin för inandning
Läkemedel: Liposomal amikacin för inandning
  • Liposomalt amikacin för inhalation tillhandahålls som en steril vattenhaltig liposomal dispersion för inhalation via nebulisering.
  • 590 mg liposomalt amikacin för inhalation administreras en gång dagligen med PARI Investigational eFlow® Nebulizer.
  • Administrationstiden är cirka 13 minuter.
  • Liposomalt amikacin för inhalation kommer att administreras i 28 dagar följt av 56 dagars ledigt behandling.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo för liposomalt amikacin för inhalation
Läkemedel: Placebo för liposomalt amikacin för inhalation
  • Placebo tillhandahålls som en steril vattenhaltig lipiddispersion för inhalation via nebulisering.
  • Administrationsprocedurer, volym och administreringstid är desamma som för Arikace™.
  • Placebo kommer att ges i 28 dagar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Tid till första protokolldefinierade pulmonell exacerbation
Tidsram: 84 dagar
84 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Relativ förändring i FEV1 (liter) och FEV1 (prognostiserat %)
Tidsram: 84 dagar
84 dagar
Andel försökspersoner som upplever protokolldefinierade exacerbationer
Tidsram: 84 dagar
84 dagar
Dags för första antipseudomonal antibiotikabehandling för lungexacerbation
Tidsram: 84 dagar
84 dagar
Förändring i Pseudomonas aeruginosa och Burkholderia sp. täthet i sputum
Tidsram: 84 dagar
84 dagar
Förändring i patientrapporterade resultat/symtom
Tidsram: 84 dagar
84 dagar
Utvärdering av säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 84 dagar
84 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Insmed Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

7 december 2022

Primärt slutförande

7 december 2022

Avslutad studie

7 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 mars 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 mars 2011

Första postat (Uppskatta)

15 mars 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 juli 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juli 2018

Senast verifierad

1 juli 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TR02-109

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Liposomal amikacin för inandning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera