Estudo para avaliar Arikace™ em pacientes com FC com infecção crônica por Pseudomonas Aeruginosa
Estudo randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de Arikace™ em pacientes com fibrose cística com infecção crônica por Pseudomonas Aeruginosa
Um fator importante na saúde respiratória de indivíduos com Fibrose Cística (FC) é a prevalência de infecções crônicas por Pseudomonas aeruginosa. A taxa de infecção por Pseudomonas aeruginosa em pacientes com FC aumenta com a idade e, aos 18 anos, aproximadamente 85% dos pacientes com FC nos EUA estão infectados. A amicacina lipossomal para inalação (Arikace™) foi desenvolvida como um possível tratamento para a infecção crônica por Pseudomonas aeruginosa em pacientes com FC.
O objetivo deste estudo duplo-cego, controlado por placebo é determinar se o Arikace™ é eficaz no tratamento de infecções pulmonares crônicas causadas por Pseudomonas aeruginosa em indivíduos com Fibrose Cística. O estudo envolverá aproximadamente 300 indivíduos em clínicas nos EUA, Canadá, Europa, Austrália e Nova Zelândia. Os indivíduos serão randomizados para 590 mg de Arikace™ ou placebo e receberão tratamento por 28 dias seguidos por um período de acompanhamento de segurança de 56 dias. Os indivíduos deverão visitar a clínica 8 vezes (incluindo a visita de triagem) durante um período de aproximadamente 3 meses. Não serão necessárias pernoites na clínica. Após a conclusão do protocolo TR02-109, os indivíduos que consentiram e atendem aos critérios de segurança do estudo podem se inscrever no estudo de extensão multiciclo, aberto e de longo prazo de 590 mg de Arikace™ (sob um protocolo separado TR02-110 ).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A Fibrose Cística (FC) é uma doença genética resultante de mutações no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Pacientes com FC manifestam alterações patológicas em vários órgãos que expressam CFTR. Os pulmões são freqüentemente afetados resultando em infecções crônicas por bactérias como Pseudomonas aeruginosa e inflamação das vias aéreas. O tratamento de infecções pulmonares crônicas é um dos principais objetivos da terapia da FC. Arikace™ (amikacina lipossomal para inalação) é uma formulação de liberação sustentada de amicacina encapsulada dentro de transportadores lipossomais em nanoescala projetados para administração por inalação. Supõe-se que as propriedades de direcionamento pulmonar de liberação sustentada e penetração de biofilme desta formulação terão várias vantagens sobre as terapias atuais no tratamento de pacientes com FC com infecção pulmonar crônica causada por Pseudomonas aeruginosa.
Este estudo de Fase 3 duplo-cego, controlado por placebo, foi projetado para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do Arikace™ no tratamento de pacientes com FC com infecção broncopulmonar crônica. Os indivíduos elegíveis serão randomizados 1:1 para receber 590 mg de Arikace™ ou placebo uma vez ao dia usando um PARI Investigational eFlow® Nebulizer. Os indivíduos receberão 28 dias de tratamento e serão seguidos por segurança por 56 dias. A duração total do estudo é de até 102 dias (~3 meses), incluindo um período de triagem de até 18 dias. Os indivíduos serão avaliados quanto à segurança, tolerabilidade e eficácia quinzenalmente ao longo do estudo. A farmacocinética (PK) do Arikace™ no sangue, no escarro e na urina de 24 horas será determinada em um subgrupo de indivíduos do estudo que consentem na avaliação de PK.
Após a conclusão do protocolo TR02-109, os indivíduos que consentiram e atendem aos critérios de segurança do estudo podem se inscrever no estudo de extensão multiciclo, aberto e de longo prazo de 590 mg de Arikace™ (sob um protocolo separado TR02-110 ).
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 3
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Consentimento informado por escrito ou consentimento
- Diagnóstico confirmado de FC
- História de infecção crônica por Pseudomonas aeruginosa
- História de exacerbação pulmonar documentada que requer tratamento com antibióticos nos 12 meses anteriores à triagem
- Cultura de escarro positiva para Pseudomonas aeruginosa na Triagem
- VEF1 ≥ 25% do valor previsto na Triagem
Principais Critérios de Exclusão:
- VEF1 <25% do valor previsto na triagem
- História de hipersensibilidade aos aminoglicosídeos
- Histórico de complicações graves de doença pulmonar (incluindo atelectasia, pneumotórax, derrame pleural grave) nas 8 semanas anteriores à triagem
- Hemoptise de ≥60 mL em um período de 24 horas dentro de 4 semanas antes da triagem
- História de tuberculose pulmonar ou doença pulmonar micobacteriana não tuberculosa tratada dentro de 2 anos antes da triagem ou que requer tratamento no momento da triagem
- História de Aspergilose Broncopulmonar Alérgica que requer tratamento com esteróides sistêmicos ou qualquer outra condição que requeira esteróides sistêmicos em uma dose ≥ equivalente a 10 mg/dia de prednisona dentro de 3 meses antes da triagem
- Presença de qualquer doença cardíaca clinicamente significativa
- Malignidade pulmonar ativa (primária ou metastática) ou qualquer malignidade que requeira quimioterapia ou radioterapia dentro de um ano antes da triagem ou antecipada durante o período do estudo
- Histórico de transplante pulmonar
- Suplementação diária contínua de oxigênio ou necessidade noturna de oxigênio suplementar superior a 2 L/min
- Administração de quaisquer produtos experimentais dentro de 8 semanas antes do dia 1 do estudo
- Fumar tabaco ou qualquer substância dentro de 6 meses antes da triagem ou incapacidade antecipada de abster-se de fumar durante o estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Arikace™
Amicacina lipossomal para inalação
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo para amicacina lipossomal para inalação
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Tempo até a primeira exacerbação pulmonar definida pelo protocolo
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança relativa em VEF1 (litros) e VEF1 (% previsto)
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Proporção de indivíduos com exacerbações definidas pelo protocolo
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Tempo para o primeiro tratamento antibiótico antipseudomonal para exacerbação pulmonar
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Mudança em Pseudomonas aeruginosa e Burkholderia sp. densidade no escarro
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Mudança nos resultados/sintomas relatados pelo paciente
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Avaliação da segurança e tolerabilidade
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TR02-109
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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