Badanie mające na celu ocenę Arikace™ u pacjentów z mukowiscydozą z przewlekłą infekcją wywołaną przez Pseudomonas Aeruginosa

Mukowiscydoza (CF) jest chorobą genetyczną wynikającą z mutacji w genie regulatora transbłonowego przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR). Pacjenci z mukowiscydozą wykazują zmiany patologiczne w różnych narządach, w których zachodzi ekspresja CFTR. Płuca są często zaatakowane, co często prowadzi do przewlekłych infekcji bakteriami, takimi jak Pseudomonas aeruginosa i zapalenia dróg oddechowych. Leczenie przewlekłych infekcji płuc jest jednym z głównych celów terapii mukowiscydozy. Arikace™ (liposomalna amikacyna do inhalacji) to preparat amikacyny o przedłużonym uwalnianiu zamknięty w nanoskalowych nośnikach liposomalnych przeznaczonych do podawania przez inhalację. Przypuszcza się, że właściwości ukierunkowane na płuca i penetracja biofilmu o przedłużonym uwalnianiu będą miały kilka zalet w porównaniu z obecnymi terapiami w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą z przewlekłym zakażeniem płuc wywołanym przez Pseudomonas aeruginosa.

To podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 zostało zaprojektowane w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji preparatu Arikace™ w leczeniu pacjentów z CF z przewlekłym zakażeniem oskrzelowo-płucnym. Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej 590 mg Arikace™ lub placebo raz dziennie przy użyciu nebulizatora PARI Investigational eFlow®. Pacjenci otrzymają 28 dni leczenia, a następnie będą obserwowani dla bezpieczeństwa przez 56 dni. Całkowity czas trwania badania wynosi do 102 dni (~3 miesiące), w tym do 18 dni okresu przesiewowego. Pacjenci będą oceniani pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności co dwa tygodnie w trakcie badania. Farmakokinetyka (PK) Arikace™ we krwi, plwocinie i dobowym moczu zostanie określona w podgrupie badanych osób, które wyrażą zgodę na ocenę farmakokinetyki.

Po zakończeniu protokołu TR02-109 osoby, które wyraziły zgodę i spełniają kryteria bezpieczeństwa badania, mogą zostać włączone do długoterminowego, otwartego, wielocyklowego badania przedłużonego z zastosowaniem dawki 590 mg preparatu Arikace™ (zgodnie z odrębnym protokołem TR02-110 ).