WASの遺伝子治療
2018年5月18日 更新者：Genethon
Wiskott-Aldrich 症候群に対する造血幹細胞遺伝子治療の第 I/II 相臨床試験
これは、ウィスコット・アルドリッチ症候群に対する造血幹細胞遺伝子治療の安全性と有効性を評価する第 I/II 相試験です。
調査の概要
詳細な説明
この臨床試験は、ex vivo 遺伝子治療試験です。
治験薬は、ヒト WASP 遺伝子を含むレンチウイルスベクターで形質導入された自家 CD34+ 細胞に相当します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- すべての年齢の男性
- 重度の WAS (臨床スコア 3 ～ 5) または末梢血単核細胞に WAS タンパク質が存在しないことをウエスタンブロッティングおよびフローサイトメトリーで確認
- WAS遺伝子DNAシーケンシングによる分子確認
- 3か月の検索後、HLA遺伝子型が同一の骨髄の欠如
- 10/10 または 9/10 の抗原 HLA が一致する血縁関係のないドナーが 3 か月の検索後に見つからない
- 3 か月の検索後、HLA が一致する臍帯血が見つからない
- 親、保護者、患者が署名したインフォームド コンセント/同意
- フォローアップのために戻ってきたい
- 以前に同種造血幹細胞移植を受けた患者のみ：
- 同種造血幹細胞移植の失敗
- 再移植の禁忌
除外基準:
- HLA遺伝子型が同一の骨髄を有する患者
- 10/10 または 9/10 の抗原 HLA が一致する血縁関係のないドナーまたは HLA が一致する臍帯血を有する患者
- 白血球除去療法の禁忌
- 骨髄採取の禁忌
- コンディショニング薬の投与に対する禁忌
- HIV陽性患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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感染エピソードの頻度と重症度の低下
時間枠：2年
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ベースライン状態および研究登録前の2年間に収集された患者の履歴データと比較した、感染エピソードの頻度および重症度の減少
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2年
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あざや出血の頻度と重症度の軽減
時間枠：2年
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ベースライン状態および研究登録前の2年間に収集された患者の履歴データと比較した、打撲および出血エピソードの頻度および重症度の減少
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2年
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自己免疫疾患の頻度と重症度の低下
時間枠：2年
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研究登録時のベースライン状態と比較して、自己免疫疾患の頻度と重症度が減少
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2年
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疾病関連入院日数の削減
時間枠：2年
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研究登録前の2年間に収集された患者の病歴データと比較して、病気に関連した入院日数の減少
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2年
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湿疹状態の改善
時間枠：2年
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臨床評価の研究登録時のベースライン状態と比較した湿疹状態の改善
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象の発生と種類
時間枠：2年
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研究の過程で報告された有害事象の発生と種類
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2年
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病状の変化
時間枠：2年
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研究中の体重、バイタルサイン、心電図および臨床検査の評価
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2年
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造血幹細胞へのレンチウイルス遺伝子導入の安全性
時間枠：3、6、12、24ヶ月 / 6、12、18、24ヶ月
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複製可能なレンチ ウイルス (RCL) およびレンチ ウイルス統合サイトの分析の検出
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3、6、12、24ヶ月 / 6、12、18、24ヶ月
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微小血小板減少症の改善
時間枠：3、6、12、24ヶ月
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研究登録時のベースライン評価と比較した微小血小板減少症の改善
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3、6、12、24ヶ月
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血小板輸血の数と量の減少
時間枠：2年
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-研究登録前の2年間に収集された患者の履歴データと比較した、血小板輸血の数と量の減少
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2年
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体液性および細胞性免疫の再構築
時間枠：9、12、18、24ヶ月
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研究登録時のベースライン評価と比較した体液性免疫および細胞性免疫の再構築
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9、12、18、24ヶ月
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WASP発現形質導入細胞の持続的な生着の証拠
時間枠：6 週間、1 か月、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月、18 か月、24 か月
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ベクターコピー数の定量化とベクター由来の WASP 発現の検出
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6 週間、1 か月、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月、18 か月、24 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年5月1日
一次修了 (実際)
2016年1月13日
研究の完了 (実際)
2017年1月9日
試験登録日
最初に提出
2011年5月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年5月3日
最初の投稿 (見積もり)
2011年5月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年5月18日
最終確認日
2018年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GTG003.08
- 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)
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