Autológ CD34 pozitív sejtek humán WAS gént tartalmazó lentivírus vektorral transzdukálva Wiskott-Aldrich szindróma-ben - Klinikai vizsgálatok nyilvántartása

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Wiskott-Aldrich szindróma

Beavatkozás / kezelés

Genetikai: Autológ CD34 pozitív sejtek humán WAS gént tartalmazó lentivírus vektorral transzdukálva

Részletes leírás

Ez a klinikai vizsgálat egy ex vivo génterápiás vizsgálat. A vizsgálati termék a humán WASP gént hordozó lentivírus vektorral transzdukált autológ CD34+ sejteknek felel meg.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

2. fázis
1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Franciaország
- - Paris, Franciaország, 75015
    - Hôpital Necker-Enfants Malades

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

FELNŐTT
OLDER_ADULT
GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

férfiak minden korosztályból
súlyos WAS (klinikai pontszám 3-5) vagy WAS fehérje hiánya a perifériás vér mononukleáris sejtjeiben Western blottal és áramlási citometriával meghatározott
molekuláris megerősítés WAS gén DNS szekvenálással
HLA-genotípusosan azonos csontvelő hiánya 3 hónapos keresés után
10/10 vagy 9/10 antigén HLA-egyező független donor hiánya 3 hónapos keresés után
HLA-val egyező köldökzsinórvér hiánya 3 hónapos keresés után
szülő, gyám, beteg aláírt tájékozott beleegyezés/hozzájárulás
hajlandó visszatérni nyomon követésre
csak azoknál a betegeknél, akik korábban allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáción estek át:
sikertelen allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció
ellenjavallat az ismételt átültetésre

Kizárási kritériumok:

HLA-genotípusosan azonos csontvelővel rendelkező beteg
10/10 vagy 9/10 antigén HLA-egyező nem rokon donorral vagy HLA-egyező köldökzsinórvérrel rendelkező beteg
a leukaferézis ellenjavallata
a csontvelő betakarításának ellenjavallata
ellenjavallat kondicionáló gyógyszerek alkalmazására
HIV pozitív beteg

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Elsődleges cél: KEZELÉS
Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
Maszkolás: EGYIK SEM

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
A fertőzéses epizódok gyakoriságának és súlyosságának csökkentése Időkeret: 2 év	A fertőzéses epizódok gyakoriságának és súlyosságának csökkenése a kiindulási állapothoz és a vizsgálatba való belépés előtti 2 év során gyűjtött beteg történeti adatokhoz képest	2 év
A zúzódások és vérzéses epizódok gyakoriságának és súlyosságának csökkentése Időkeret: 2 év	A zúzódások és vérzéses epizódok gyakoriságának és súlyosságának csökkenése a kiindulási állapothoz és a vizsgálatba való belépés előtti 2 év során gyűjtött beteg történeti adatokhoz képest	2 év
Az autoimmun betegségek gyakoriságának és súlyosságának csökkentése Időkeret: 2 év	Az autoimmun betegségek gyakoriságának és súlyosságának csökkenése a vizsgálatba való belépéskor fennálló kiindulási állapothoz képest	2 év
A betegséggel összefüggő kórházi kezelési napok számának csökkentése Időkeret: 2 év	A betegséggel összefüggő kórházi kezelési napok számának csökkenése a vizsgálatba való belépés előtti 2 év során gyűjtött betegek történeti adataihoz képest	2 év
Az ekcéma állapotának javulása Időkeret: 2 év	Az ekcéma állapotának javulása a klinikai értékelés során a vizsgálat megkezdésekor fennálló kiindulási állapothoz képest	2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása és típusa Időkeret: 2 év	A vizsgálat során jelentett nemkívánatos események előfordulása és típusa	2 év
Változás az egészségügyi állapotokban Időkeret: 2 év	Súlyfelmérés, életjelek, EKG és laboratóriumi vizsgálatok a vizsgálat során	2 év
A lentivírus gén transzfer biztonsága a vérképző őssejtekbe Időkeret: 3, 6, 12, 24 hónap / 6, 12, 18, 24 hónap	Replikációkompetens lentivírus (RCL) és lentivírus integrációs helyek elemzése	3, 6, 12, 24 hónap / 6, 12, 18, 24 hónap
A mikrotrombocitopénia javulása Időkeret: 3, 6, 12, 24 hónap	A mikrotrombocitopénia javulása a vizsgálat megkezdésekor mért kiindulási értékeléshez képest	3, 6, 12, 24 hónap
A vérlemezke-transzfúziók számának és mennyiségének csökkenése Időkeret: 2 év	A vérlemezke-transzfúziók számának és mennyiségének csökkenése a vizsgálatba való belépés előtti 2 év során gyűjtött betegek történeti adataihoz képest	2 év
A humorális és sejtközvetített immunitás helyreállítása Időkeret: 9, 12, 18 és 24 hónap	A humorális és sejtközvetített immunitás helyreállítása a vizsgálatba való belépéskor végzett kiindulási értékeléshez képest	9, 12, 18 és 24 hónap
A WASP-t expresszáló transzdukált sejtek tartós beágyazódásának bizonyítéka Időkeret: 6 hét, 1, 3, 6, 9, 12, 18 és 24 hónap	A vektor kópiaszámának meghatározása és a vektorból származó WASP expresszió kimutatása	6 hét, 1, 3, 6, 9, 12, 18 és 24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genethon

Együttműködők

Hôpital Necker-Enfants Malades

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Magnani A, Semeraro M, Adam F, Booth C, Dupre L, Morris EC, Gabrion A, Roudaut C, Borgel D, Toubert A, Clave E, Abdo C, Gorochov G, Petermann R, Guiot M, Miyara M, Moshous D, Magrin E, Denis A, Suarez F, Lagresle C, Roche AM, Everett J, Trinquand A, Guisset M, Bayford JX, Hacein-Bey-Abina S, Kauskot A, Elfeky R, Rivat C, Abbas S, Gaspar HB, Macintyre E, Picard C, Bushman FD, Galy A, Fischer A, Six E, Thrasher AJ, Cavazzana M. Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome. Nat Med. 2022 Jan;28(1):71-80. doi: 10.1038/s41591-021-01641-x. Epub 2022 Jan 24. Erratum In: Nat Med. 2022 Oct;28(10):2217.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. május 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2016. január 13.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2017. január 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. május 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak