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Terapia genica per WAS

18 maggio 2018 aggiornato da: Genethon

Sperimentazione clinica di fase I/II della terapia genica con cellule staminali emopoietiche per la sindrome di Wiskott-Aldrich

Questo è uno studio di fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio clinico è uno studio di terapia genica ex vivo. Il prodotto sperimentale corrisponde a cellule CD34+ autologhe trasdotte con un vettore lentivirale che ospita il gene WASP umano.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • maschi di tutte le età
  • WAS grave (punteggio clinico 3-5) o assenza di proteina WAS nelle cellule mononucleate del sangue periferico determinata mediante Western blotting e citometria a flusso
  • conferma molecolare mediante sequenziamento del DNA del gene WAS
  • mancanza di midollo osseo HLA-genotipicamente identico dopo 3 mesi di ricerca
  • mancanza di un donatore non imparentato con antigene HLA 10/10 o 9/10 dopo una ricerca di 3 mesi
  • mancanza di sangue cordonale compatibile con HLA dopo 3 mesi di ricerca
  • consenso/assenso informato firmato dal genitore, dal tutore e dal paziente
  • disposto a tornare per il follow-up
  • solo per i pazienti che hanno ricevuto un precedente trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche:
  • trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche fallito
  • controindicazione a ripetere il trapianto

Criteri di esclusione:

  • paziente con midollo osseo HLA-genotipicamente identico
  • paziente con donatore non consanguineo HLA compatibile con antigene 10/10 o 9/10 o con sangue cordonale compatibile con HLA
  • controindicazione alla leucaferesi
  • controindicazione al prelievo di midollo osseo
  • controindicazione alla somministrazione di farmaci condizionanti
  • Paziente sieropositivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione della frequenza e della gravità degli episodi di infezione
Lasso di tempo: 2 anni
Riduzione della frequenza e della gravità degli episodi di infezione rispetto allo stato basale e ai dati storici del paziente raccolti nei 2 anni precedenti l'ingresso nello studio
2 anni
Riduzione della frequenza e della gravità delle ecchimosi e degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: 2 anni
Riduzione della frequenza e della gravità degli episodi di lividi ed emorragie rispetto allo stato basale e ai dati storici del paziente raccolti nei 2 anni precedenti l'ingresso nello studio
2 anni
Riduzione della frequenza e della gravità delle malattie autoimmuni
Lasso di tempo: 2 anni
Riduzione della frequenza e della gravità delle malattie autoimmuni rispetto allo stato basale all'ingresso nello studio
2 anni
Riduzione del numero di giorni di ricovero per malattia
Lasso di tempo: 2 anni
Riduzione del numero di giorni di ricovero correlati alla malattia rispetto ai dati storici del paziente raccolti nei 2 anni precedenti l'ingresso nello studio
2 anni
Miglioramento dello stato dell'eczema
Lasso di tempo: 2 anni
Miglioramento dello stato dell'eczema rispetto allo stato basale all'ingresso nello studio sulla valutazione clinica
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occorrenza e tipo di eventi avversi
Lasso di tempo: 2 anni
Occorrenza e tipo di eventi avversi segnalati durante il corso dello studio
2 anni
Cambiamento delle condizioni mediche
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione del peso, segni vitali, ECG ed esami di laboratorio durante il corso dello studio
2 anni
Sicurezza del trasferimento del gene del lentivirus nelle cellule staminali ematopoietiche
Lasso di tempo: 3, 6, 12, 24 mesi / 6, 12, 18, 24 mesi
Rilevazione del lentivirus competente per la replicazione (RCL) e analisi dei siti di integrazione del lentivirus
3, 6, 12, 24 mesi / 6, 12, 18, 24 mesi
Miglioramento della microtrombocitopenia
Lasso di tempo: 3, 6, 12, 24 mesi
Miglioramento della microtrombocitopenia rispetto alla valutazione di base all'ingresso nello studio
3, 6, 12, 24 mesi
Diminuzione del numero e del volume delle trasfusioni di piastrine
Lasso di tempo: 2 anni
Diminuzione del numero e del volume delle trasfusioni di piastrine rispetto ai dati storici del paziente raccolti nei 2 anni precedenti l'ingresso nello studio
2 anni
Ricostituzione dell'immunità umorale e cellulo-mediata
Lasso di tempo: 9, 12, 18 e 24 mesi
Ricostituzione dell'immunità umorale e cellulo-mediata rispetto alla valutazione di base all'ingresso nello studio
9, 12, 18 e 24 mesi
Prove di attecchimento prolungato di cellule trasdotte che esprimono WASP
Lasso di tempo: 6 settimane, 1, 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Quantificazione dei numeri di copie del vettore e rilevamento dell'espressione WASP derivata dal vettore
6 settimane, 1, 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genethon

Collaboratori

Hôpital Necker-Enfants Malades

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

13 gennaio 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

9 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2011

Primo Inserito (STIMA)

4 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

22 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTG003.08
  • 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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