Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor WAS

18 mei 2018 bijgewerkt door: Genethon

Fase I/II klinische studie van gentherapie met hematopoëtische stamcellen voor het Wiskott-Aldrich-syndroom

Dit is een fase I/II-studie om de veiligheid en werkzaamheid van gentherapie met hematopoëtische stamcellen voor het Wiskott-Aldrich-syndroom te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze klinische proef is een ex vivo gentherapieproef. Het onderzoeksproduct komt overeen met autologe CD34+-cellen die zijn getransduceerd met een lentivirale vector die het menselijke WASP-gen herbergt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • mannetjes van alle leeftijden
  • ernstige WAS (klinische score 3-5) of afwezigheid van WAS-eiwit in perifere mononucleaire bloedcellen bepaald door Western-blotting en flowcytometrie
  • moleculaire bevestiging door WAS-gen-DNA-sequencing
  • gebrek aan HLA-genotypisch identiek beenmerg na 3 maanden zoeken
  • ontbreken van een 10/10 of 9/10 antigeen HLA-gematchte niet-verwante donor na 3 maanden zoeken
  • gebrek aan een HLA-gematcht navelstrengbloed na 3 maanden zoeken
  • ouder, voogd, patiënt ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming
  • bereid om terug te komen voor opvolging
  • alleen voor patiënten die eerder een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan:
  • mislukte allogene hematopoietische stamceltransplantatie
  • contra-indicatie voor herhaalde transplantatie

Uitsluitingscriteria:

  • patiënt met HLA-genotypisch identiek beenmerg
  • patiënt met 10/10 of 9/10 antigeen HLA-gematchte niet-verwante donor of met HLA-gematcht navelstrengbloed
  • contra-indicatie voor leukaferese
  • contra-indicatie voor beenmergoogst
  • contra-indicatie voor toediening van conditionerende medicatie
  • Hiv-positieve patiënt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermindering van de frequentie en ernst van infectie-episodes
Tijdsspanne: 2 jaar
Vermindering van de frequentie en ernst van infectie-episoden in vergelijking met de basislijnstatus en de historische gegevens van de patiënt die zijn verzameld gedurende de 2 jaar voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
2 jaar
Vermindering van de frequentie en ernst van blauwe plekken en bloedingen
Tijdsspanne: 2 jaar
Vermindering van de frequentie en ernst van bloeduitstortingen en bloedingen in vergelijking met de basislijnstatus en de historische gegevens van de patiënt verzameld gedurende de 2 jaar voorafgaand aan deelname aan de studie
2 jaar
Vermindering van de frequentie en ernst van auto-immuunziekten
Tijdsspanne: 2 jaar
Vermindering van de frequentie en ernst van auto-immuunziekten in vergelijking met de basisstatus bij aanvang van het onderzoek
2 jaar
Vermindering van het aantal ziektegerelateerde opnamedagen
Tijdsspanne: 2 jaar
Vermindering van het aantal ziektegerelateerde ziekenhuisopnamedagen in vergelijking met de historische gegevens van de patiënt die zijn verzameld gedurende de 2 jaar voorafgaand aan deelname aan de studie
2 jaar
Verbetering van de eczeemstatus
Tijdsspanne: 2 jaar
Verbetering van de eczeemstatus in vergelijking met de basisstatus bij aanvang van de studie bij klinische evaluatie
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voorkomen en type bijwerkingen
Tijdsspanne: 2 jaar
Voorkomen en soort bijwerkingen gemeld tijdens de studie
2 jaar
Verandering in medische omstandigheden
Tijdsspanne: 2 jaar
Beoordeling van gewicht, vitale functies, ECG en laboratoriumonderzoeken tijdens het onderzoek
2 jaar
Veiligheid van lentivirus-genoverdracht naar hematopoëtische stamcellen
Tijdsspanne: 3, 6, 12, 24 maanden / 6, 12, 18, 24 maanden
Detectie van analyse van replicatiecompetente lentivirus (RCL) en lentivirusintegratiesites
3, 6, 12, 24 maanden / 6, 12, 18, 24 maanden
Verbetering van microtrombocytopenie
Tijdsspanne: 3, 6, 12, 24 maanden
Verbetering van microtrombocytopenie in vergelijking met de basisevaluatie bij aanvang van het onderzoek
3, 6, 12, 24 maanden
Afname van het aantal en het volume van bloedplaatjestransfusies
Tijdsspanne: 2 jaar
Afname van het aantal en het volume van transfusies van bloedplaatjes in vergelijking met de historische gegevens van de patiënt die zijn verzameld gedurende de 2 jaar voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
2 jaar
Reconstitutie van humorale en celgemedieerde immuniteit
Tijdsspanne: 9, 12, 18 & 24 maanden
Reconstitutie van humorale en celgemedieerde immuniteit in vergelijking met de basislijnevaluatie bij aanvang van het onderzoek
9, 12, 18 & 24 maanden
Bewijs van aanhoudende enting van getransduceerde cellen die WASP tot expressie brengen
Tijdsspanne: 6 weken, 1, 3, 6, 9, 12, 18 & 24 maanden
Kwantificering van vectorkopie-aantallen en detectie van vector-afgeleide WASP-expressie
6 weken, 1, 3, 6, 9, 12, 18 & 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genethon

Medewerkers

Hôpital Necker-Enfants Malades

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

13 januari 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

9 januari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 mei 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

4 mei 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

22 mei 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 mei 2018

Laatst geverifieerd

1 mei 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GTG003.08
  • 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren