Thérapie génique pour WAS
18 mai 2018 mis à jour par: Genethon
Essai clinique de phase I/II sur la thérapie génique par cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Wiskott-Aldrich
Il s'agit d'une étude de phase I/II visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie génique par cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Wiskott-Aldrich.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Cet essai clinique est un essai de thérapie génique ex vivo.
Le produit expérimental correspond à des cellules CD34+ autologues transduites avec un vecteur lentiviral hébergeant le gène WASP humain.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
5
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Paris, France, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- ADULTE
- OLDER_ADULT
- ENFANT
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- hommes de tous âges
- WAS sévère (score clinique 3-5) ou absence de protéine WAS dans les cellules mononucléaires du sang périphérique déterminée par Western blot et cytométrie en flux
- confirmation moléculaire par séquençage de l'ADN du gène WAS
- absence de moelle osseuse HLA-génotypiquement identique après 3 mois de recherche
- absence d'un donneur non apparenté compatible HLA avec un antigène 10/10 ou 9/10 après 3 mois de recherche
- absence de sang de cordon compatible HLA après 3 mois de recherche
- parent, tuteur, consentement éclairé/assentiment signé par le patient
- prêt à revenir pour un suivi
- uniquement pour les patients ayant déjà reçu une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques :
- échec de la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques
- contre-indication à répéter la greffe
Critère d'exclusion:
- patient avec moelle osseuse HLA génotypiquement identique
- patient avec un donneur non apparenté HLA compatible 10/10 ou 9/10 ou avec du sang de cordon compatible HLA
- contre-indication à la leucaphérèse
- contre-indication au prélèvement de moelle osseuse
- contre-indication à l'administration de médicaments de conditionnement
- Patient séropositif
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Réduction de la fréquence et de la gravité des épisodes infectieux
Délai: 2 années
|
Réduction de la fréquence et de la gravité des épisodes d'infection par rapport à l'état initial et aux données historiques du patient recueillies au cours des 2 années précédant l'entrée dans l'étude
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2 années
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|
Réduction de la fréquence et de la gravité des ecchymoses et des saignements
Délai: 2 années
|
Réduction de la fréquence et de la gravité des ecchymoses et des saignements par rapport à l'état initial et aux données historiques du patient recueillies au cours des 2 années précédant l'entrée dans l'étude
|
2 années
|
|
Réduction de la fréquence et de la gravité des maladies auto-immunes
Délai: 2 années
|
Réduction de la fréquence et de la gravité des maladies auto-immunes par rapport à l'état initial à l'entrée dans l'étude
|
2 années
|
|
Réduction du nombre de jours d'hospitalisation liés à la maladie
Délai: 2 années
|
Réduction du nombre de jours d'hospitalisation liés à la maladie par rapport aux données historiques du patient recueillies au cours des 2 années précédant l'entrée dans l'étude
|
2 années
|
|
Amélioration de l'état de l'eczéma
Délai: 2 années
|
Amélioration de l'état de l'eczéma par rapport à l'état initial à l'entrée dans l'étude lors de l'évaluation clinique
|
2 années
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Occurrence et type d'événements indésirables
Délai: 2 années
|
Occurrence et type d'événements indésirables signalés au cours de l'étude
|
2 années
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|
Changement de conditions médicales
Délai: 2 années
|
Évaluation du poids, des signes vitaux, de l'ECG et des examens de laboratoire au cours de l'étude
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2 années
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Sécurité du transfert de gène de lentivirus dans les cellules souches hématopoïétiques
Délai: 3, 6, 12, 24 mois / 6, 12, 18, 24 mois
|
Détection des lentivirus compétents pour la réplication (RCL) et analyse des sites d'intégration des lentivirus
|
3, 6, 12, 24 mois / 6, 12, 18, 24 mois
|
|
Amélioration de la microthrombocytopénie
Délai: 3, 6, 12, 24 mois
|
Amélioration de la microthrombocytopénie par rapport à l'évaluation initiale à l'entrée dans l'étude
|
3, 6, 12, 24 mois
|
|
Diminution du nombre et du volume des transfusions de plaquettes
Délai: 2 années
|
Diminution du nombre et du volume des transfusions de plaquettes par rapport aux données historiques du patient recueillies au cours des 2 années précédant l'entrée dans l'étude
|
2 années
|
|
Reconstitution de l'immunité humorale et cellulaire
Délai: 9, 12, 18 & 24 mois
|
Reconstitution de l'immunité humorale et à médiation cellulaire par rapport à l'évaluation initiale à l'entrée dans l'étude
|
9, 12, 18 & 24 mois
|
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Preuve d'une prise de greffe soutenue de cellules transduites exprimant WASP
Délai: 6 semaines, 1, 3, 6, 9, 12, 18 & 24 mois
|
Quantification du nombre de copies vectorielles et détection de l'expression WASP dérivée du vecteur
|
6 semaines, 1, 3, 6, 9, 12, 18 & 24 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2011
Achèvement primaire (RÉEL)
13 janvier 2016
Achèvement de l'étude (RÉEL)
9 janvier 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 mai 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 mai 2011
Première publication (ESTIMATION)
4 mai 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
22 mai 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 mai 2018
Dernière vérification
1 mai 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies du système immunitaire
- Maladie
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles hémorragiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles de la coagulation sanguine
- Leucopénie
- Troubles leucocytaires
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Lymphopénie
- Syndrome
- Syndrome de Wiskott-Aldrich
Autres numéros d'identification d'étude
- GTG003.08
- 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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