Geeniterapia WAS:lle
perjantai 18. toukokuuta 2018 päivittänyt: Genethon
Vaiheen I/II kliininen tutkimus hematopoieettisesta kantasolugeeniterapiasta Wiskott-Aldrichin oireyhtymässä
Tämä on vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioidaan hematopoieettisten kantasolujen geeniterapian turvallisuutta ja tehoa Wiskott-Aldrichin oireyhtymässä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä kliininen tutkimus on ex vivo -geeniterapiatutkimus.
Tutkimustuote vastaa autologisia CD34+-soluja, jotka on transdusoitu lentivirusvektorilla, joka sisältää ihmisen WASP-geenin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Hopital Necker-Enfants Malades
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- AIKUINEN
- OLDER_ADULT
- LAPSI
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- kaiken ikäisiä miehiä
- vaikea WAS (kliiniset pisteet 3-5) tai WAS-proteiinin puuttuminen ääreisveren mononukleaarisoluista Western blot - ja virtaussytometrillä määritettynä
- molekyylivahvistus WAS-geenin DNA-sekvensoinnilla
- HLA-genotyyppisesti identtisen luuytimen puute kolmen kuukauden haun jälkeen
- 10/10- tai 9/10-antigeenin HLA-vastaamattoman luovuttajan puuttuminen 3 kuukauden haun jälkeen
- HLA-vastaavan napanuoraveren puuttuminen 3 kuukauden haun jälkeen
- vanhemman, huoltajan, potilaan allekirjoittama tietoinen suostumus/suostumus
- valmis palaamaan seurantaan
- vain potilaille, joille on aiemmin tehty allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto:
- epäonnistunut allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
- toistuvan elinsiirron vasta-aihe
Poissulkemiskriteerit:
- potilaalla, jolla on HLA-genotyyppisesti identtinen luuydin
- potilas, jolla on 10/10- tai 9/10-antigeeniä vastaava HLA-vastaava luovuttaja tai HLA-yhteensopiva napanuoraveri
- leukafereesin vasta-aihe
- luuytimen keräämisen vasta-aihe
- vasta-aihe hoitavan lääkkeen antamiselle
- HIV-positiivinen potilas
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Infektiojaksojen esiintymistiheyden ja vakavuuden vähentäminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Infektiojaksojen esiintymistiheyden ja vakavuuden väheneminen verrattuna lähtötilanteeseen ja potilaan historiatietoihin, jotka on kerätty 2 vuoden ajalta ennen tutkimukseen osallistumista
|
2 vuotta
|
|
Mustelmien ja verenvuotojen esiintymistiheyden ja vakavuuden vähentäminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Mustelmien ja verenvuotojen esiintymistiheyden ja vakavuuden väheneminen verrattuna lähtötilanteeseen ja potilaan historiatietoihin, jotka on kerätty 2 vuoden ajalta ennen tutkimukseen osallistumista
|
2 vuotta
|
|
Autoimmuunisairauksien esiintymistiheyden ja vakavuuden vähentäminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Autoimmuunisairauksien esiintymistiheyden ja vakavuuden väheneminen verrattuna lähtötilanteeseen tutkimuksen alkaessa
|
2 vuotta
|
|
Tautiin liittyvien sairaalahoitopäivien määrän vähentäminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Tautiin liittyvien sairaalahoitopäivien määrän väheneminen verrattuna potilaan historiatietoihin, jotka on kerätty 2 vuoden ajalta ennen tutkimukseen osallistumista
|
2 vuotta
|
|
Ekseeman tilan paraneminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Ekseeman tilan paraneminen verrattuna lähtötilanteeseen kliinisen arvioinnin tutkimuksen alkaessa
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten esiintyminen ja tyyppi
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Tutkimuksen aikana raportoitujen haittatapahtumien esiintyminen ja tyyppi
|
2 vuotta
|
|
Muutos lääketieteellisissä olosuhteissa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Painon, elintoimintojen, EKG:n ja laboratoriotutkimukset tutkimuksen aikana
|
2 vuotta
|
|
Lentivirusgeenin siirron turvallisuus hematopoieettisiin kantasoluihin
Aikaikkuna: 3, 6, 12, 24 kuukautta / 6, 12, 18, 24 kuukautta
|
Replikaatiokykyisten lentiviruksen (RCL) ja lentivirusintegraatiokohtien analyysi
|
3, 6, 12, 24 kuukautta / 6, 12, 18, 24 kuukautta
|
|
Mikrotrombosytopenian paraneminen
Aikaikkuna: 3, 6, 12, 24 kuukautta
|
Mikrotrombosytopenian paraneminen verrattuna lähtötilanteen arviointiin tutkimukseen tullessa
|
3, 6, 12, 24 kuukautta
|
|
Verihiutalesiirtojen määrän ja määrän väheneminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Verihiutalesiirtojen lukumäärän ja määrän väheneminen verrattuna potilaan historiallisiin tietoihin, jotka on kerätty 2 vuoden ajalta ennen tutkimukseen osallistumista
|
2 vuotta
|
|
Humoraalisen ja soluvälitteisen immuniteetin palauttaminen
Aikaikkuna: 9, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
Humoraalisen ja soluvälitteisen immuniteetin palautuminen verrattuna lähtötilanteen arviointiin tutkimukseen tullessa
|
9, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
|
Todisteet WASP:tä ilmentävien transdusoitujen solujen jatkuvasta siirtämisestä
Aikaikkuna: 6 viikkoa, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
Vektorikopiolukujen kvantifiointi ja vektorista peräisin olevan WASP-ilmentymisen havaitseminen
|
6 viikkoa, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. toukokuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 13. tammikuuta 2016
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 9. tammikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. toukokuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. toukokuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 4. toukokuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 22. toukokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. toukokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Sairaus
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt
- Leukopenia
- Leukosyyttihäiriöt
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Lymfopenia
- Oireyhtymä
- Wiskott-Aldrichin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- GTG003.08
- 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .