- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01347346
Terapia genowa dla WAS
18 maja 2018 zaktualizowane przez: Genethon
Badanie kliniczne fazy I/II dotyczące terapii genowej hematopoetycznych komórek macierzystych w zespole Wiskotta-Aldricha
Jest to badanie fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej krwiotwórczymi komórkami macierzystymi w przypadku zespołu Wiskotta-Aldricha.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
To badanie kliniczne jest próbą terapii genowej ex vivo.
Badany produkt odpowiada autologicznym komórkom CD34+ transdukowanym wektorem lentiwirusowym zawierającym ludzki gen WASP.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
5
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- DOROSŁY
- STARSZY_DOROŚLI
- DZIECKO
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- mężczyźni w każdym wieku
- ciężki WAS (ocena kliniczna 3-5) lub brak białka WAS w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej, co określono metodą Western blot i cytometrii przepływowej
- potwierdzenie molekularne przez sekwencjonowanie DNA genu WAS
- brak szpiku kostnego identycznego genotypowo pod względem HLA po 3 miesiącach poszukiwań
- brak niespokrewnionego dawcy zgodnego z antygenem 10/10 lub 9/10 po 3 miesiącach poszukiwań
- brak krwi pępowinowej dopasowanej pod względem HLA po 3 miesiącach poszukiwań
- rodzic, opiekun, pacjent podpisał świadomą zgodę/zgodę
- chętny do powrotu na kontynuację
- tylko dla pacjentów, którzy otrzymali wcześniej allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych:
- nieudany allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
- przeciwwskazania do powtórnego przeszczepu
Kryteria wyłączenia:
- pacjent ze szpikiem kostnym identycznym pod względem genotypu HLA
- pacjent z niespokrewnionym dawcą z dopasowaniem antygenu 10/10 lub 9/10 lub z krwią pępowinową dopasowaną pod względem HLA
- przeciwwskazania do leukaferezy
- przeciwwskazania do pobrania szpiku kostnego
- przeciwwskazania do podawania leków kondycjonujących
- Pacjent zakażony wirusem HIV
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zmniejszenie częstości i ciężkości epizodów infekcji
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów infekcji w porównaniu ze stanem wyjściowym i danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
|
2 lata
|
Zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów siniaków i krwawień
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów siniaków i krwawień w porównaniu ze stanem wyjściowym i danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
|
2 lata
|
Zmniejszenie częstości i nasilenia zaburzeń autoimmunologicznych
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zmniejszenie częstości i nasilenia zaburzeń autoimmunologicznych w porównaniu ze stanem wyjściowym na początku badania
|
2 lata
|
Zmniejszenie liczby dni hospitalizacji związanych z chorobą
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zmniejszenie liczby dni hospitalizacji związanych z chorobą w porównaniu z danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
|
2 lata
|
Poprawa stanu egzemy
Ramy czasowe: 2 lata
|
Poprawa stanu wyprysku w porównaniu ze stanem wyjściowym na początku badania w ocenie klinicznej
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Występowanie i rodzaj działań niepożądanych
Ramy czasowe: 2 lata
|
Występowanie i rodzaj zdarzeń niepożądanych zgłaszanych w trakcie badania
|
2 lata
|
Zmiana warunków medycznych
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ocena masy ciała, parametrów życiowych, EKG i badań laboratoryjnych w trakcie badania
|
2 lata
|
Bezpieczeństwo transferu genów lentiwirusa do hematopoetycznych komórek macierzystych
Ramy czasowe: 3, 6, 12, 24 miesiące / 6, 12, 18, 24 miesiące
|
Wykrywanie lentiwirusa zdolnego do replikacji (RCL) i analiza miejsc integracji lentiwirusa
|
3, 6, 12, 24 miesiące / 6, 12, 18, 24 miesiące
|
Poprawa mikrotrombocytopenii
Ramy czasowe: 3, 6, 12, 24 miesiące
|
Poprawa mikrotrombocytopenii w porównaniu z oceną wyjściową na początku badania
|
3, 6, 12, 24 miesiące
|
Zmniejszenie liczby i objętości transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zmniejszenie liczby i objętości transfuzji płytek krwi w porównaniu z danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
|
2 lata
|
Rekonstytucja odporności humoralnej i komórkowej
Ramy czasowe: 9, 12, 18 i 24 miesiące
|
Rekonstytucja odporności humoralnej i komórkowej w porównaniu z oceną wyjściową na początku badania
|
9, 12, 18 i 24 miesiące
|
Dowód trwałego wszczepienia transdukowanych komórek eksprymujących WASP
Ramy czasowe: 6 tygodni, 1, 3, 6, 9, 12, 18 i 24 miesiące
|
Kwantyfikacja liczby kopii wektorów i wykrywanie ekspresji WASP pochodzącej z wektorów
|
6 tygodni, 1, 3, 6, 9, 12, 18 i 24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2011
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
13 stycznia 2016
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
9 stycznia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 maja 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 maja 2011
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
4 maja 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
22 maja 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 maja 2018
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Zespoły niedoboru odporności
- Choroby układu odpornościowego
- Choroba
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Leukopenia
- Zaburzenia leukocytów
- Pierwotne niedobory odporności
- Limfopenia
- Zespół
- Zespół Wiskotta-Aldricha
Inne numery identyfikacyjne badania
- GTG003.08
- 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół Wiskotta-Aldricha
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonNovartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyMegalencephaly-włośniczkowy zespół polimikrogyrii (MCAP)Francja