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Terapia gênica para WAS

18 de maio de 2018 atualizado por: Genethon

Ensaio clínico de fase I/II da terapia genética com células-tronco hematopoiéticas para a síndrome de Wiskott-Aldrich

Este é um estudo de fase I/II para avaliar a segurança e eficácia da terapia genética com células-tronco hematopoiéticas para a síndrome de Wiskott-Aldrich.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este ensaio clínico é um ensaio de terapia genética ex vivo. O produto experimental corresponde a células CD34+ autólogas transduzidas com um vetor lentiviral contendo o gene WASP humano.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

5

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • homens de todas as idades
  • WAS grave (pontuação clínica 3-5) ou ausência de proteína WAS em células mononucleares do sangue periférico determinada por Western blotting e citometria de fluxo
  • confirmação molecular por sequenciamento de DNA do gene WAS
  • falta de medula óssea genotipicamente idêntica ao HLA após pesquisa de 3 meses
  • falta de um doador não aparentado HLA compatível com antígeno 10/10 ou 9/10 após pesquisa de 3 meses
  • falta de sangue do cordão HLA compatível após pesquisa de 3 meses
  • pais, responsável, consentimento informado/consentimento assinado pelo paciente
  • disposto a retornar para acompanhamento
  • apenas para pacientes que receberam transplante alogênico anterior de células-tronco hematopoiéticas:
  • falha no transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas
  • contra-indicação para repetir o transplante

Critério de exclusão:

  • paciente com medula óssea HLA genotipicamente idêntica
  • paciente com antígeno 10/10 ou 9/10 de doador não aparentado compatível com HLA ou com sangue de cordão compatível com HLA
  • contra-indicação para leucaférese
  • contra-indicação para colheita de medula óssea
  • contra-indicação para administração de medicação condicionante
  • paciente HIV positivo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução na frequência e gravidade dos episódios de infecção
Prazo: 2 anos
Redução na frequência e gravidade dos episódios de infecção em comparação com o estado inicial e os dados históricos do paciente coletados nos 2 anos anteriores à entrada no estudo
2 anos
Redução na frequência e gravidade de episódios de hematomas e sangramento
Prazo: 2 anos
Redução na frequência e gravidade dos episódios de hematomas e sangramento em comparação com o estado inicial e os dados históricos do paciente coletados nos 2 anos anteriores à entrada no estudo
2 anos
Redução na frequência e gravidade de distúrbios autoimunes
Prazo: 2 anos
Redução na frequência e gravidade dos distúrbios autoimunes em comparação com o estado inicial na entrada do estudo
2 anos
Redução do número de dias de internação relacionados à doença
Prazo: 2 anos
Redução no número de dias de hospitalização relacionados à doença em comparação com os dados históricos do paciente coletados nos 2 anos anteriores à entrada no estudo
2 anos
Melhoria no estado do eczema
Prazo: 2 anos
Melhoria no estado do eczema em comparação com o estado inicial na entrada do estudo na avaliação clínica
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ocorrência e tipo de eventos adversos
Prazo: 2 anos
Ocorrência e tipo de eventos adversos relatados durante o curso do estudo
2 anos
Mudança nas condições médicas
Prazo: 2 anos
Avaliação de peso, sinais vitais, ECG e exames laboratoriais durante o estudo
2 anos
Segurança da transferência do gene do lentivírus em células-tronco hematopoiéticas
Prazo: 3, 6, 12, 24 meses / 6, 12, 18, 24 meses
Detecção de lentivírus competente para replicação (RCL) e análise de sites de integração de lentivírus
3, 6, 12, 24 meses / 6, 12, 18, 24 meses
Melhora da microtrombocitopenia
Prazo: 3, 6, 12, 24 meses
Melhora da microtrombocitopenia em comparação com a avaliação inicial na entrada do estudo
3, 6, 12, 24 meses
Diminuição do número e volume de transfusões de plaquetas
Prazo: 2 anos
Diminuição no número e volume de transfusões de plaquetas em comparação com os dados históricos do paciente coletados nos 2 anos anteriores à entrada no estudo
2 anos
Reconstituição da imunidade humoral e mediada por células
Prazo: 9, 12, 18 e 24 meses
Reconstituição da imunidade humoral e mediada por células em comparação com a avaliação inicial na entrada do estudo
9, 12, 18 e 24 meses
Evidência de enxerto sustentado de células transduzidas que expressam WASP
Prazo: 6 semanas, 1, 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
Quantificação de números de cópias vetoriais e detecção de expressão WASP derivada de vetor
6 semanas, 1, 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genethon

Colaboradores

Hôpital Necker-Enfants Malades

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2011

Conclusão Primária (REAL)

13 de janeiro de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

9 de janeiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de maio de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de maio de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

4 de maio de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

22 de maio de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de maio de 2018

Última verificação

1 de maio de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GTG003.08
  • 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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