Α-1 アンチトリプシン欠乏による重度の肝疾患におけるカルバマゼピン (CBZ)
2021年10月7日 更新者：Washington University School of Medicine
Α-1アンチトリプシン欠乏による重度の肝疾患におけるカルバマゼピンの有効性と安全性に関する予備研究
主な目的は、カルバマゼピンという薬剤が、アルファ 1 アンチトリプシン欠乏症による重度の肝疾患患者の治療法として使用できるかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
主な目的は、アルファ-1-アンチトリプシン欠乏症による重度の肝疾患患者におけるカルバマゼピン療法が、ATZ の肝蓄積の有意な減少につながるかどうかを判断することです。
その他の目的は次のとおりです。
カルバマゼピン治療が、重度の肝疾患を有するα-1アンチトリプシン欠損患者の肝線維症を軽減するかどうかを判断すること。 検索戦略: 重度の肝疾患を有するα-1-アンチトリプシン欠乏患者において、カルバマゼピン治療が門脈圧を低下させるかどうかを判断すること。 カルバマゼピン治療が安全であり、α-1欠乏症に起因する重度の肝疾患患者に許容されるかどうかを判断すること。 カルバマゼピン治療が MELD スコアによって測定される疾患の重症度の安定化につながるかどうかを判断すること。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University in St. Louis School of Medicine
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15201
- Children's Hospital of Pittsburgh, UPMC
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～76年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 14歳以上80歳以下。
- ZZ または SZ 表現型および血清レベルによって確認される α-1-アンチトリプシン欠乏症
- < 83mg/dl。
- -側副血管が経静脈生検で可視化されない限り、HVPGが10 mmHg以上。
除外基準:
- -チャイルドピュースコアが12以上。血清総ビリルビン> 5 mg / dl。 INR > 2.2。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：薬物カルバマゼピン (テグレトール XR)
片方の腕には薬剤カルバマゼピン (テグレトール XR) が投与されています。すべての被験者は、アルファ 1 アンチトリプシン欠乏症による重度の肝疾患を患っています。
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過敏症反応の可能性を減らすために、被験者は2回の投与で400 mg /日から開始され、投与量は1200mg /日（または1000mg /日15歳未満の被験者）。
CBZ タブレットはカプセル化されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：薬物-カルバマゼピン (テグレトール XR) プラセボ
片方の腕には、カルバマゼピン (テグレトール-XR) プラセボを投与します。すべての被験者は、α-1-アンチトリプシン欠乏による重度の肝疾患を患っています。
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カルバマゼピン (テグレトール XR) プラセボ - 被験者は 400mg/日で 2 回の投与を開始し、1200mg/日を超えない用量に達するまで、毎週 200mg/日ずつ用量を増やします15歳以上）。
プラセボ群には、カルバマゼピンを含まないカプセル化されたテーブルが与えられます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主な結果は、肝 ATZ 負荷に対するカルバマゼピンの効果を決定することです。
時間枠：52週
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肝ATZ負荷に対するカルバマゼピンの効果は、免疫ブロット分析によるPAS+/ジアスターゼ耐性小球および/またはATZの定常状態レベルを有する肝細胞の数によって測定される。
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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二次的な結果については、肝線維症に対するカルバマゼピン治療の効果を決定します。
時間枠：52週
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副次的な結果については、シリウスレッド染色とヒドロキシプロリン濃度に基づいて、カルバマゼピン治療が肝静脈圧勾配によって決定される門脈圧を変化させるかどうかに基づいて、肝線維症に対するカルバマゼピン治療の効果を決定します。
|
52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：David H. Perlmutter, M.D.、Washington University School of Medicine
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年1月1日
一次修了 (実際)
2017年2月1日
研究の完了 (実際)
2017年2月1日
試験登録日
最初に提出
2011年6月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年6月21日
最初の投稿 (見積もり)
2011年6月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年10月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年10月7日
最終確認日
2021年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 201510060-PRO09070279
- 1R21DK092567-01 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
データと肝臓組織を他の研究者と共有します。
彼らは、この研究と同様の分野または他の無関係な分野で研究を行っている可能性があります。
これらの研究者は、ワシントン大学、他の研究センターや機関、または研究の業界スポンサーにいる可能性があります。
また、研究コミュニティと広く共有するために、研究データを大規模なデータ リポジトリ (リポジトリは情報のデータベース) と共有する場合があります。
個人の研究データがこれらのリポジトリの 1 つに配置された場合、データの使用を監視する個人から事前に承認を受けた資格のある研究者のみが情報を見ることができます。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。