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Carbamazepina nella malattia epatica grave dovuta a carenza di alfa-1 antitripsina (CBZ)

7 ottobre 2021 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Uno studio preliminare sull'efficacia e la sicurezza della carbamazepina nella grave malattia del fegato dovuta a carenza di alfa-1 antitripsina

L'obiettivo primario è determinare se il farmaco Carbamazepina può essere utilizzato come terapia per i pazienti con grave malattia epatica dovuta al deficit di alfa-1-antitripsina.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario è determinare se la terapia con carbamazepina in pazienti con grave malattia epatica dovuta a deficit di alfa-1-antitripsina porti a una significativa riduzione dell'accumulo epatico di ATZ.

Gli altri obiettivi sono:

Per determinare se il trattamento con carbamazepina riduce la fibrosi epatica in pazienti con deficit di alfa-1-antitripsina con grave malattia del fegato. Per determinare se il trattamento con carbamazepina riduce la pressione portale nei pazienti con deficit di alfa-1-antitripsina con grave malattia del fegato. Per determinare se il trattamento con carbamazepina è sicuro e tollerato da pazienti con grave malattia del fegato causata da carenza di alfa-1. Per determinare se il trattamento con carbamazepina porta alla stabilizzazione della gravità della malattia misurata dai punteggi MELD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh, UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 76 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età maggiore o uguale a 14 anni a minore o uguale a 80 anni.
  • Carenza di alfa-1-antitripsina confermata dal fenotipo ZZ o SZ e dal livello sierico
  • < 83mg/dl.
  • HVPG maggiore o uguale a 10 mmHg a meno che i vasi collaterali non siano visualizzati tramite biopsia transvenosa.

Criteri di esclusione:

  • Punteggio Child Pugh maggiore o uguale a 12. Bilirubina totale sierica > 5 mg/dl. INR > 2,2.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Droga Carbamazepina (Tegretol XR)
Un braccio riceve il farmaco-carbamazepina (Tegretol XR). Tutti i soggetti hanno una grave malattia del fegato dovuta al deficit di alfa-1-antitripsina.
Per ridurre la probabilità di reazioni di ipersensibilità, i soggetti inizieranno con 400 mg/die in 2 dosi e la dose verrà aumentata settimanalmente di 200 mg/die fino a raggiungere una concentrazione terapeutica stabile con una dose non superiore a 1200 mg/die (o 1000 mg/die nei soggetti di età inferiore ai 15 anni). Le compresse CBZ saranno incapsulate..
Altri nomi:
  • Tegretol-XR Carbamazepina compresse a rilascio prolungato.
  • NDC 0078-0510-05.
Comparatore placebo: Droga-Carbamazepina (Tegretol XR) Placebo
Un braccio riceve placebo Carbamazepina (Tegretol-XR). Tutti i soggetti hanno una grave malattia del fegato a causa del deficit di alfa-1-antitripsina.
Carbamazepina (Tegretol XR) Placebo: i soggetti inizieranno con 400 mg/die in 2 dosi e la dose verrà aumentata settimanalmente di 200 mg/die fino a raggiungere una dose non superiore a 1200 mg/die (o 1000 mg/die in soggetti meno di età superiore a 15 anni). Il gruppo placebo riceverà tabelle incapsulate senza carbamazepina.
Altri nomi:
  • Carbamazepina (Tegretol-XR) placebo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'esito primario sarà determinare l'effetto della carbamazepina sul carico ATZ epatico.
Lasso di tempo: 52 settimane
L'effetto della carbamazepina sul carico epatico di ATZ sarà misurato dal numero di epatociti con globuli PAS+/diastasi-resistenti e/o livelli allo stato stazionario di ATZ mediante analisi di immunoblot.
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per gli esiti secondari determineremo l'effetto del trattamento con carbamazepina sulla fibrosi epatica.
Lasso di tempo: 52 settimane
Per gli esiti secondari determineremo l'effetto del trattamento con carbamazepina sulla fibrosi epatica sulla base della colorazione rosso sirio e della concentrazione di idrossiprolina e se il trattamento con carbamazepina modifica la pressione portale come determinato dal gradiente di pressione venosa epatica.
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: David H. Perlmutter, M.D., Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2011

Primo Inserito (Stima)

23 giugno 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

Condivideremo dati e tessuto epatico con altri ricercatori. Potrebbero svolgere ricerche in aree simili a questa ricerca o in altre aree non correlate. Questi ricercatori possono trovarsi presso la Washington University, presso altri centri e istituzioni di ricerca o sponsor industriali della ricerca. Potremmo anche condividere dati di ricerca con archivi di dati di grandi dimensioni (un archivio è un database di informazioni) per un'ampia condivisione con la comunità di ricerca. Se i dati della ricerca individuale vengono inseriti in uno di questi archivi, solo i ricercatori qualificati, che hanno ricevuto l'approvazione preventiva dalle persone che controllano l'uso dei dati, potranno consultare le informazioni.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cirrosi epatica

Prove cliniche su Droga Carbamazepina (Tegretol XR)

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