Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Carbamazepin ved svær leversygdom på grund af alfa-1 antitrypsinmangel (CBZ)

7. oktober 2021 opdateret af: Washington University School of Medicine

En foreløbig undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​carbamazepin ved svær leversygdom på grund af alfa-1 antitrypsin mangel

Det primære formål er at afgøre, om medicinen Carbamazepin kan bruges som terapi til patienter med alvorlig leversygdom på grund af Alpha-1-Antitrypsin-mangel.

Studieoversigt

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål er at bestemme, om carbamazepinbehandling hos patienter med alvorlig leversygdom på grund af alfa-1-antitrypsinmangel fører til en signifikant reduktion i leverakkumuleringen af ​​ATZ.

De øvrige mål er:

For at afgøre, om Carbamazepin-behandling reducerer leverfibrose hos patienter med alfa-1-antitrypsin-mangel med alvorlig leversygdom. For at afgøre, om Carbamazepin-behandling reducerer portaltrykket hos patienter med alfa-1-antitrypsin-mangel med alvorlig leversygdom. For at afgøre, om carbamazepinbehandling er sikker og tolereret af patienter med alvorlig leversygdom forårsaget af alfa-1-mangel. For at afgøre, om carbamazepinbehandling fører til stabilisering af sygdommens sværhedsgrad målt ved MELD-scorerne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh, UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 78 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder større end eller lig med 14 år til mindre end eller lig med 80 år.
  • Alpha-1-Antitrypsin mangel bekræftet af ZZ eller SZ fænotype og serum niveau
  • < 83mg/dl.
  • HVPG større end eller lig med 10 mmHg, medmindre kollaterale kar visualiseres via transvenøs biopsi.

Ekskluderingskriterier:

  • Child Pugh Score større end eller lig med 12. Serum total bilirubin > 5 mg/dl. INR > 2,2.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Lægemiddel-Carbamazepin (Tegretol XR)
Den ene arm modtager Drug-Carbamazepin (Tegretol XR). Alle forsøgspersoner har alvorlig leversygdom på grund af alfa-1-antitrypsin-mangel.
For at reducere sandsynligheden for overfølsomhedsreaktioner vil forsøgspersonerne blive startet med 400 mg/dag i 2 doser, og dosis vil blive øget ugentligt med 200 mg/dag, indtil en stabil terapeutisk koncentration opnås med en dosis, der ikke overstiger 1200 mg/dag (eller 1000 mg/dag) hos personer under 15 år). CBZ-tabletterne vil blive indkapslet..
Andre navne:
  • Tegretol-XR Carbamazepin tabletter med forlænget frigivelse.
  • NDC 0078-0510-05.
Placebo komparator: Lægemiddel-Carbamazepin (Tegretol XR) Placebo
Den ene arm får carbamazepin (Tegretol-XR) placebo. Alle forsøgspersoner har alvorlig leversygdom på grund af alfa-1-antitrypsin-mangel.
Carbamazepin (Tegretol XR)Placebo - forsøgspersonerne vil blive startet med 400 mg/dag i 2 doser, og dosis øges ugentligt med 200 mg/dag, indtil de når en dosis, der ikke overstiger 1200 mg/dag (eller 1000 mg/dag hos forsøgspersoner mindre) over 15 år). Placebogruppen vil modtage indkapslede tabeller uden carbamazepin.
Andre navne:
  • Carbamazepin (Tegretol-XR) placebo.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det primære resultat vil være at bestemme effekten af ​​carbamazepin på hepatisk ATZ-belastning.
Tidsramme: 52 uger
Effekten af ​​carbamazepin på hepatisk ATZ-belastning vil blive målt ved antallet af hepatocytter med PAS+/diastase-resistente globuler og/eller steady state-niveauer af ATZ ved immunoblotanalyse.
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For de sekundære resultater vil vi bestemme effekten af ​​carbamazepinbehandling på hepatisk fibrose.
Tidsramme: 52 uger
For de sekundære resultater vil vi bestemme effekten af ​​carbamazepinbehandling på hepatisk fibrose på basis af siriusrødfarvning og hydroxyprolinkoncentration, og om carbamazepinbehandling ændrer portaltrykket som bestemt af hepatisk venetrykgradient.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David H. Perlmutter, M.D., Washington University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juni 2011

Først opslået (Skøn)

23. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Vi vil dele data og levervæv med andre forskere. De forsker muligvis inden for områder, der ligner denne forskning eller på andre ikke-relaterede områder. Disse forskere kan være på Washington University, på andre forskningscentre og institutioner eller industrisponsorer af forskning. Vi kan også dele forskningsdata med store datalagre (et lager er en database med information) til bred deling med forskningsmiljøet. Hvis individuelle forskningsdata placeres i et af disse depoter, vil kun kvalificerede forskere, som har modtaget forhåndsgodkendelse fra personer, der overvåger brugen af ​​dataene, kunne se oplysningerne.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Levercirrhose

Kliniske forsøg med Lægemiddel-Carbamazepin (Tegretol XR)

3
Abonner