알파-1 항트립신 결핍으로 인한 중증 간질환에서의 카르바마제핀 (CBZ)
2021년 10월 7일 업데이트: Washington University School of Medicine
Alpha-1 항트립신 결핍으로 인한 중증 간질환에서 카르바마제핀의 효능 및 안전성에 대한 예비 연구
1차 목표는 카르바마제핀 약물이 알파-1-항트립신 결핍으로 인한 중증 간 질환 환자의 치료법으로 사용될 수 있는지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
1차 목표는 알파-1-항트립신 결핍으로 인한 중증 간 질환 환자의 카르바마제핀 요법이 ATZ의 간 축적을 유의하게 감소시키는지 확인하는 것입니다.
다른 목표는 다음과 같습니다.
카르바마제핀 치료가 중증 간 질환이 있는 알파-1-항트립신 결핍 환자에서 간 섬유증을 감소시키는지 여부를 결정합니다. 중증 간 질환이 있는 알파-1-항트립신 결핍 환자에서 카르바마제핀 치료가 문맥압을 감소시키는지 확인합니다. 카르바마제핀 치료가 알파-1 결핍으로 인한 중증 간 질환 환자에게 안전하고 내약성이 있는지 확인합니다. 카르바마제핀 치료가 MELD 점수로 측정된 질병 중증도의 안정화로 이어지는지 여부를 결정합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University in St. Louis School of Medicine
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15201
- Children's Hospital of Pittsburgh, UPMC
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령은 14세 이상 80세 이하입니다.
- ZZ 또는 SZ 표현형 및 혈청 수준으로 확인된 알파-1-항트립신 결핍
- < 83mg/dl.
- 측부 혈관이 경정맥 생검을 통해 시각화되지 않는 한 HVPG가 10mmHg 이상입니다.
제외 기준:
- Child Pugh 점수 12 이상. 혈청 총 빌리루빈 > 5 mg/dl. INR > 2.2.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 약물-카르바마제핀(Tegretol XR)
한쪽 팔은 약물-카르바마제핀(Tegretol XR)을 투여받습니다. 모든 피험자는 알파-1-항트립신 결핍으로 인해 심각한 간 질환을 앓고 있습니다.
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과민 반응의 가능성을 줄이기 위해 피험자는 400mg/일 2회 용량으로 시작하고 용량은 1200mg/일(또는 1000mg/일)을 초과하지 않는 용량으로 안정적인 치료 농도에 도달할 때까지 매주 200mg/일씩 증량합니다. 15세 미만 대상).
CBZ 정제는 캡슐화됩니다..
다른 이름들:
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위약 비교기: 약물-카르바마제핀(Tegretol XR) 위약
한쪽 팔은 카바마제핀(Tegretol-XR) 위약을 받습니다. 모든 피험자는 알파-1-항트립신 결핍으로 인해 심각한 간 질환을 앓고 있습니다.
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카르바마제핀(Tegretol XR) 위약 - 피험자는 400mg/일로 2회 투여를 시작하고 복용량은 1200mg/일을 초과하지 않는 용량에 도달할 때까지 매주 200mg/일씩 증가합니다. 15세 이상).
플라시보 그룹은 카르바마제핀 없이 캡슐화된 테이블을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주요 결과는 간 ATZ 부하에 대한 카르바마제핀의 효과를 결정하는 것입니다.
기간: 52주
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간 ATZ 부하에 대한 카르바마제핀의 효과는 PAS+/디아스타제-내성 소구를 갖는 간세포의 수 및/또는 면역블롯 분석에 의한 ATZ의 정상 상태 수준으로 측정될 것이다.
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이차 결과에 대해 우리는 간 섬유증에 대한 카르바마제핀 치료의 효과를 결정할 것입니다.
기간: 52주
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2차 결과에 대해 우리는 시리우스 레드 염색 및 하이드록시프롤린 농도를 기준으로 간 섬유증에 대한 카바마제핀 치료의 효과와 카바마제핀 치료가 간정맥압 구배에 의해 결정된 문맥 압력을 변화시키는지 여부를 결정할 것입니다.
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: David H. Perlmutter, M.D., Washington University School of Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 6월 21일
처음 게시됨 (추정)
2011년 6월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 10월 7일
마지막으로 확인됨
2021년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 201510060-PRO09070279
- 1R21DK092567-01 (미국 NIH 보조금/계약)
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예
IPD 계획 설명
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