Carbamazepina na Doença Hepática Grave Devido à Deficiência de Alfa-1 Antitripsina (CBZ)
7 de outubro de 2021 atualizado por: Washington University School of Medicine
Um estudo preliminar da eficácia e segurança da carbamazepina na doença hepática grave devido à deficiência de alfa-1 antitripsina
O objetivo principal é determinar se o medicamento Carbamazepina pode ser usado como terapia para pacientes com doença hepática grave devido à deficiência de alfa-1-antitripsina.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal é determinar se a terapia com carbamazepina em pacientes com doença hepática grave devido à deficiência de alfa-1-antitripsina leva a uma redução significativa no acúmulo hepático de ATZ.
Os outros objetivos são:
Determinar se o tratamento com carbamazepina reduz a fibrose hepática em pacientes com deficiência de alfa-1-antitripsina com doença hepática grave. Determinar se o tratamento com carbamazepina reduz a pressão portal em pacientes com deficiência de alfa-1-antitripsina com doença hepática grave. Determinar se o tratamento com carbamazepina é seguro e tolerado por pacientes com doença hepática grave causada por deficiência de alfa-1. Determinar se o tratamento com carbamazepina leva à estabilização da gravidade da doença conforme medido pelos escores MELD.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University in St. Louis School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15201
- Children's Hospital of Pittsburgh, UPMC
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos a 76 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade maior ou igual a 14 anos a menor ou igual a 80 anos.
- Deficiência de alfa-1-antitripsina confirmada por fenótipo ZZ ou SZ e nível sérico
- < 83mg/dl.
- HVPG maior ou igual a 10 mmHg, a menos que vasos colaterais sejam visualizados por biópsia transvenosa.
Critério de exclusão:
- Child Pugh Score maior ou igual a 12. Bilirrubina total sérica > 5 mg/dl. RNI > 2.2.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Droga-Carbamazepina (Tegretol XR)
Um braço recebe o Medicamento-Carbamazepina (Tegretol XR). Todos os indivíduos têm doença hepática grave devido à deficiência de alfa-1-antitripsina.
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Para reduzir a probabilidade de reações de hipersensibilidade, os indivíduos serão iniciados com 400 mg/dia em 2 doses e a dose será aumentada semanalmente em 200 mg/dia até atingir uma concentração terapêutica estável com uma dose não superior a 1200 mg/dia (ou 1000 mg/dia em indivíduos com menos de 15 anos de idade).
Os comprimidos de CBZ serão encapsulados.
Outros nomes:
|
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Comparador de Placebo: Droga-Carbamazepina (Tegretol XR) Placebo
Um braço recebe carbamazepina (Tegretol-XR) placebo. Todos os indivíduos têm doença hepática grave devido à deficiência de alfa-1-antitripsina.
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Carbamazepina (Tegretol XR) Placebo - os indivíduos iniciarão 400 mg/dia em 2 doses e a dose será aumentada semanalmente em 200 mg/dia até atingir uma dose não superior a 1200 mg/dia (ou 1000 mg/dia em indivíduos menos de 15 anos de idade).
O grupo placebo receberá comprimidos encapsulados sem carbamazepina.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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O resultado primário será determinar o efeito da carbamazepina na carga ATZ hepática.
Prazo: 52 semanas
|
O efeito da Carbamazepina na carga hepática de ATZ será medido pelo número de hepatócitos com glóbulos resistentes a PAS+/diastase e/ou níveis estacionários de ATZ por análise de immunoblot.
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52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para os resultados secundários, determinaremos o efeito do tratamento com carbamazepina na fibrose hepática.
Prazo: 52 semanas
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Para os desfechos secundários, determinaremos o efeito do tratamento com carbamazepina na fibrose hepática com base na coloração sirius red e na concentração de hidroxiprolina e se o tratamento com carbamazepina altera a pressão portal conforme determinado pelo gradiente de pressão venosa hepática.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David H. Perlmutter, M.D., Washington University School of Medicine
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
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- Emslie GJ, Mayes T, Porta G, Vitiello B, Clarke G, Wagner KD, Asarnow JR, Spirito A, Birmaher B, Ryan N, Kennard B, DeBar L, McCracken J, Strober M, Onorato M, Zelazny J, Keller M, Iyengar S, Brent D. Treatment of Resistant Depression in Adolescents (TORDIA): week 24 outcomes. Am J Psychiatry. 2010 Jul;167(7):782-91. doi: 10.1176/appi.ajp.2010.09040552. Epub 2010 May 17.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de fevereiro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de junho de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de junho de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
23 de junho de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de outubro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de outubro de 2021
Última verificação
1 de outubro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Fibrose
- Enfisema subcutâneo
- Enfisema
- Doenças do Fígado
- Cirrose hepática
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Depressores do Sistema Nervoso Central
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Analgésicos
- Agentes do Sistema Sensorial
- Analgésicos, Não Narcóticos
- Agentes Tranquilizantes
- Drogas Psicotrópicas
- Moduladores de transporte de membrana
- Anticonvulsivantes
- Bloqueadores dos Canais de Sódio
- Agentes Antimaníacos
- Indutores Enzimáticos do Citocromo P-450
- Indutores de citocromo P-450 CYP3A
- Carbamazepina
Outros números de identificação do estudo
- 201510060-PRO09070279
- 1R21DK092567-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
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