卡马西平治疗因 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症导致的严重肝病 (CBZ)
2021年10月7日 更新者：Washington University School of Medicine
卡马西平治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症重症肝病疗效和安全性的初步研究
主要目的是确定药物卡马西平是否可用于治疗因α-1-抗胰蛋白酶缺乏症而患有严重肝病的患者。
研究概览
详细说明
主要目的是确定卡马西平治疗因α-1-抗胰蛋白酶缺乏症而患有严重肝病的患者是否会导致 ATZ 的肝脏蓄积显着减少。
其他目标是：
确定卡马西平治疗是否能减少患有严重肝病的 alpha-1-抗胰蛋白酶缺乏症患者的肝纤维化。 确定卡马西平治疗是否能降低患有严重肝病的 alpha-1-抗胰蛋白酶缺乏症患者的门静脉压力。 确定卡马西平治疗是否安全，以及由 alpha-1 缺陷引起的严重肝病患者是否耐受。 确定卡马西平治疗是否导致通过 MELD 评分测量的疾病严重程度稳定。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University in St. Louis School of Medicine
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-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15201
- Children's Hospital of Pittsburgh, UPMC
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 76年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄大于或等于14岁至小于或等于80岁。
- 通过 ZZ 或 SZ 表型和血清水平证实的 Alpha-1-抗胰蛋白酶缺乏症
- < 83 毫克/分升。
- HVPG 大于或等于 10 mmHg，除非通过经静脉活检可见侧支血管。
排除标准：
- Child Pugh 评分大于或等于 12。血清总胆红素 > 5 mg/dl。 INR > 2.2。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：药物卡马西平（Tegretol XR）
一只手臂接受药物卡马西平 (Tegretol XR)。所有受试者都因 alpha-1-抗胰蛋白酶缺乏症而患有严重的肝病。
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为减少超敏反应的可能性，受试者将以 400 毫克/天的剂量开始，分 2 次服用，剂量每周增加 200 毫克/天，直至达到稳定的治疗浓度，剂量不超过 1200 毫克/天（或 1000 毫克/天）在小于 15 岁的受试者中）。
CBZ 片剂将被封装。
其他名称：
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安慰剂比较：药物卡马西平 (Tegretol XR) 安慰剂
一只手臂接受卡马西平 (Tegretol-XR) 安慰剂。所有受试者都因 alpha-1-抗胰蛋白酶缺乏症而患有严重的肝病。
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卡马西平（Tegretol XR）安慰剂——受试者将从 400 毫克/天开始，分 2 次服用，剂量每周增加 200 毫克/天，直至达到不超过 1200 毫克/天的剂量（或 1000 毫克/天以下受试者） 15 岁以上）。
安慰剂组将收到不含卡马西平的胶囊。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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主要结果将是确定卡马西平对肝脏 ATZ 负荷的影响。
大体时间：52周
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卡马西平对肝脏 ATZ 负荷的影响将通过免疫印迹分析通过具有 PAS+/抗淀粉酶小球的肝细胞数量和/或 ATZ 的稳态水平来测量。
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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对于次要结果，我们将确定卡马西平治疗对肝纤维化的影响。
大体时间：52周
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对于次要结果，我们将根据天狼星红染色和羟脯氨酸浓度确定卡马西平治疗对肝纤维化的影响，以及卡马西平治疗是否会改变由肝静脉压力梯度确定的门静脉压力。
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：David H. Perlmutter, M.D.、Washington University School of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年1月1日
初级完成 (实际的)
2017年2月1日
研究完成 (实际的)
2017年2月1日
研究注册日期
首次提交
2011年6月15日
首先提交符合 QC 标准的
2011年6月21日
首次发布 (估计)
2011年6月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年10月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年10月7日
最后验证
2021年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 201510060-PRO09070279
- 1R21DK092567-01 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
我们将与其他研究人员共享数据和肝组织。
他们可能在与本研究类似的领域或其他不相关的领域进行研究。
这些研究人员可能在华盛顿大学、其他研究中心和机构或研究的行业赞助商。
我们还可能与大型数据存储库（存储库是信息数据库）共享研究数据，以便与研究社区广泛共享。
如果将个人研究数据放在这些存储库之一中，则只有事先获得监督数据使用的个人批准的合格研究人员才能查看这些信息。
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.