Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Karbamazepin ved alvorlig leversykdom på grunn av alfa-1 antitrypsinmangel (CBZ)

7. oktober 2021 oppdatert av: Washington University School of Medicine

En foreløpig studie av effekten og sikkerheten til karbamazepin ved alvorlig leversykdom på grunn av alfa-1 antitrypsinmangel

Hovedmålet er å finne ut om legemidlet karbamazepin kan brukes som terapi for pasienter med alvorlig leversykdom på grunn av alfa-1-antitrypsinmangel.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet er å finne ut om karbamazepinbehandling hos pasienter med alvorlig leversykdom på grunn av alfa-1-antitrypsinmangel fører til en betydelig reduksjon i hepatisk akkumulering av ATZ.

De andre målene er:

For å avgjøre om karbamazepinbehandling reduserer leverfibrose hos alfa-1-antitrypsin-mangelpasienter med alvorlig leversykdom. For å avgjøre om karbamazepinbehandling reduserer portaltrykket hos pasienter med alfa-1-antitrypsinmangel med alvorlig leversykdom. For å avgjøre om karbamazepinbehandling er trygg og tolerert av pasienter med alvorlig leversykdom forårsaket av alfa-1-mangel. For å finne ut om karbamazepinbehandling fører til stabilisering av sykdommens alvorlighetsgrad målt ved MELD-skåre.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh, UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 78 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder over eller lik 14 år til under eller lik 80 år.
  • Alpha-1-Antitrypsin-mangel bekreftet av ZZ- eller SZ-fenotype og serumnivå
  • < 83mg/dl.
  • HVPG større enn eller lik 10 mmHg med mindre kollaterale kar visualiseres via transvenøs biopsi.

Ekskluderingskriterier:

  • Child Pugh-score større enn eller lik 12. Totalt serumbilirubin > 5 mg/dl. INR > 2,2.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Legemiddel-karbamazepin (Tegretol XR)
En arm får legemiddelkarbamazepin (Tegretol XR). Alle forsøkspersoner har alvorlig leversykdom på grunn av alfa-1-antitrypsinmangel.
For å redusere sannsynligheten for overfølsomhetsreaksjoner vil forsøkspersonene startes med 400 mg/dag i 2 doser og dosen økes ukentlig med 200 mg/dag til en stabil terapeutisk konsentrasjon når en dose som ikke overstiger 1200 mg/dag (eller 1000 mg/dag). hos personer under 15 år). CBZ-tablettene vil være innkapslet..
Andre navn:
  • Tegretol-XR Karbamazepin tabletter med forlenget utløsning.
  • NDC 0078-0510-05.
Placebo komparator: Legemiddel-karbamazepin (Tegretol XR) Placebo
En arm får karbamazepin (Tegretol-XR) placebo. Alle forsøkspersoner har alvorlig leversykdom på grunn av alfa-1-antitrypsin-mangel.
Karbamazepin (Tegretol XR)Placebo-pasientene vil startes med 400 mg/dag i 2 doser og dosen økes ukentlig med 200 mg/dag inntil en dose som ikke overstiger 1200 mg/dag (eller 1000 mg/dag hos personer mindre) er nådd enn 15 år). Placebogruppen vil motta innkapslede tabeller uten karbamazepin.
Andre navn:
  • Karbamazepin (Tegretol-XR) placebo.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Det primære resultatet vil være å bestemme effekten av karbamazepin på hepatisk ATZ-belastning.
Tidsramme: 52 uker
Effekten av karbamazepin på hepatisk ATZ-belastning vil bli målt ved antall hepatocytter med PAS+/diastase-resistente globuler og/eller steady state-nivåer av ATZ ved immunoblotanalyse.
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For de sekundære resultatene vil vi bestemme effekten av karbamazepinbehandling på leverfibrose.
Tidsramme: 52 uker
For de sekundære resultatene vil vi bestemme effekten av karbamazepinbehandling på hepatisk fibrose på grunnlag av siriusrødfarging og hydroksyprolinkonsentrasjon og om karbamazepinbehandling endrer portaltrykket som bestemt av hepatisk venetrykkgradient.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David H. Perlmutter, M.D., Washington University School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2011

Først lagt ut (Anslag)

23. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2021

Sist bekreftet

1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Vi vil dele data og levervev med andre forskere. De kan forske på områder som ligner på denne forskningen eller på andre ikke-relaterte områder. Disse forskerne kan være ved Washington University, ved andre forskningssentre og institusjoner, eller industrisponsorer av forskning. Vi kan også dele forskningsdata med store datalager (et depot er en database med informasjon) for bred deling med forskningsmiljøet. Hvis individuelle forskningsdata plasseres i et av disse depotene, vil kun kvalifiserte forskere, som har fått forhåndsgodkjenning fra personer som overvåker bruken av dataene, kunne se på informasjonen.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Levercirrhose

Kliniske studier på Legemiddel-karbamazepin (Tegretol XR)

3
Abonnere