Carbamazepina en la enfermedad hepática grave por déficit de alfa-1 antitripsina (CBZ)
7 de octubre de 2021 actualizado por: Washington University School of Medicine
Un estudio preliminar de la eficacia y seguridad de la carbamazepina en la enfermedad hepática grave debida a la deficiencia de alfa-1 antitripsina
El objetivo principal es determinar si el medicamento Carbamazepina, puede ser utilizado como terapia para pacientes con enfermedad hepática severa por Déficit de Alfa-1-Antitripsina.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal es determinar si la terapia con carbamazepina en pacientes con enfermedad hepática grave debido a la deficiencia de alfa-1-antitripsina conduce a una reducción significativa en la acumulación hepática de ATZ.
Los otros objetivos son:
Determinar si el tratamiento con carbamazepina reduce la fibrosis hepática en pacientes con deficiencia de alfa-1-antitripsina con enfermedad hepática grave. Determinar si el tratamiento con carbamazepina reduce la presión portal en pacientes con deficiencia de alfa-1-antitripsina con enfermedad hepática grave. Determinar si el tratamiento con carbamazepina es seguro y tolerado por pacientes con enfermedad hepática grave causada por deficiencia de alfa-1. Determinar si el tratamiento con carbamazepina conduce a la estabilización de la gravedad de la enfermedad medida por las puntuaciones MELD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University in St. Louis School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15201
- Children's Hospital of Pittsburgh, UPMC
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años a 76 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad mayor o igual a 14 años a menor o igual a 80 años.
- Deficiencia de alfa-1-antitripsina confirmada por fenotipo ZZ o SZ y nivel sérico
- < 83 mg/dl.
- GPVH mayor o igual a 10 mmHg a menos que se visualicen vasos colaterales mediante biopsia transvenosa.
Criterio de exclusión:
- Child Pugh Score mayor o igual a 12. Bilirrubina sérica total > 5 mg/dl. IIN > 2,2.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Droga-Carbamazepina (Tegretol XR)
Un brazo recibe el fármaco carbamazepina (Tegretol XR). Todos los sujetos tienen enfermedad hepática grave debido a la deficiencia de alfa-1-antitripsina.
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Para reducir la probabilidad de reacciones de hipersensibilidad, los sujetos comenzarán con 400 mg/día en 2 dosis y la dosis se incrementará semanalmente en 200 mg/día hasta alcanzar una concentración terapéutica estable con una dosis que no exceda los 1200 mg/día (o 1000 mg/día). en sujetos menores de 15 años).
Las tabletas de CBZ serán encapsuladas.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Droga-Carbamazepina (Tegretol XR) Placebo
Un brazo recibe placebo de carbamazepina (Tegretol-XR). Todos los sujetos tienen enfermedad hepática grave debido a la deficiencia de alfa-1-antitripsina.
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Carbamazepina (Tegretol XR) Placebo: los sujetos comenzarán con 400 mg/día en 2 dosis y la dosis se aumentará semanalmente en 200 mg/día hasta alcanzar una dosis que no supere los 1200 mg/día (o 1000 mg/día en sujetos menos mayores de 15 años).
El grupo placebo recibirá tabletas encapsuladas sin Carbamazepina.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El resultado primario será determinar el efecto de la carbamazepina en la carga de ATZ hepática.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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El efecto de la carbamazepina sobre la carga hepática de ATZ se medirá mediante el número de hepatocitos con PAS+/glóbulos resistentes a la diastasa y/o niveles de ATZ en estado estacionario mediante análisis de inmunotransferencia.
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52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Para los resultados secundarios, determinaremos el efecto del tratamiento con carbamazepina sobre la fibrosis hepática.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Para los resultados secundarios, determinaremos el efecto del tratamiento con carbamazepina sobre la fibrosis hepática sobre la base de la tinción con rojo de sirio y la concentración de hidroxiprolina y si el tratamiento con carbamazepina cambia la presión portal según lo determinado por el gradiente de presión venosa hepática.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David H. Perlmutter, M.D., Washington University School of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de junio de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de junio de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
23 de junio de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de octubre de 2021
Última verificación
1 de octubre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Fibrosis
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Enfermedades del HIGADO
- Cirrosis hepática
- Deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Depresores del sistema nervioso central
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Analgésicos no narcóticos
- Agentes tranquilizantes
- Drogas psicotropicas
- Moduladores de transporte de membrana
- Anticonvulsivos
- Bloqueadores de canales de sodio
- Agentes antimaníacos
- Inductores de enzimas de citocromo P-450
- Inductores de citocromo P-450 CYP3A
- Carbamazepina
Otros números de identificación del estudio
- 201510060-PRO09070279
- 1R21DK092567-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Sí
Descripción del plan IPD
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