再生不良性貧血患者における輸血依存性鉄過剰症の治療におけるエクスジェイドの安全性と有効性
2019年7月8日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
治療プログラムを受けている再生不良性貧血患者における輸血依存性鉄過剰症の治療におけるExjadeの非盲検試験を対照群と比較
再生不良性貧血および輸血依存性鉄過剰を有し、免疫抑制治療（シクロスポリンA）の治療プログラムを受けている患者におけるExjadeの有効性と安全性を、キレート療法を行わずに免疫抑制治療（シクロスポリンA）の治療プログラムを受けている患者グループと比較して評価しました。
調査の概要
詳細な説明
この研究のために当初計画されていた副次評価項目は、研究が途中で終了したため分析されませんでした。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Moscow、ロシア連邦、125167
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 主な診断名：再生不良性貧血
- 重篤なおよび/または制御されていない併存疾患がないこと
- 鉄過剰症の確認（血清フェリチン≧1000mkg/L）
- 血清クレアチニンが所定の年齢の正常上限値を超えていないこと
- 重度のタンパク尿がないこと。 タンパク質/クレアチニン比は < 0.5 mg/mg である必要があります。
- 肝酵素は 5 ULN 未満です
- 重篤な感染性または全身性の出血性合併症を伴わずに、予定された免疫抑制治療プログラムのサイクルを完了している
- WHO (ECOG) パフォーマンスステータス ≤ 2
除外基準:
- インフォームドコンセントフォームに署名がありません
- 患者は18歳未満である
- 重篤な合併症
- プログラムされた免疫抑制治療の定期的な計画サイクル後の重度の感染性および全身性出血性合併症。
- -医薬品の活性物質およびその他の成分に対する感受性の増加の病歴。
- クレアチニンクリアランス (CC) < 60 ml/min および/または血清中のクレアチニン濃度は、来院 1 および 2 の 2 つの検査の結果により、正常年齢の上限より 2 倍以上高い。
- 重度の肝障害 (Child-Pugh スケールによるクラス C)。
- 再生不良性貧血の患者で、疾患の進行が速いためにキレート剤による治療が無効となる場合。
- 来院1および2の2回目の排尿からの尿サンプル(またはスクリーニング時の3つの尿サンプルのうち2つの代替)におけるタンパク質クレアチニン比> 1.0 mg/mlに基づく重大なタンパク尿。
- ガラクトース不耐症、重度のラクターゼ欠損またはグルコース-ガラクトース吸収不良に関連するまれな遺伝性疾患。
- 妊娠、授乳中。
- 来院 1 および 2 で肝酵素レベルが正常年齢の上限 5 を超えている。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：血清フェリチンレベル ≥ 1,000 μg/l
-AAおよび血清フェリチン≧1000 mg/Lを有し、シクロスポリンAによるプログラム免疫抑制治療を受けており、研究期間中にExjade（デフェラシロクス）によるキレーションを受けていた輸血依存性の成人患者
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ICL670 は、250mg または 500mg の分散錠として登録パッケージで供給されました。
他の名前：
再生不良性貧血および輸血依存性鉄過剰症の患者の主なグループは、標準的な免疫抑制治療（免疫抑制剤 - シクロスポリンA）の治療プログラムを受け、ICL670（デフェラシロクス）によるキレート化を受けました。
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実験的：血清フェリチンレベル < 1,000 μg/l
シクロスポリン A によるプログラム免疫抑制治療を受けている、AA および血清フェリチン < 1,000 mg/L を有し、治験薬の投与を受けていない輸血依存性の成人患者
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再生不良性貧血および輸血依存性鉄過剰症の患者の比較グループは、標準的な免疫抑制治療（免疫抑制剤 - シクロスポリン A）の治療プログラムを受けました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清フェリチン値の変化
時間枠：スクリーニング、第 4 週、第 8 週、第 12 週、第 16 週、第 20 週、第 24 週、第 28 週、第 32 週、第 36 週、第 40 週、第 44 週、第 48 週、第 52 週
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ベースラインからの変化は、すべての治療中の研究来院について説明的に要約されました。 計画された統計解析への変更は、多数の患者が研究を中止したこと（来院時の鉄交換パラメータの評価の欠如）と、評価に影響を与えたプロトコールからの逸脱による、プロトコールごとの解析セットからの患者の大幅な離脱に関連していた。有効性パラメータの。 そのため、プロトコルごとの分析セットの追加の有効性分析は実行されませんでした。 |
スクリーニング、第 4 週、第 8 週、第 12 週、第 16 週、第 20 週、第 24 週、第 28 週、第 32 週、第 36 週、第 40 週、第 44 週、第 48 週、第 52 週
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トランスフェリン鉄飽和度 (TSI) 値の変化
時間枠：スクリーニング、第 4 週、第 8 週、第 12 週、第 16 週、第 20 週、第 24 週、第 28 週、第 32 週、第 36 週、第 40 週、第 44 週、第 48 週、第 52 週
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鉄によるトランスフェリン飽和のベースラインからの平均変化率を、すべての治療中の研究来院について記述的に要約した。
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スクリーニング、第 4 週、第 8 週、第 12 週、第 16 週、第 20 週、第 24 週、第 28 週、第 32 週、第 36 週、第 40 週、第 44 週、第 48 週、第 52 週
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血清総鉄結合能 (TIBC) の変化
時間枠：スクリーニング、第 4 週、第 8 週、第 12 週、第 16 週、第 20 週、第 24 週、第 28 週、第 32 週、第 36 週、第 40 週、第 44 週、第 48 週、第 52 週
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血清総鉄結合能のベースラインからの平均変化を、すべての治療中の研究来院について記述的に要約した。
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スクリーニング、第 4 週、第 8 週、第 12 週、第 16 週、第 20 週、第 24 週、第 28 週、第 32 週、第 36 週、第 40 週、第 44 週、第 48 週、第 52 週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年6月23日
一次修了 (実際)
2016年10月17日
研究の完了 (実際)
2016年10月17日
試験登録日
最初に提出
2013年3月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年3月25日
最初の投稿 (見積もり)
2013年3月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年8月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年7月8日
最終確認日
2019年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CICL670ARU02
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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