Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Exjade til behandling af transfusionsafhængig jernoverbelastning hos patienter med aplastisk anæmi

8. juli 2019 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Åbent studie af Exjade i behandling af transfusionsafhængig jernoverbelastning hos patienter med aplastisk anæmi, der gennemgår behandlingsprogrammer sammenlignet med kontrolgruppen

Evalueret Exjade-effektivitet og sikkerhed hos patienter med aplastisk anæmi og transfusionsafhængig jernoverbelastning, der gennemgår behandlingsprogrammer for immunsuppressiv behandling (cyclosporin A), sammenlignet med en gruppe patienter, der gennemgår behandlingsprogrammer for immunsuppressiv behandling (cyclosporin A) uden chelationsbehandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De sekundære endepunkter, der oprindeligt var planlagt for denne undersøgelse, blev ikke analyseret, da undersøgelsen sluttede for tidligt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hoveddiagnose: aplastisk anæmi
  • Fravær af alvorlige og/eller ukontrollerede komorbiditeter
  • Bekræftet jernoverbelastning (serumferritin ≥ 1000 mkg/L)
  • Serumkreatinin er ikke højere end den øvre normalgrænse for den givne alder
  • Fravær af alvorlig proteinuri. Protein/kreatinin-forholdet bør være < 0,5 mg/mg
  • Leverenzymer er < 5 ULN
  • Afslutning af en planlagt cyklus med immunsuppressivt behandlingsprogram uden alvorlige infektiøse eller generaliserede hæmoragiske komplikationer
  • WHO (ECOG) præstationsstatus ≤ 2

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen underskrevet informeret samtykkeformular
  • Patienten er under 18 år
  • Alvorlig samtidig tilstand
  • Svær infektiøs og generaliseret hæmoragisk komplikation efter regelmæssig planlagt cyklus med programmeret immunsuppressiv behandling.
  • Anamnese med øget følsomhed over for det aktive stof og enhver anden ingrediens i lægemidlet.
  • Kreatininclearance (CC) < 60 ml/min og/eller kreatininkoncentrationen i blodserum er 2 eller flere gange højere end den øvre aldersgrænse ved resultater af 2 tests ved besøg 1 og 2.
  • Alvorlige leversygdomme (klasse C efter Child-Pugh skala).
  • Patienter med aplastisk anæmi, hvor chelatorbehandling vil være ineffektiv på grund af hurtig progression af sygdommen.
  • Signifikant proteinuri baseret på proteinkreatininforhold > 1,0 mg/ml i urinprøve fra anden vandladning ved besøg 1 og 2 (eller som et alternativ i 2 ud af 3 urinprøver ved screening);
  • Sjældne arvelige lidelser relateret til galactoseintolerance, alvorligt underskud af lactase eller glucose-galactose malabsorption;
  • Graviditet, amning;
  • Niveau af leverenzymer højere end 5 øvre grænser for normal alder ved besøg 1 og 2.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Serum ferritin niveau ≥ 1.000 μg/l
Transfusionsafhængige voksne patienter med AA og serumferritin ≥ 1000 mg/L på programmeret immunsuppressiv behandling med cyclosporin A, som modtog chelation med Exjade (deferasirox) under undersøgelsen
Medicin: ICL670
ICL670 blev leveret i registrerede pakker som 250 mg eller 500 mg dispergerbare tabletter.
Andre navne:
  • Deferasirox
Medicin: Chelation
Hovedgruppe af patienter med aplastisk anæmi og transfusionsafhængig jernoverbelastning gennemgik behandlingsprogrammer med standard immunsuppressiv behandling (immunosuppressiv - Cyclosporin A) og modtog chelation med ICL670 (deferasirox).
Eksperimentel: Serumferritinniveau < 1.000 μg/l
Transfusionsafhængige voksne patienter med AA og serumferritin < 1.000 mg/L i programmeret immunsuppressiv behandling med ciclosporin A, som ikke fik forsøgsproduktet
Medicin: Ingen chelation
Sammenlignende gruppe af patienter med aplastisk anæmi og transfusionsafhængig jernoverbelastning gennemgik behandlingsprogrammer med standard immunsuppressiv behandling (immunsuppressiv -cyclosporin A)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serumferritinværdier
Tidsramme: Screening, Uge (uge) 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, Uge 24, Uge 28, Uke 32, Uge 36, Uke 40, Uge 44, Uke 48, Uge 52

Ændring fra baseline blev opsummeret beskrivende for alle undersøgelsesbesøg under behandling.

Ændringer i den planlagte statistiske analyse var relateret til signifikant tilbagetrækning af patienter fra Per-protokol-analysesættet på grund af et stort antal patienter, der afbrød undersøgelsen (manglende vurderinger af jernudvekslingsparametre ved besøg) og afvigelser fra protokollen, der påvirker vurderingen af effektivitetsparametre. På grund af dette blev den yderligere effektivitetsanalyse i Per-Protocol Analysis Set ikke udført.
Screening, Uge (uge) 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, Uge 24, Uge 28, Uke 32, Uge 36, Uke 40, Uge 44, Uke 48, Uge 52
Ændring i transferrinmætning med jern (TSI) værdier
Tidsramme: Screening, Uge (uge) 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, Uge 24, Uge 28, Uke 32, Uge 36, Uke 40, Uge 44, Uke 48, Uge 52
Den gennemsnitlige procentvise ændring fra baseline i transferrinmætning med jern blev opsummeret beskrivende for alle undersøgelsesbesøg under behandling.
Screening, Uge (uge) 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, Uge 24, Uge 28, Uke 32, Uge 36, Uke 40, Uge 44, Uke 48, Uge 52
Ændring i serum total jernbindingskapacitet (TIBC)
Tidsramme: Screening, Uge (uge) 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, Uge 24, Uge 28, Uke 32, Uge 36, Uke 40, Uge 44, Uke 48, Uge 52
Gennemsnitlig ændring fra baseline i serum total jernbindingskapacitet blev opsummeret beskrivende for alle undersøgelsesbesøg under behandling.
Screening, Uge (uge) 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, Uge 24, Uge 28, Uke 32, Uge 36, Uke 40, Uge 44, Uke 48, Uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juni 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

17. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2013

Først opslået (Skøn)

26. marts 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. august 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670ARU02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner