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Sicherheit und Wirksamkeit von Exjade bei der Behandlung der transfusionsabhängigen Eisenüberladung bei Patienten mit aplastischer Anämie

8. Juli 2019 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Offene Studie zu Exjade bei der Behandlung der transfusionsabhängigen Eisenüberladung bei Patienten mit aplastischer Anämie, die sich Behandlungsprogrammen unterziehen, im Vergleich zur Kontrollgruppe

Bewertet wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von Exjade bei Patienten mit aplastischer Anämie und transfusionsabhängiger Eisenüberladung, die sich Behandlungsprogrammen mit immunsuppressiver Behandlung (Cyclosporin A) unterzogen, im Vergleich zu einer Gruppe von Patienten, die sich Behandlungsprogrammen mit immunsuppressiver Behandlung (Cyclosporin A) ohne Chelat-Therapie unterzogen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die ursprünglich für diese Studie geplanten sekundären Endpunkte wurden nicht analysiert, da die Studie vorzeitig beendet wurde.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hauptdiagnose: aplastische Anämie
  • Fehlen schwerer und/oder unkontrollierter Komorbiditäten
  • Bestätigte Eisenüberladung (Serumferritin ≥ 1000 mkg/L)
  • Das Serumkreatinin liegt nicht über der Obergrenze des Normalwerts für das jeweilige Alter
  • Keine schwere Proteinurie. Das Protein/Kreatinin-Verhältnis sollte < 0,5 mg/mg betragen
  • Leberenzyme liegen unter 5 ULN
  • Abschluss eines geplanten Zyklus eines immunsuppressiven Behandlungsprogramms ohne schwere infektiöse oder generalisierte hämorrhagische Komplikationen
  • WHO (ECOG)-Leistungsstatus ≤ 2

Ausschlusskriterien:

  • Keine unterschriebene Einverständniserklärung
  • Der Patient ist unter 18 Jahre alt
  • Schwere Begleiterkrankung
  • Schwere infektiöse und generalisierte hämorrhagische Komplikation nach regelmäßigem, geplantem Zyklus einer programmierten immunsuppressiven Behandlung.
  • Vorgeschichte einer erhöhten Empfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff und anderen Bestandteilen des Arzneimittels.
  • Kreatinin-Clearance (CC) < 60 ml/min und/oder die Kreatininkonzentration im Blutserum ist 2 oder mehr Mal höher als die Obergrenze des Altersnormalwerts, wie aus den Ergebnissen von 2 Tests bei den Besuchen 1 und 2 hervorgeht.
  • Schwere Lebererkrankungen (Klasse C nach Child-Pugh-Skala).
  • Patienten mit aplastischer Anämie, bei denen eine Chelatorbehandlung aufgrund des schnellen Fortschreitens der Krankheit wirkungslos ist.
  • Signifikante Proteinurie basierend auf einem Protein-Kreatinin-Verhältnis > 1,0 mg/ml in der Urinprobe aus dem zweiten Urinieren bei den Besuchen 1 und 2 (oder alternativ in 2 von 3 Urinproben beim Screening);
  • Seltene erbliche Erkrankungen im Zusammenhang mit Galaktoseintoleranz, schwerem Laktasedefizit oder Glucose-Galactose-Malabsorption;
  • Schwangerschaft, Stillzeit;
  • Bei den Besuchen 1 und 2 liegt der Leberenzymwert über der 5-Obergrenze des Altersnormalwerts.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Serumferritinspiegel ≥ 1.000 μg/l
Transfusionsabhängige erwachsene Patienten mit AA und Serumferritin ≥ 1000 mg/l unter programmierter immunsuppressiver Behandlung mit Cyclosporin A, die während der Studie eine Chelattherapie mit Exjade (Deferasirox) erhielten
Arzneimittel: ICL670
ICL670 wurde in registrierten Packungen als 250-mg- oder 500-mg-Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen geliefert.
Andere Namen:
  • Deferasirox
Arzneimittel: Chelatbildung
Die Hauptgruppe der Patienten mit aplastischer Anämie und transfusionsabhängiger Eisenüberladung durchlief Behandlungsprogramme mit standardmäßiger immunsuppressiver Behandlung (Immunsuppressivum – Cyclosporin A) und erhielt eine Chelattherapie mit ICL670 (Deferasirox).
Experimental: Serumferritinspiegel < 1.000 μg/l
Transfusionsabhängige erwachsene Patienten mit AA und Serumferritin < 1.000 mg/l unter programmierter immunsuppressiver Behandlung mit Cyclosporin A, die das Prüfpräparat nicht erhielten
Arzneimittel: Keine Chelatbildung
Die Vergleichsgruppe von Patienten mit aplastischer Anämie und transfusionsabhängiger Eisenüberladung erhielt Behandlungsprogramme mit standardmäßiger immunsuppressiver Behandlung (Immunsuppressivum Cyclosporin A).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Serumferritinwerte
Zeitfenster: Screening, Woche (Woche) 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, Woche 24, Woche 28, Woche 32, Woche 36, Woche 40, Woche 44, Woche 48, Woche 52

Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde für alle Studienbesuche während der Behandlung deskriptiv zusammengefasst.

Änderungen an der geplanten statistischen Analyse standen im Zusammenhang mit einem erheblichen Rückzug von Patienten aus dem Per-Protocol Analysis Set aufgrund einer großen Anzahl von Patienten, die die Studie abbrachen (fehlende Bewertungen der Eisenaustauschparameter bei Besuchen) und Abweichungen vom Protokoll, die sich auf die Bewertung auswirkten von Wirksamkeitsparametern. Aus diesem Grund wurde die zusätzliche Wirksamkeitsanalyse im Per-Protocol Analysis Set nicht durchgeführt.
Screening, Woche (Woche) 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, Woche 24, Woche 28, Woche 32, Woche 36, Woche 40, Woche 44, Woche 48, Woche 52
Änderung der Transferrinsättigung mit Eisen (TSI)-Werte
Zeitfenster: Screening, Woche (Woche) 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, Woche 24, Woche 28, Woche 32, Woche 36, Woche 40, Woche 44, Woche 48, Woche 52
Die mittlere prozentuale Veränderung der Transferrinsättigung mit Eisen gegenüber dem Ausgangswert wurde für alle Studienbesuche während der Behandlung deskriptiv zusammengefasst.
Screening, Woche (Woche) 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, Woche 24, Woche 28, Woche 32, Woche 36, Woche 40, Woche 44, Woche 48, Woche 52
Änderung der Gesamteisenbindungskapazität (TIBC) im Serum
Zeitfenster: Screening, Woche (Woche) 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, Woche 24, Woche 28, Woche 32, Woche 36, Woche 40, Woche 44, Woche 48, Woche 52
Die mittlere Veränderung der gesamten Eisenbindungskapazität im Serum gegenüber dem Ausgangswert wurde für alle Studienbesuche während der Behandlung deskriptiv zusammengefasst.
Screening, Woche (Woche) 4, Woche 8, Woche 12, Woche 16, Woche 20, Woche 24, Woche 28, Woche 32, Woche 36, Woche 40, Woche 44, Woche 48, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juni 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. März 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. März 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. August 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670ARU02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage ihrer wissenschaftlichen Qualität geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu schützen.

Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Prozessen

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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