Bezpečnost a účinnost Exjade při léčbě přetížení železem závislého na transfuzi u pacientů s aplastickou anémií
8. července 2019 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Otevřená studie Exjade v léčbě přetížení železem závislého na transfuzi u pacientů s aplastickou anémií podstupujících léčebné programy ve srovnání s kontrolní skupinou
Vyhodnocena účinnost a bezpečnost přípravku Exjade u pacientů s aplastickou anémií a přetížením železem závislým na transfuzích, kteří podstupují léčebné programy imunosupresivní léčby (Cyclosporin A) ve srovnání se skupinou pacientů podstupujících léčebné programy imunosupresivní léčby (Cyclosporin A) bez chelatační terapie.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Sekundární cílové parametry, které byly původně plánovány pro tuto studii, nebyly analyzovány, protože studie skončila předčasně.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 125167
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Hlavní diagnóza: aplastická anémie
- Absence závažných a/nebo nekontrolovaných komorbidit
- Potvrzené přetížení železem (feritin v séru ≥ 1000 mkg/l)
- Sérový kreatinin není vyšší než horní hranice normálu pro daný věk
- Absence těžké proteinurie. Poměr protein/kreatinin by měl být < 0,5 mg/mg
- Jaterní enzymy jsou < 5 ULN
- Dokončení plánovaného cyklu imunosupresivní léčby bez závažných infekčních nebo generalizovaných hemoragických komplikací
- Stav výkonnosti WHO (ECOG) ≤ 2
Kritéria vyloučení:
- Žádný podepsaný informovaný souhlas
- Pacient je mladší 18 let
- Těžký doprovodný stav
- Závažná infekční a generalizovaná hemoragická komplikace po pravidelném plánovaném cyklu programované imunosupresivní léčby.
- Anamnéza zvýšené citlivosti na léčivou látku a kteroukoli další složku léčivého přípravku.
- Clearance kreatininu (CC) < 60 ml/min a/nebo koncentrace kreatininu v krevním séru jsou podle výsledků 2 testů při návštěvách 1 a 2 2krát nebo vícekrát vyšší než horní hranice normálního věku.
- Závažné poruchy jater (třída C podle Child-Pughovy stupnice).
- Pacienti s aplastickou anémií, u kterých bude léčba chelátory neúčinná kvůli rychlé progresi onemocnění.
- Významná proteinurie založená na poměru proteinu kreatininu > 1,0 mg/ml ve vzorku moči z druhého močení při návštěvách 1 a 2 (nebo jako alternativa ve 2 ze 3 vzorků moči při screeningu);
- Vzácné dědičné poruchy související s intolerancí galaktózy, závažným deficitem laktázy nebo malabsorpcí glukózy a galaktózy;
- Těhotenství, kojení;
- Hladina jaterních enzymů vyšší než 5 horní hranice normálního věku při návštěvách 1 a 2.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Hladina feritinu v séru ≥ 1 000 μg/l
Dospělí pacienti závislí na transfuzi s AA a sérovým feritinem ≥ 1000 mg/l na programované imunosupresivní léčbě cyklosporinem A, kteří během studie dostávali chelaci s Exjade (deferasirox)
|
ICL670 byl dodáván v registrovaných baleních jako 250mg nebo 500mg dispergovatelné tablety.
Ostatní jména:
Hlavní skupina pacientů s aplastickou anémií a přetížením železem závislým na transfuzích podstoupila léčebné programy standardní imunosupresivní léčby (imunosupresivum - Cyklosporin A) a chelataci s ICL670 (deferasirox).
|
|
Experimentální: Hladina feritinu v séru < 1 000 μg/l
Dospělí pacienti závislí na transfuzi s AA a sérovým feritinem < 1 000 mg/l na programované imunosupresivní léčbě cyklosporinem A, kteří nedostávali hodnocený přípravek
|
Srovnávací skupina pacientů s aplastickou anémií a přetížením železem závislým na transfuzích podstoupila léčebné programy standardní imunosupresivní léčby (imunosupresivum -Cyklosporin A)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hodnot sérového feritinu
Časové okno: Promítání, týden (týden) 4, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, 24. týden, 28. týden, 32. týden, 36. týden, 40. týden, 44. týden, 48. týden, 52. týden
|
Změna od výchozí hodnoty byla shrnuta popisně pro všechny studijní návštěvy v průběhu léčby. Změny plánované statistické analýzy souvisely s významným stažením pacientů ze sady analýz podle protokolu kvůli velkému počtu pacientů, kteří studii přerušili (chybějící hodnocení parametrů výměny železa při návštěvách) a odchylkám od protokolu ovlivňujícím hodnocení parametrů účinnosti. Z tohoto důvodu nebyla provedena dodatečná analýza účinnosti v sadě analýzy podle protokolu. |
Promítání, týden (týden) 4, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, 24. týden, 28. týden, 32. týden, 36. týden, 40. týden, 44. týden, 48. týden, 52. týden
|
|
Změna hodnot nasycení transferinu železem (TSI).
Časové okno: Promítání, týden (týden) 4, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, 24. týden, 28. týden, 32. týden, 36. týden, 40. týden, 44. týden, 48. týden, 52. týden
|
Průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty v saturaci transferinu železem byla shrnuta popisně pro všechny studijní návštěvy v průběhu léčby.
|
Promítání, týden (týden) 4, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, 24. týden, 28. týden, 32. týden, 36. týden, 40. týden, 44. týden, 48. týden, 52. týden
|
|
Změna celkové kapacity vázání železa v séru (TIBC)
Časové okno: Promítání, týden (týden) 4, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, 24. týden, 28. týden, 32. týden, 36. týden, 40. týden, 44. týden, 48. týden, 52. týden
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty celkové sérové vazebné kapacity pro železo byla shrnuta popisně pro všechny studijní návštěvy v průběhu léčby.
|
Promítání, týden (týden) 4, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, 24. týden, 28. týden, 32. týden, 36. týden, 40. týden, 44. týden, 48. týden, 52. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. června 2014
Primární dokončení (Aktuální)
17. října 2016
Dokončení studie (Aktuální)
17. října 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. března 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. března 2013
První zveřejněno (Odhad)
26. března 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. srpna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. července 2019
Naposledy ověřeno
1. července 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CICL670ARU02
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .