Exjaden turvallisuus ja tehokkuus verensiirrosta riippuvaisen raudan ylikuormituksen hoidossa aplastisella anemiapotilailla
maanantai 8. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Avoin tutkimus Exjadesta verensiirrosta riippuvan raudan ylikuormituksen hoidossa aplastisen anemiapotilaiden hoito-ohjelmia saavilla potilailla verrattuna kontrolliryhmään
Arvioitu Exjaden teho ja turvallisuus potilailla, joilla on aplastinen anemia ja verensiirrosta riippuvainen raudan ylikuormitus ja jotka saavat immunosuppressiivisen hoidon (syklosporiini A) hoito-ohjelmia, verrattuna potilasryhmään, joka saa immunosuppressiivisen hoidon (Syklosporiini A) hoito-ohjelmaa ilman kelaatiohoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän tutkimukseen alun perin suunniteltuja toissijaisia päätepisteitä ei analysoitu, koska tutkimus päättyi ennenaikaisesti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125167
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Päädiagnoosi: aplastinen anemia
- Vaikeiden ja/tai hallitsemattomien rinnakkaissairauksien puuttuminen
- Vahvistettu raudan ylikuormitus (seerumin ferritiini ≥ 1000 mkg/l)
- Seerumin kreatiniini ei ylitä tietyn iän normaalin ylärajaa
- Vaikean proteinurian puuttuminen. Proteiini/kreatiniini-suhteen tulee olla < 0,5 mg/mg
- Maksaentsyymit ovat alle 5 ULN
- Suunniteltu immunosuppressiivisen hoitojakson loppuun saattaminen ilman vakavia tarttuvia tai yleistyneitä verenvuotokomplikaatioita
- WHO:n (ECOG) suorituskykytila ≤ 2
Poissulkemiskriteerit:
- Ei allekirjoitettua suostumuslomaketta
- Potilas on alle 18-vuotias
- Vaikea samanaikainen tila
- Vaikea tarttuva ja yleistynyt verenvuotokomplikaatio ohjelmoidun immuunivastetta heikentävän hoidon säännöllisen suunnitellun syklin jälkeen.
- Aiempi lisääntynyt herkkyys vaikuttavalle aineelle ja jollekin muulle lääkkeen aineosalle.
- Kreatiniinipuhdistuma (CC) < 60 ml/min ja/tai kreatiniinipitoisuus veren seerumissa on vähintään 2 kertaa korkeampi kuin iän normaalin yläraja käyntien 1 ja 2 yhteydessä tehdyn kahden testin tulosten mukaan.
- Vaikeat maksasairaudet (luokka C Child-Pugh-asteikon mukaan).
- Potilaat, joilla on aplastinen anemia, jossa kelaattorihoito on tehotonta taudin nopean etenemisen vuoksi.
- Merkittävä proteinuria, joka perustuu proteiinikreatiniinisuhteeseen > 1,0 mg/ml virtsanäytteessä toisesta virtsaamisesta käyntien 1 ja 2 yhteydessä (tai vaihtoehtoisesti kahdessa kolmesta virtsanäytteestä seulonnassa);
- Harvinaiset perinnölliset häiriöt, jotka liittyvät galaktoosi-intoleranssiin, vakavaan laktaasin vajaatoimintaan tai glukoosi-galaktoosi-imeytymishäiriöön;
- Raskaus, imetys;
- Maksaentsyymien taso yli 5 normaalin ylärajaa vierailuilla 1 ja 2.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Seerumin ferritiinitaso ≥ 1 000 μg/l
Verensiirrosta riippuvaiset aikuispotilaat, joilla oli AA ja seerumin ferritiini ≥ 1000 mg/l, jotka saivat ohjelmoitua immuunivastetta heikentävää hoitoa siklosporiini A:lla ja jotka saivat kelatointia Exjadella (deferasiroksi) tutkimuksen aikana
|
ICL670 toimitettiin rekisteröidyissä pakkauksissa 250 mg:n tai 500 mg:n dispergoituvina tabletteina.
Muut nimet:
Pääryhmä potilaista, joilla oli aplastinen anemia ja verensiirrosta riippuvainen raudan ylikuormitus, käytiin läpi tavanomaisen immunosuppressiivisen hoidon (immunosupressantti – syklosporiini A) hoito-ohjelmat ja sai kelatoinnin ICL670:llä (deferasiroksi).
|
|
Kokeellinen: Seerumin ferritiinitaso < 1000 μg/l
Verensiirrosta riippuvaiset aikuispotilaat, joiden AA ja seerumin ferritiini < 1 000 mg/l ja jotka saavat ohjelmoitua immuunivastetta heikentävää hoitoa syklosporiini A:lla ja jotka eivät saaneet tutkimusvalmistetta
|
Vertaileva ryhmä potilaita, joilla oli aplastinen anemia ja verensiirrosta riippuvainen raudan ylikuormitus, käytti tavanomaisen immunosuppressiivisen hoidon (immunosupressantti - syklosporiini A) hoito-ohjelmia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos seerumin ferritiiniarvoissa
Aikaikkuna: Näytös, viikko (viikko) 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, viikko 24, viikko 28, viikko 32, viikko 36, viikko 40, viikko 44, viikko 48, viikko 52
|
Muutos lähtötilanteesta tehtiin kuvailevasti yhteenveto kaikista hoidon aikana suoritettavista tutkimuskäynneistä. Muutokset suunniteltuun tilastolliseen analyysiin liittyivät potilaiden merkittävään vetäytymiseen protokollakohtaisista analyysisarjoista johtuen suuresta tutkimuksen keskeyttäneiden potilaiden määrästä (raudanvaihtoparametrien arvioinnin puute käyntien aikana) ja arviointiin vaikuttaneista poikkeamista pöytäkirjasta. tehokkuusparametreista. Tästä johtuen lisätehokkuusanalyysiä Per-Protocol Analysis Setissä ei suoritettu. |
Näytös, viikko (viikko) 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, viikko 24, viikko 28, viikko 32, viikko 36, viikko 40, viikko 44, viikko 48, viikko 52
|
|
Transferriinin raudan kyllästymisen (TSI) arvojen muutos
Aikaikkuna: Näytös, viikko (viikko) 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, viikko 24, viikko 28, viikko 32, viikko 36, viikko 40, viikko 44, viikko 48, viikko 52
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta transferriinin saturaatiossa raudalla tehtiin kuvailevasti kaikkien hoidon aikana suoritettavien tutkimuskäyntien osalta.
|
Näytös, viikko (viikko) 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, viikko 24, viikko 28, viikko 32, viikko 36, viikko 40, viikko 44, viikko 48, viikko 52
|
|
Muutos seerumin kokonaisraudan sitomiskapasiteetissa (TIBC)
Aikaikkuna: Näytös, viikko (viikko) 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, viikko 24, viikko 28, viikko 32, viikko 36, viikko 40, viikko 44, viikko 48, viikko 52
|
Seerumin raudan kokonaissitoutumiskapasiteetin keskimääräinen muutos lähtötilanteesta tehtiin kuvailevasti kaikkien hoidon aikana tehtyjen tutkimuskäyntien osalta.
|
Näytös, viikko (viikko) 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, viikko 24, viikko 28, viikko 32, viikko 36, viikko 40, viikko 44, viikko 48, viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 23. kesäkuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 17. lokakuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 17. lokakuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 26. maaliskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 16. elokuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. heinäkuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CICL670ARU02
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .